Ultraljudslokaliseringsmikroskopi hos patient med medfödda avvikelser i njurarna och urinvägarna (Cakut) (Search_CAKUT)

Medfödda avvikelser i njur- och urinvägarna (Cakut) påverkar 0,5% av nyfödda och står för 20% av alla medfödda missbildningar. Dessa tillstånd är förknippade med kronisk njursvikt, ett behov av dialys och signifikant ökad dödlighet (30 gånger högre än friska kamrater) och sjuklighet. Patienter med Cakut står inför betydande hälsa och socioekonomiska bördor på grund av livslånga terapikrav. I Europa är Cakut den ledande orsaken till dialysberoende kronisk njursvikt.

Alla Cakut -störningar uppstår i livmodern, som stör njurutvecklingen och leder till minskad nefronbildning. Många medfödda njuravvikelser diagnostiseras via prenatal ultraljud. Dessa avvikelser inkluderar ureteropelvic korsningsobstruktion, som ofta presenteras som ensidig hydronefros och bakre urinrörsventiler, som kan vara associerade med megastis och bilateral hydronefros. Den resulterande urinobstruktionen kan orsaka tryckskador på njurvävnad under fosterutvecklingen, vilket ytterligare minskar funktionell nefronmassa. Postnatalt kan pågående tryckskador leda till renal ombyggnad. Den minskade nefronmassan och ombyggnaden ökar den långsiktiga risken för njurinsufficiens, som för närvarande bedöms endast av serumkreatininnivåer--de är försenade och mindre känsliga hos spädbarn och små barn. Tillförlitliga biomarkörer för minskad nefronmassa eller njurens ombyggnad för att förutsäga kronisk njurskador i Cakut -patienter saknas för närvarande. För närvarande kan den faktiska tryckpåverkan av sonografiskt detekterbara urinhinder endast bedömas genom urinflödesmönster med Mag-3-scintigrafi. Denna metod är emellertid beroende av njurfunktion, som kan påverka upptaget och utsöndringen av det radiofarmaceutiska och därefter påverkar utvärderingen av resultaten.

Den intravenösa användningen av ultraljudskontrastförstärkare som ett hjälpmedel öppnar möjligheten att registrera vävnadsperfusionen av njurarna, inklusive de minsta kärlen, oberoende av njurfunktionen. Detta kan ge betydligt mer information jämfört med konventionella metoder och utöka vår kunskap om patofysiologi och individuell status för vävnadsperfusion hos patienter.

I denna kliniska studie kommer den nya CEUS -mät- och bildtekniken att användas efter njurens scintigrafi. Ett kontrastmedel (Sonovue®) kommer att administreras under den rutinmässiga ultraljudsundersökningen och förbättrad vävnadsvisualisering kommer att uppnås. Syftet är att få ny insikt i njurperfusion som en del av behandlingen och att bättre bedöma omfattningen av organskador hos den enskilda patienten genom mer specifik vaskulär avbildning. Slutligen är målet att jämföra diagnostiska och prognostiska metoder med de för närvarande rekommenderade åtgärderna. CEU: er ska undersökas som ett möjligt diagnostiskt avbildningsverktyg och eventuellt ett tillägg till befintliga diagnostiska metoder.