Sammenligning af ballondilatation og pr. Oral endoskopisk myotomi hos børn med Achalasia Cardia

For at sammenligne effektiviteten af ​​ballondilatation (BD) og pr. Oral endoskopisk myotomi (digt) til forbedring af symptomerne på børn med achalasia på kort og lang sigt

Baggrund:

Achalasia betyder "manglende slappe af". Achalasia Cardia er en sjælden øsofageal motilitetsforstyrrelse, der opstår på grund af degeneration af den hæmmende myentriske plexus af neuroner i spiserøret. Denne lidelse er kendetegnet ved svigt i afslapning af den nedre øsofageale sfinkter (LES), øget basal tone af LES og fravær af peristaltis i spiserøret. Alle disse resulterer i vanskeligheder ved passage af en madbolus fra spiserøret til maven. Achalasia forekommer i 0,1-0,18/100.000 pr. børn om året. (1,2) De fleste patienter har symptomer på opkast, dysfagi, brystsmerter og regurgitation. I børn er ekstra esophageale symptomer såsom kronisk hoste eller aspiration almindelig. Mindre børn kan have afslag på at fodre og manglende trives. Achalasia Cardia er en komponent i Allgrove -syndrom og præsenterer i en tidlig alder. (3) Behandlingsmuligheder for achalasia cardia inkluderer calciumkanalblokkere, botulinuminjektion, pneumatisk ballondilatation (BD), laparoskopiske Heller Myotomy (LHM) og peroral endoskopisk myotomi (digt). BD, LHM og digt er overlegne de andre behandlingsformer og bør tilbydes patienterne, når de er egnede til proceduren. Den type achalasi, ekspertise i centret og patientens præference bør tages i betragtning, inden man beslutter modaliteten af ​​behandlingen. (4) For type 3 achalasia cardia har digtet vist sig at være overlegent sammenlignet med BD eller LHM. (4-7) For de andre 2 typer giver de fleste retningslinjer imidlertid ikke en klar præference for den ene modalitet frem for den anden. Store forskelle i resultaterne blev ikke identificeret mellem LHM og digt i de systematiske anmeldelser og randomiserede kontrolforsøg blandt type 1 og 2 Achalasia. (8,9) Randomiserede kontrolforsøg hos voksne har vist, at digt er overlegent i forhold til Bd. (10,11) Imidlertid mangler potentielle komparative forsøg hos børn. En retrospektiv undersøgelse af Tan Y et al viste, at BD var lige så effektiv som digt på kort sigt (op til 1 år), men digt var mere effektiv på længere opfølgning. (12) På grund af begrænsede kliniske forsøg og små prøvestørrelser går de fleste retningslinjer fortaler enten af ​​BD, LHM, digt som den første linjebehandlingsmodalitet til styring af en patient med Achalasia Cardia fra sag til sagsbasis. (4-6) Imidlertid anbefaler Society of American Gastrointestinal og endoskopiske kirurger (vismænd) til digt eller LHM som den foretrukne modalitet frem for BD, selv i type 1 og 2 Achalasia Cardia. Sags -retningslinjer genkender dog manglen på pædiatriske randomiserede forsøg, der sammenligner de tre behandlingsmetoder og anbefaler til sammenlignende pædiatriske undersøgelser i fremtiden. (7) BD er heller ikke standardiseret hos børn, og der er ingen anbefaling om størrelsen på ballon, der skal bruges i en bestemt alder. Almindelige undersøgelser behandler børn mere end 6 år, der ligner voksne. Der er en mangel på klarhed over behandlingen af ​​børn under denne alder. Flere undersøgelser har brugt forskellige balloner i forskellige størrelser med varierende succes. Fraværet af standard Rigiflex -ballon, der er mindre end 30 mm, komplicerer sagen. Dog har vist sig at være sikkert hos børn og er blevet udført hos mindre børn med god succes. (13-20) På grund af tekniske vanskeligheder udføres det imidlertid endnu ikke som en standard for pleje på alle centre. Med disse mangler i litteraturen planlagde vi således til et randomiseret kontrolforsøg for at sammenligne resultaterne af BD og digt hos børn.

Begrundelse i øjeblikket mest retningslinjer som American Society for Gastrointestinal Endoscopy (ASGE) eller European Society for Gastrointestinal Endoscopy (ESGE) anbefaler digt eller LHM eller BD til styring af Achalasia Cardia baseret på den institutionelle ekspertise og patientpræference. Kun Society of American Gastrointestinal og endoskopiske kirurger (vismænd) anbefaler digt eller LHM over PBD til håndtering af achalasia hos børn. Dette skyldes manglen på pædiatrisk randomiseret kontrolforsøg, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ​​de to metoder både på lang og kort sigt.

Undersøgelsesdeltagere Børn 3-18 år diagnosticeret som et tilfælde af Achalasia Cardia Design: Randomiseret kontrol Crossover-forsøgssted for forsøg: Institut for Medicinsk gastroenterologi, AIG-hospitaler, Gachibowli og Somajiguda.

Forsøgets varighed: 3-4 år Prøvestørrelse: 70 (35 hver arm)

Randomisering: En stratificeret blokrandomisering skal udføres ved hjælp af computergenererede tilfældige taltabeller BD-arm: Børn <7 år vil under 1-2 sessioner med BD 1 måneders fra hinanden med Cre 20mm-ballon. Børn 7-17 år vil gennemgå 1-2 sessioner med BD med Rig Flex II, Achalasia Balloon Dilator (30 mm efterfulgt af 35 mm).

Digtarm: Børn 3-17 år gammel gennemgår 1 digtssession i henhold til enhedsprotokollen.

Resultaterne vurderes efter 3,6,12 måneder af indeksproceduren crossover: Hvis Eckardt -score> 3 og tbe, der viser en stase på> 5 cm ved 5 minutter, anses behandlingen for at have mislykkedes og crossover vil blive tilbudt slutpunkter: et år med opfølgning fra den indledende intervention eller et år med opfølgning af overgangsinterventionen (i tilfælde af behandlingsvigt), store komplikationer.

Interimsanalyse: Efter afslutningen af ​​opfølgningen af ​​50% af forsøgsdeltagerne Early Termination of Trial: I tilfælde af behandlingsmodalitet, der har> 10% større komplikationer eller under midlertidig analyse, er en behandlingsmodalitet markant bedre end andre (p <0,003)