Sammenligning av ballongutvidelse og oral endoskopisk myotomi hos barn med achalasia hjerte

For å sammenligne effekten av ballongutvidelse (BD) og per oral endoskopisk myotomi (dikt) for å forbedre symptomene på barn med achalasi på kort og lang sikt

Bakgrunn:

Achalasia betyr "unnlatelse av å slappe av". Achalasia Cardia er en sjelden øsofageal bevegelighetsforstyrrelse som oppstår på grunn av degenerasjon av den hemmende myentriske plexus av nevroner i spiserøret. Denne lidelsen er preget av svikt i avslapning av den nedre øsofageal sfinkter (LES), økt basal tone av LES og fravær av peristaltikk i spiserøret. Alle disse resulterer i vanskeligheter med å passere en matbolus fra spiserøret til magen. Achalasia forekommer i 0,1-0,18/100 000 per barn per år. (1,2) De fleste pasienter har symptomer på oppkast, dysfagi, smerter i brystet og oppstøt. Hos barn er ekstra øsofageale symptomer som kronisk hoste eller aspirasjon imidlertid vanlig. Mindre barn kan ha avslag på å mate og unnlate å trives. Achalasia Cardia er en komponent i Allgrove syndrom og presenterer i en tidlig alder. (3) Behandlingsalternativer for Achalasia Cardia inkluderer kalsiumkanalblokkere, botulinuminjeksjon, pneumatisk ballongdilatasjon (BD), laparoskopisk heller Myotomi (LHM) og peroral endoskopisk myotomi (dikt). BD, LHM og dikt er overlegen de andre terapiene og bør tilbys pasientene når de er egnet til prosedyren. Sentertypen, senterets kompetanse og pasientens preferanse bør tas i betraktning før du bestemmer deg for modaliteten til behandlingen. (4) For Type 3 Achalasia Cardia har dikt vist seg å være overlegen sammenlignet med BD eller LHM. (4-7) For de to andre typene gir de fleste retningslinjene ikke en klar preferanse av den ene modaliteten fremfor den andre. Store forskjeller i resultatene ble ikke identifisert mellom LHM og dikt i de systematiske gjennomgangene og randomiserte kontrollforsøkene blant type 1 og 2 achalasia. (8,9) Randomiserte kontrollforsøk hos voksne har vist at dikt er overlegen Bd. (10,11) Imidlertid mangler potensielle komparative studier hos barn. En retrospektiv studie av Tan Y et al viste at BD var like effektiv som dikt på kort sikt (opptil 1 år), men dikt var mer effektivt på lengre oppfølging. (12) På grunn av begrensede kliniske studier og små utvalgsstørrelser tar de fleste retningslinjer til orde for en av BD, LHM, dikt som den første linjebehandlingsmodaliteten for å håndtere en pasient med Achalasia Cardia på sak til sak. (4-6) Imidlertid anbefaler Society of American Gastrointestinal and Endoscopic Surgeons (Sages) for dikt eller LHM som den foretrukne modaliteten fremfor BD selv i type 1 og 2 Achalasia -hjerte. Vismenn retningslinjer erkjenner imidlertid mangelen på randomiserte studier for barn som sammenligner de tre behandlingsmåtene og anbefaler for sammenlignende pediatriske studier i fremtiden. (7) BD er heller ikke standardisert hos barn, og det er ingen anbefaling om størrelsen på ballong som skal brukes i en bestemt alder. Vanligvis behandler de fleste studier barn mer enn 6 år som ligner voksne. Det mangler klarhet i behandlingen av barn under denne alderen. Flere studier har brukt forskjellige ballonger i forskjellige størrelser med varierende suksess. Fraværet av standard Rigiflex -ballong mindre enn 30 mm kompliserer saken. Dikt har imidlertid vist seg å være trygt hos barn og har blitt fremført hos mindre barn med god suksess. (13-20) På grunn av tekniske vanskeligheter er det imidlertid ennå ikke utført som en standard for omsorg på alle sentre. Med disse manglene i litteraturen planla vi således en randomisert kontrollforsøk for å sammenligne resultatene av BD og dikt hos barn.

Begrunnelse for tiden de fleste retningslinjer som American Society for Gastrointestinal endoskopi (ASGE) eller European Society for Gastrointestinal endoskopi (ESGE) anbefaler dikt eller LHM eller BD for håndtering av Achalasia -hjerte basert på institusjonell ekspertise og pasientpreferanse. Bare Society of American Gastrointestinal and Endoscopic Surgeons (Sages) anbefaler dikt eller LHM over PBD for håndtering av Achalasia hos barn. Dette skyldes mangelen på pediatrisk randomisert kontrollforsøk som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til de to metodene både på lang og kort sikt.

Studiedeltakere barn 3-18 år diagnostisert som et tilfelle av Achalasia Cardia Design: Randomized Control Crossover Trial Place of Trial: Department of Medical Gastroenterology, AIG Hospitales, Gachibowli og Somajiguda.

Varigheten av forsøket: 3-4 år Prøvestørrelse: 70 (35 hver arm)

Randomisering: En stratifisert blokkering randomisering skal utføres ved hjelp av datamaskingenerte tilfeldige talltabeller BD ARM: Barn <7 år vil under 1-2 økter med BD 1 måned fra hverandre med CRE 20mm ballong. Barn 7-17 år vil gjennomgå 1-2 økter med BD med Rig Flex II, Achalasia Balloon Dilator (30mm etterfulgt av 35 mm).

Poem Arm: Barn 3-17 år vil gjennomgå 1 økt med dikt i henhold til enhetsprotokollen.

Resultatene vil bli vurdert etter 3,6,12 måneder av indeksprosedyren overgang: Hvis Eckardt -poengsum> 3 og tbe viser en stase på> 5 cm etter 5 minutter, anses behandlingen å ha mislyktes og crossover vil bli tilbudt endepunkter: ett års oppfølging fra det første inngrepet eller ett år med oppfølging av crossover -intervensjonen (i tilfelle behandlingssvikt).

Interimsanalyse: Etter fullføring av oppfølging av 50% av forsøksdeltakerne tidlig avslutning av studien: I tilfelle av en hvilken som helst behandlingsmodalitet som har> 10% hovedkomplikasjoner eller under midlertidig analyse, er en behandlingsmodalitet betydelig bedre enn andre (p <0,003)