Vergelijking van ballondilatatie en per orale endoscopische myotomie bij kinderen met Achalasia Cardia

Om de werkzaamheid van ballondilatatie (BD) en per orale endoscopische myotomie (gedicht) te vergelijken bij het verbeteren van de symptomen van kinderen met achalasie op korte en lange termijn

Achtergrond:

Achalasia betekent "falen om te ontspannen". Achalasia Cardia is een zeldzame oesofageale motiliteitsstoornis die optreedt als gevolg van degeneratie van de remmende myentrische plexus van neuronen van de slokdarm. Deze aandoening wordt gekenmerkt door het falen van ontspanning van de lagere slokdarmsofageale sluitspier (LES), verhoogde basale toon van de LES en afwezigheid van peristaltiek in de slokdarm. Al deze resulteren in moeilijkheid bij het passeren van een voedselbolus uit de slokdarm in maag. Achalasia komt voor bij 0,1-0,18/100.000 per kinderen per jaar. (1,2) De meeste patiënten vertonen symptomen van braken, dysfagie, pijn op de borst en regurgitatie. Bij kinderen komt extra slokdarmsymptomen zoals chronische hoest of aspiratie echter gebruikelijk. Kleinere kinderen kunnen zich voordoen met weigering om te voeden en falen om te gedijen. Achalasia Cardia is een onderdeel van het Allgrove -syndroom en presenteert op jonge leeftijd (3). Behandelingsopties voor achalasie cardia omvatten calciumkanaalblokkers, botulinuminjectie, pneumatische ballondilatatie (BD), laparoscopische Hellers -myotomie (LHM) en perorale endoscopische myotomie (gedicht). BD, LHM en gedicht zijn superieur aan de andere therapieën en moeten aan de patiënten worden aangeboden wanneer ze geschikt zijn voor de procedure. Het type achalasie, expertise van het centrum en de voorkeur van de patiënt moet in aanmerking worden genomen voordat de behandeling wordt beslist. (4) Voor Type 3 Achalasia Cardia is gedicht superieur gebleken in vergelijking met BD of LHM. (4-7) Voor de andere 2 typen bieden de meeste richtlijnen echter geen duidelijke voorkeur van de ene modaliteit boven de andere. Grote verschillen in de resultaten werden niet geïdentificeerd tussen LHM en gedicht in de systematische beoordelingen en gerandomiseerde controleproeven tussen type 1 en 2 achalasie (8,9) Gerandomiseerde controleproeven bij volwassenen hebben aangetoond dat gedicht superieur is aan Bd. (10,11) Potentiële vergelijkende proeven bij kinderen ontbreken echter. Een retrospectieve studie door Tan Y et al toonde BD aan dat BD op korte termijn (tot 1 jaar) zo effectief was als gedicht, maar gedicht was effectiever bij langere follow -up. (12) Vanwege beperkte klinische onderzoeken en kleine steekproefgroottes pleiten de meeste richtlijnen voor een van BD, LHM, gedicht als de eerste lijnbehandelingsmodaliteit voor het beheer van een patiënt met Achalasia Cardia in geval van casus. (4-6) Society of American Gastro -intestinale en endoscopische chirurgen (Sages) beveelt echter aan voor gedicht of LHM als de voorkeursmodaliteit boven BD, zelfs in Type 1 en 2 Achalasia Cardia. Sages richtlijnen erkent echter het ontbreken van pediatrische gerandomiseerde onderzoeken die de drie behandelingsmodaliteiten vergelijken en aanbevelen voor vergelijkende pediatrische studies in de toekomst (7). BD is ook niet gestandaardiseerd bij kinderen en er is geen aanbeveling over de grootte van de ballon die op een bepaalde leeftijd moet worden gebruikt. Gewoonlijk behandelen de meeste studies kinderen ouder dan 6 jaar vergelijkbaar met volwassenen. Er is een gebrek aan duidelijkheid over de behandeling van kinderen jonger dan deze leeftijd. Meerdere studies hebben verschillende ballonnen van verschillende maten met verschillende succes gebruikt. De afwezigheid van standaard rigiflex -ballon kleiner dan 30 mm maakt de zaak ingewikkeld. Gedicht is echter gebleken als veilig bij kinderen en is uitgevoerd bij kleinere kinderen met goed succes. (13-20) Vanwege technische moeilijkheid wordt het echter nog niet uitgevoerd als een zorgstandaard in alle centra. Dus met deze tekortkomingen in de literatuur hadden we gepland voor een gerandomiseerde controleproef om de resultaten van BD en gedicht bij kinderen te vergelijken.

Rationale momenteel de meeste richtlijnen zoals de American Society for Gastro -intestinale endoscopie (ASGE) of de Europese samenleving voor gastro -intestinale endoscopie (ESGE) bevelen POEM of LHM of BD aan voor het beheer van Achalasia Cardia op basis van de institutionele expertise en patiëntenvoorkeur. Alleen de Society of American Gastro -intestinale en endoscopische chirurgen (Sages) bevelen gedicht of LHM over PBD aan voor het beheer van Achalasia bij kinderen. Dit komt door het ontbreken van pediatrische gerandomiseerde controleproef waarin de werkzaamheid en veiligheid van de twee methoden zowel op lange als op korte termijn worden vergeleken.

Studie-deelnemers kinderen van 3-18 jaar gediagnosticeerd als een geval van Achalasia Cardia Design: gerandomiseerde controle crossover Trial Place of Trial: Department of Medical Gastroenterology, AIG Hospitals, Gachibowli en Somajiguda.

Duur van de proef: 3-4 jaar steekproefgrootte: 70 (35 elke arm)

Randomisatie: een gestratificeerde blok randomisatie moet worden uitgevoerd met behulp van computer gegenereerde willekeurige nummertabellen Kinderen 7-17 jaar oud zullen 1-2 sessies van BD ondergaan met Rig Flex II, Achalasia Ballon Dilator (30 mm gevolgd door 35 mm).

Gedichtarm: Kinderen van 3-17 jaar zullen 1 sessie van gedicht ondergaan volgens het eenheidsprotocol.

De resultaten worden beoordeeld op 3,6,12 maanden van de indexprocedure crossover: als Eckardt score> 3 en tbe een stasis van> 5 cm na 5 minuten vertonen, wordt de behandeling beschouwd als mislukt en crossover zal eindpunten worden aangeboden: een jaar follow -up van de initiële interventie of een jaar van de follow -up van de kruising van de kruising (in geval van behandeling) (in geval van behandeling). Major Complications.

Tussentijdse analyse: Na voltooiing van de follow -up van 50% van de proefdeelnemers van de proefperiode van de proef: in het geval van een behandelingsmodaliteit met> 10% belangrijke complicaties of tijdens interim -analyse één behandelingsmodaliteit aanzienlijk beter dan andere (p <0,003)