Porównanie rozszerzenia balonu i doustnej miotomii endoskopowej u dzieci z achalasia cardia

Aby porównać skuteczność rozszerzenia balonu (BD) i doustnej miotomii endoskopowej (wiersz) w poprawie objawów dzieci z achalazją w krótkim i długoterminowym

Tło:

Achalasia oznacza „brak relaksu”. Achalasia cardia jest rzadkim zaburzeniem ruchliwości przełyku, które występuje z powodu degeneracji hamującego splotu mientowego neuronów przełyku. Zaburzenie to charakteryzuje się niepowodzeniem rozluźnienia dolnego zwieracza przełyku (LES), zwiększonym tonem podstawowym LES i brakiem perystaly w przełyku. Wszystkie z nich powodują trudności z przejściem bolusa pokarmu z przełyku do żołądka. Achalazja występuje w 0,1-0,18/100 000 na dzieci rocznie (1,2) Większość pacjentów ma objawy wymiotów, dysfagii, bólu w klatce piersiowej i niedomykalności. Jednak u dzieci dodatkowe objawy przełyku, takie jak przewlekły kaszel lub aspiracja, są powszechne. Mniejsze dzieci mogą przedstawić odmowę karmienia i braku rozwoju. Achalasia cardia jest składnikiem zespołu Allgrove i przedstawia się w młodym wieku. (3) Opcje leczenia dla Achalasia cardia obejmują blokery kanału wapnia, wstrzyknięcie botulinowe, rozszerzenie balonu pneumatycznego (BD), laparoskopowe miotomia Hellers (LHM) i miotomia endoskopowa (wiersz). BD, LHM i wiersz są lepsze od innych terapii i powinny być oferowane pacjentom, gdy są one odpowiednie do zabiegu. Rodzaj achalazji, wiedzę specjalistyczną Centrum i preferencje pacjenta należy wziąć pod uwagę przed podjęciem decyzji o modalności leczenia. (4) W przypadku cardia Achalasia typu 3 stwierdzono, że wiersz jest lepszy w porównaniu z BD lub LHM. (4-7) Jednak w przypadku pozostałych 2 typów większość wytycznych nie zapewnia wyraźnej preferencji jednej modalności w stosunku do drugiej. Główne różnice w wynikach nie zostały zidentyfikowane między LHM i wierszem w systematycznych przeglądach i randomizowanych badaniach kontrolnych między achalazją typu 1 i 2 (8,9) Randomizowane badania kontrolne u dorosłych wykazały, że wiersz jest lepszy od BD (10,11) Brakuje jednak prospektywnych badań porównawczych u dzieci. Badanie retrospektywne przeprowadzone przez Tan Y i in. Wykazało, że BD jest tak skuteczny jak wiersz w krótkim okresie (do 1 roku), ale wiersz był bardziej skuteczny podczas dłuższego obserwacji. (12) Ze względu na ograniczone badania kliniczne i małe próby, większość wytycznych opowiada się za BD, LHM, wiersza jako modalność leczenia pierwszego liniowego zarządzania pacjentem z Achalasia cardia w poszczególnych przypadkach (4-6) Jednak Society of American PastTointestinal i endoskopowe chirurgowie (mędrcy) zaleca wiersz lub LHM jako preferowaną modalność w porównaniu z BD nawet w cardia typu 1 i 2 Achalasia. Wytyczne Sages uznają jednak brak randomizowanych badań pediatrycznych porównujących trzy metody leczenia i zaleca się do porównawczych badań pediatrycznych w przyszłości (7) BD nie jest również znormalizowane u dzieci i nie ma zaleceń co do wielkości balonu, które należy zastosować w określonym wieku. Zwykle większość badań leczy dzieci w wieku powyżej 6 lat, podobnie jak dorośli. Brakuje jasności w leczeniu dzieci poniżej tego wieku. W wielu badaniach wykorzystano różne balony o różnych rozmiarach o różnym powodzeniu. Brak standardowego balonu Rigiflex mniejszy niż 30 mm komplikuje sprawę. Wiersz okazał się jednak bezpieczny u dzieci i został wykonany u mniejszych dzieci z dużym sukcesem (13-20) Jednak ze względu na trudności techniczne nie jest jeszcze wykonywane jako standard opieki we wszystkich ośrodkach. Zatem przy tych niedoborach literatury zaplanowaliśmy randomizowane badanie kontrolne w celu porównania wyników BD i wiersza u dzieci.

Uzasadnienie obecnie większość wytycznych, takich jak amerykańskie Towarzystwo Endoskopii Pasttointestinal (ASGE) lub Europejskie Towarzystwo Endoskopii Pastotrestinal (ESGE), zaleca wiersz lub BD lub BD do zarządzania achalazją kardia w oparciu o wiedzę instytucjonalną i preferencję pacjentów. Tylko Towarzystwo Amerykańskiego i endoskopowego chirurgów (mędrców) zalecają wiersz lub LHM przez PBD do zarządzania achalazją u dzieci. Wynika to z braku randomizowanego próby kontrolnej pediatrycznej porównującego skuteczność i bezpieczeństwo dwóch metod zarówno w długim, jak i krótkoterminowym.

Uczestnicy badania Dzieci w wieku 3-18 lat zdiagnozowane jako przypadek Achalasia Cardia Design: Randomizowane badanie kontroli Proces Proces: Department of Medical Gastroenterology, AIG Hospitals, Gachibowli i Somajiguda.

Czas trwania próby: 3-4 lata wielkość próby: 70 (35 każdego ramienia)

Randomizacja: Randomizacja blokowa stratyfikowana należy przeprowadzić przy użyciu komputerowych losowych tabel liczb BD: Dzieci <7 lat w wieku poniżej 1-2 sesji BD 1 miesięcy od siebie z balonem CRE 20 mm. Dzieci w wieku 7-17 lat przejdą 1-2 sesje BD z Rig Flex II, Achalasia Balloon Dilator (30 mm, a następnie 35 mm).

Wiersz: Dzieci w wieku 3-17 lat przejdzie 1 sesję wiersza zgodnie z protokołem jednostkowym.

Wyniki zostaną ocenione po 3,6,12 miesiąca procedury indeksu: jeśli wynik Eckardt> 3 i TBE wykazujący zastrzyk> 5 cm po 5 minutach, uważa się, że leczenie nie powiodło się, a crossover będzie oferowany punktami końcowymi: jeden rok obserwacji od początkowej interwencji lub jeden rok obserwacji interwencji crossover (w przypadku niepowodzenia leczenia), poważne korzystacje.

Analiza tymczasowa: Po zakończeniu obserwacji 50% uczestników badania wczesne zakończenie badania: W przypadku dowolnej metody leczenia o> 10% poważnych powikłań lub podczas analizy tymczasowej jedna modalność leczenia znacznie lepsza niż inne (p <0,003)