Confronto della dilatazione del palloncino e per myotomia endoscopica orale nei bambini con acalasia cardia

Per confrontare l'efficacia della dilatazione del palloncino (BD) e della miotomia endoscopica orale (poesia) nel migliorare i sintomi dei bambini con acalasia a breve termine

Sfondo:

Acalasia significa "incapacità di rilassarsi". Acalasia cardia è una rara disturbo della motilità esofagea che si verifica a causa della degenerazione del plesso mientico inibitorio dei neuroni dell'esofago. Questo disturbo è caratterizzato dal fallimento del rilassamento dello sfintere esofageo inferiore (LES), aumento del tono basale del LES e assenza di peristalsi nell'esofago. Tutti questi si traducono in difficoltà nel passaggio di un bolo alimentare dall'esofago nello stomaco. Acalasia si verifica in 0,1-0,18/100.000 per bambini all'anno. (1,2) La maggior parte dei pazienti presenta sintomi di vomito, disfagia, dolore toracico e rigurgito. Tuttavia, nei bambini sono comuni sintomi extra esofagei come la tosse cronica o l'aspirazione. I bambini più piccoli possono presentare il rifiuto di alimentare e non essere prosperato. Achalasia Cardia è un componente della sindrome di AllGrove e si presenta in tenera età (3) Le opzioni di trattamento per Achalasia Cardia includono bloccanti del canale di calcio, iniezione botulinica, dilatazione del palloncino pneumatico (BD), miotomia laparoscopica Hellers (LHM) e miotomia endoscopica perrale (poesia). BD, LHM e poesia sono superiori alle altre terapie e dovrebbero essere offerti ai pazienti quando sono adatti alla procedura. Il tipo di acalasia, la competenza del centro e la preferenza del paziente dovrebbero essere presi in considerazione prima di decidere la modalità del trattamento. (4) Per l'achalasia cardia di tipo 3, la poesia è risultata superiore rispetto a BD o LHM. (4-7) Tuttavia, per gli altri 2 tipi, la maggior parte delle linee guida non fornisce una chiara preferenza di una modalità sull'altra. Le principali differenze nei risultati non sono state identificate tra LHM e poesia nelle revisioni sistematiche e studi di controllo randomizzati tra acalasia di tipo 1 e 2. (8,9) Gli studi di controllo randomizzati negli adulti hanno mostrato che la poesia è superiore a Bd. (10,11) Tuttavia, mancano potenziali studi comparativi nei bambini. Uno studio retrospettivo di Tan Y et al ha mostrato che BD è efficace quanto la poesia a breve termine (fino a 1 anno) ma la poesia è stata più efficace sul follow -up più lungo. (12) A causa di studi clinici limitati e di piccole dimensioni del campione, la maggior parte delle linee guida sostengono BD, LHM, poesia come modalità di trattamento della prima linea per la gestione di un paziente con Achalasia Cardia su base di base. (4-6) Tuttavia, la società di chirurghi gastrointestinali e endoscopici americani (SAGES) raccomanda per la poesia o LHM come modalità preferita su BD anche nel tipo 1 e 2 Achalasia Cardia. Le linee guida SAGES, sebbene riconoscessero la mancanza di studi randomizzati pediatrici che confrontano le tre modalità del trattamento e raccomandano studi pediatrici comparativi in ​​futuro. (7) BD non è inoltre standardizzato nei bambini e non vi è alcuna raccomandazione sulle dimensioni del palloncino da usare in una particolare età. Comunemente la maggior parte degli studi tratta i bambini di età superiore ai 6 anni simili agli adulti. C'è una mancanza di chiarezza sul trattamento di bambini al di sotto di questa età. Numerosi studi hanno usato palloncini diversi di dimensioni diverse con successo variabile. L'assenza di palloncino rigiflex standard inferiore a 30 mm complica la questione. La poesia, tuttavia, è stata trovata al sicuro nei bambini ed è stata eseguita in bambini più piccoli con un buon successo. (13-20) Tuttavia, a causa di difficoltà tecniche non è ancora stata eseguita come standard di cura in tutti i centri. Pertanto, con queste carenze in letteratura, abbiamo programmato uno studio di controllo randomizzato per confrontare i risultati di BD e poesia nei bambini.

Razionale attualmente la maggior parte delle linee guida come l'American Society for Gastrointestinal Endoscopy (ASGE) o la società europea per l'endoscopia gastrointestinale (ESGE) raccomandano poesia o LHM o BD per la gestione di Achalasia Cardia in base alle competenze istituzionali e alla preferenza del paziente. Solo i chirurghi gastrointestinali e endoscopici americani (SAGES) raccomandano poesia o LHM su PBD per la gestione dell'acalasia nei bambini. Ciò è dovuto alla mancanza di studi di controllo randomizzato pediatrico che confrontano l'efficacia e la sicurezza dei due metodi sia a lungo che a breve termine.

Partecipanti dello studio Bambini di età 3-18 anni diagnosticati come caso di progettazione di Acalasia Cardia: Luogo di prova di prova crossover di controllo randomizzato: Dipartimento di Gastroenterologia medica, AIG Hospitals, Gachibowli e Somajiguda.

Durata della prova: 3-4 anni Dimensione del campione: 70 (35 ogni braccio)

Randomizzazione: una randomizzazione a blocchi stratificati deve essere eseguita utilizzando tabelle di numeri casuali generate da computer BD ARM: i bambini <7 anni di età saranno sotto 1-2 sessioni di 1 mese di BD con palloncini CRE 20mm. I bambini di 7-17 anni subiranno 1-2 sessioni di BD con Rig Flex II, dilatatore di palloncini di Acalasia (30 mm seguito da 35 mm).

Poesia ARM: i bambini di 3-17 anni subiranno 1 sessione di poesia secondo il protocollo dell'unità.

I risultati saranno valutati a 3,6,12 mesi del crossover della procedura dell'indice: se il punteggio Eckardt> 3 e mostrano una stasi di> 5 cm a 5 minuti, si considera che il trattamento è fallito e il crossover sarà offerto endpoint: un anno di follow -up dall'intervento iniziale o un anno di follow -up dell'intervento del crossover (in caso di guasto del trattamento), importanti complicazioni.

Analisi provvisorio: dopo il completamento del follow -up del 50% della sperimentazione dei partecipanti alla sperimentazione di prova: in caso di modalità di trattamento con complicanze importanti> 10% o durante l'analisi intermedia una modalità di trattamento significativamente migliore rispetto ad altre (p <0,003)