Srovnání dilatace balónu a na perorální endoskopickou myotomii u dětí s Achalasia Cardia

Pro porovnání účinnosti dilatace balónu (BD) a na perorální endoskopickou myotomii (báseň) při zlepšování příznaků dětí s achalasií v krátkém a dlouhodobém horizontu

Pozadí:

Achalasia znamená „selhání relaxace“. Achalasia Cardia je vzácná porucha motility jídelní motility, která se vyskytuje v důsledku degenerace inhibičního myentrického plexu neuronů jícnu. Tato porucha je charakterizována selháním relaxace nižšího svěrače jícnu (LES), zvýšeným bazálním tónem LES a nepřítomností peristaltiky v jícnu. Všechny tyto vedou k obtížím při průchodu bolusu potravin z jícnu do žaludku. Achalasia se vyskytuje v 0,1-0,18/100 000 na děti za rok. (1,2) Většina pacientů vykazuje příznaky zvracení, dysfagie, bolesti na hrudi a regurgitaci. U dětí je však běžné další příznaky jícnu, jako je chronický kašel nebo aspirace. Menší děti mohou vyvolat odmítnutí krmit a neschopnost prosperovat. Achalasia Cardia je součástí syndromu Allgrove a představuje se v raném věku. (3) Možnosti léčby pro Achalasia Cardia zahrnují blokátory vápníkových kanálů, injekci botulinu, dilatace pneumatického balónu (BD), laparoskopická hellers myotomie (LHM) a perorální endoskopickou myotomii (báseň). BD, LHM a báseň jsou lepší než ostatní terapie a měly by být nabízeny pacientům, když jsou vhodné pro postup. Před rozhodnutím o modalitě léčby by se měl brát v úvahu typ Achalasie, odbornost centra a preference pacienta. (4) U Achalasia Cardia typu 3 bylo shledáno, že báseň ve srovnání s BD nebo LHM (4-7) ve srovnání s BD nebo LHM. U ostatních 2 typů však většina pokynů neposkytuje jasnou preferenci jedné modality nad druhou. Hlavní rozdíly ve výsledcích nebyly identifikovány mezi LHM a básní v systematických přezkumech a randomizovaných kontrolních pokusech mezi Achalasií typu 1 a 2. (8,9) Randomizované kontrolní studie u dospělých ukázaly, že báseň je lepší než BD (10,11) Budoucí srovnávací studie u dětí však chybí. Retrospektivní studie Tan Y a kol. Ukázala, že BD je v krátkodobém horizontu stejně účinná jako báseň (až 1 rok), ale báseň byla při delším sledování účinnější. (12) Vzhledem k omezeným klinickým hodnocení a malým velikostem vzorků většina pokynů obhajuje buď BD, LHM, báseň jako první léčebnou modalitu pro řízení pacienta s Achalasia Cardia v případě na základě případu (4-6) Společnost amerických gastrointestinálních a endoskopických chirurgů (SAGE) však doporučuje pro báseň nebo LHM jako preferovanou modalitu před BD i u typu 1 a 2 Achalasia Cardia. Pokyny Sages však uznávají nedostatek dětských randomizovaných studií srovnávajících tři způsoby léčby a v budoucnu doporučuje srovnávací pediatrické studie (7). BD také není standardizováno u dětí a neexistuje žádné doporučení o velikosti balónu, který by měl být použit v určitém věku. Většina studií obvykle léčí děti ve věku více než 6 let podobně jako dospělé. Nedostatek jasnosti při léčbě dětí pod tímto věkem. Více studií použilo různé balóny různých velikostí s různým úspěchem. Absence standardního rigiflexního balónu menší než 30 mm záležitost komplikuje. Báseň však byla zjištěna jako u dětí bezpečná a byla prováděna u menších dětí s dobrým úspěchem. (13-20) Vzhledem k technickým obtížím se však dosud neprovádí jako standard péče ve všech centrech. S těmito nedostatky v literatuře jsme tedy plánovali randomizovanou kontrolní studii, abychom porovnali výsledky BD a básně u dětí.

Odůvodnění v současné době většina pokynů, jako je americká společnost pro gastrointestinální endoskopii (ASGE) nebo Evropská společnost pro gastrointestinální endoskopii (ESGE), doporučuje báseň nebo LHM nebo BD pro řízení Achalasia Cardia na základě institucionální odbornosti a preference pacientů. Pouze společnost amerických gastrointestinálních a endoskopických chirurgů (SAGE) doporučuje báseň nebo LHM nad PBD pro řízení Achalasie u dětí. Důvodem je nedostatek pediatrické randomizované kontrolní studie srovnávající účinnost a bezpečnost obou metod v dlouhodobém i krátkodobém horizontu.

Účastníci studie děti děti ve věku 3-18 let diagnostikované jako případ Achalasia Cardia Design: Randomizované kontrolní crossover Zkušební místo pokusu: Oddělení lékařské gastroenterologie, nemocnice AIG, Gachibowli a Somajiguda.

Doba trvání pokusu: 3-4 roky Velikost vzorku: 70 (35 každá rameno)

Randomizace: Stratifikovaná randomizace bloku se provádí pomocí počítačového generovaného náhodných číselných tabulek BD ARM: Děti <7 let věku budou pod 1-2 relace BD 1 měsíce od sebe s 20 mm balón. Děti ve věku 7-17 let se podrobí 1-2 relací BD s soupravou Flex II, Achalasia Balloon dilator (30 mm následovaný 35 mm).

Báseň ARM: Děti ve věku 3-17 let se podrobí 1 zasedání básně podle protokolu jednotky.

Výsledky budou hodnoceny na 3,6,12 měsíce od indexového postupu crossure: pokud Eckardt skóre> 3 a TBE, které ukazují stázi> 5 cm po 5 minutách, se považuje za selhání a crossover bude nabídnut koncové body: jeden rok po počátečním zásahu nebo jeden rok po přechodu intervence (v případě selhání léčby), bude hlavní komplikaci: hlavní komplikace.

Prozatímní analýza: Po dokončení sledování 50% účastníků studie včasného ukončení studie: v případě jakékoli modality léčby, která má> 10% hlavních komplikací nebo během prozatímní analýzy, jedna modalita léčby výrazně lepší než jiná (P <0,003)