Jämförelse av ballongdilatation och per oral endoskopisk myotomi hos barn med Achalasia Cardia

För att jämföra effektiviteten av ballongdilatation (BD) och per oral endoskopisk myotomi (dikt) för att förbättra symtomen på barn med achalasi på kort och långvarig

Bakgrund:

Achalasia betyder "misslyckande med att slappna av". Achalasia cardia är en sällsynt matstrups rörlighetsstörning som uppstår på grund av degeneration av den hämmande myentriska plexus av neuroner i matstrupen. Denna störning kännetecknas av misslyckande av avkoppling av den nedre esofageala sfinkteren (LES), ökad basal ton i Les och frånvaro av peristaltis i matstrupen. Alla dessa resulterar i svårigheter att passera en matbolus från matstrupen i magen. Achalasia förekommer i 0,1-0,18/100 000 per barn per år. (1,2) De flesta patienter har symtom på kräkningar, dysfagi, bröstsmärta och uppstötning. Hos barn är emellertid extra esofageala symtom som kronisk hosta eller aspiration vanligt. Mindre barn kan presentera med vägran att foder och underlåtenhet att trivas. Achalasia Cardia är en del av Allgrove -syndrom och presenter i en tidig ålder. (3) Behandlingsalternativ för achalasia cardia inkluderar kalciumkanalblockerare, botulinuminjektion, pneumatisk ballongdilatation (BD), laparoskopisk hellers myotomi (LHM) och peroral endoskopisk myotomi (dikt). BD, LHM och dikt är överlägsna de andra terapierna och bör erbjudas patienterna när de är lämpliga för proceduren. Typen av achalasi, centrum och patientens preferens bör beaktas innan man beslutar om behandlingens modalitet. (4) För typ 3 Achalasia Cardia har dikt visat sig vara överlägsen jämfört med BD eller LHM. (4-7) För de andra två typerna ger de flesta riktlinjer emellertid inte en tydlig preferens för en modalitet framför den andra. Stora skillnader i resultaten identifierades inte mellan LHM och dikt i de systematiska recensionerna och randomiserade kontrollförsök bland typ 1 och 2 Achalasia. (8,9) Randomiserade kontrollförsök hos vuxna har visat att dikten är överlägsen BD. (10,11) Men prospektiva jämförande försök hos barn saknas. En retrospektiv studie av Tan y et al visade att BD var lika effektiv som dikt på kort sikt (upp till 1 år) men dikten var mer effektiv vid längre uppföljning. (12) På grund av begränsade kliniska prövningar och små provstorlekar förespråkar de flesta riktlinjer antingen av BD, LHM, dikt som den första radbehandlingsmodaliteten för att hantera en patient med Achalasia Cardia i fall till fall. (4-6) Society of American Gastrointestinal and Endoscopic Surgeons (SASS) rekommenderar emellertid för dikt eller LHM som den föredragna modaliteten framför BD även i typ 1 och 2 Achalasia Cardia. Sages riktlinjer erkänner dock bristen på pediatriska randomiserade studier som jämför de tre behandlingsmetoderna och rekommenderar för jämförande pediatriska studier i framtiden. (7) BD är inte heller standardiserad hos barn och det finns ingen rekommendation om storleken på ballongen som ska användas i en viss ålder. Vanligtvis behandlar de flesta studier barn mer än 6 år som liknar vuxna. Det saknas tydlighet vid behandlingen av barn under denna ålder. Flera studier har använt olika ballonger i olika storlekar med olika framgång. Frånvaron av standard Rigiflex -ballong mindre än 30 mm komplicerar saken. Dikt har emellertid visat sig vara säker hos barn och har utförts hos mindre barn med god framgång. (13-20) På grund av tekniska svårigheter utförs det emellertid ännu inte som en vårdstandard vid alla centra. Således, med dessa brister i litteraturen, planerade vi för en randomiserad kontrollförsök för att jämföra resultaten av BD och dikt hos barn.

Motivering för närvarande de flesta riktlinjer som American Society for Gastrointestinal Endoscopy (ASGE) eller European Society for Gastrointestinal Endoscopy (ESGE) rekommenderar dikt eller LHM eller BD för hantering av Achalasia Cardia baserat på institutionell expertis och patientpreferens. Endast Society of American Gastrointestinal och endoskopiska kirurger (SAGES) rekommenderar dikt eller LHM över PBD för hantering av achalasia hos barn. Detta beror på bristen på pediatrisk randomiserad kontrollstudie som jämför effektiviteten och säkerheten för de två metoderna både på lång och kort sikt.

Studiedeltagare barn 3-18 års ålder diagnostiserats som ett fall av Achalasia Cardia Design: Randomiserad kontroll crossover Trial för rättegång: Department of Medical Gastroenterology, AIG Hospital, Gachibowli och SomaJiguda.

Försökets varaktighet: 3-4 år Provstorlek: 70 (35 varje arm)

Randomisering: En stratifierat block randomisering ska utföras med hjälp av datorgenererade slumpmässiga nummertabeller BD-arm: Barn <7 års ålder kommer under 1-2 sessioner av BD 1 månader från varandra med CRE 20mm ballong. Barn 7-17 år kommer att genomgå 1-2 sessioner av BD med RIG FLEX II, Achalasia Balloon Dilator (30 mm följt av 35 mm).

Poem Arm: Barn 3-17 år kommer att genomgå en diktsession enligt enhetsprotokollet.

Resultaten kommer att bedömas till 3,6,12 månader av indexförfarandet: Om Eckardt -poäng> 3 och TBE som visar en stas på> 5 cm vid 5 minuter, anses behandlingen ha misslyckats och övergången kommer att erbjudas slutpunkter: ett års uppföljning från den initiala interventionen eller ett års uppföljning av övergången (i fall av behandling), huvudkomplikationer.

Interimanalys: Efter avslutad uppföljning av 50% av försöksdeltagarna tidig uppsägning av försöket: Vid någon behandlingsmetod med> 10% stora komplikationer eller under interimsanalys en behandlingsmetod betydligt bättre än andra (p <0,003)