Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapi som inneholder Venetoclax kombinert med mikrotranplantasjon for intermediær risiko og høyere MDS

20. november 2025 oppdatert av: Beijing 302 Hospital

Fase 2-studie av venetoclax-inneholdende terapi i kombinasjon med HLA-mismatched mobilisert perifert blod mononukleære celleinfusjon for intermediær risiko og høyere myelodysplastiske syndromer

Denne studien har som mål å evaluere sikkerheten og effektiviteten til en Venetoclax og hypomethylerende middel-basert behandling kombinert med infusjon av HLA-inkompatible donors G-CSF mobiliserte perifere blodmononukleære celler (GPBMC) hos pasienter med intermediær risiko og høyere myelodysplastiske syndromer som ikke er aktuelle for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100071
        • Rekruttering
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bo Cai, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alder >=18 år, mann eller kvinne, ikke begrenset av rase eller etnisitet. Bekreftet diagnose av MDS i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) 5. utgave klassifisering, basert på histopatologi og cytogenetikk.

Risikostratifisering i henhold til det reviderte internasjonale prognostiske scoringssystemet (IPSS-R) må plassere pasienten i mellom-, høy- eller svært høy risikokategori.

Ikke kandidater for eller avviser allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

Tilstrekkelig leverfunksjon inkludert alanin transaminase (ALT) og aspartat transaminase (AST) <= 3 × øvre normalgrense (ULN), og totalt bilirubin <= 1.5 × ULN.

Tilstrekkelig nyrefunksjon inkludert serum kreatinin <= 2 × ULN eller CrCl >= 40mL/min.

LVEF målt ved ekokardiogram er innenfor normalt område (LVEF > 50%). Forsøkspersonen må ha én donor som er >= 18 år gammel og HLA-match ved 0-7/10 loci (dvs. minst 3 HLA-loci må være feilmatch). I tillegg må donoren frivillig donere hematopoietiske stamceller og signere samtykkeskjemaet.

Hver forsøksperson (eller hans/hennes juridiske representanter) må signere informert samtykkeskjema (ICF), som indikerer at han/hun forstår formålet og prosedyrene for forskningen, og er villig til å delta i forskningen.

Donor inklusjonskriterier: Donoren oppfyller institusjonens kriterier for beslektede perifere blod hematopoietiske stammcelldonorer. Donoren må være i stand til å tolerere celleseparasjons- og innsamlingsprosessen, og signere informert samtykkeskjema.

Eksklusjonskriterier:

Ukontrollert infeksjon eller blødning. Kardiovaskulær sykdom med klinisk betydning, som ukontrollerte eller høyt symptomatiske hjerterytmeforstyrrelser, kongestiv hjertesvikt, eller hjerteinfarkt innen 6 måneder før screening, eller New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse 3 (moderat) eller klasse 4 (alvorlig) hjertesykdom.

Ukontrollert autoimmun sykdom eller som krever immunosuppressiv behandling. Historikk med alvorlig blodoverføringsreaksjon. Ammede kvinner, kvinner i fruktbar alder med positiv urin graviditetstest, eller kvinner i fruktbar alder som ikke er villige til å opprettholde tilstrekkelig prevensjon.

Psykisk lidelse eller kognitiv svikt som etter forskerens skjønn vil gjøre at forsøkspersonen ikke sannsynligvis vil følge protokollkravene.

Stor kirurgi innen 4 uker før inkludering. Livstruende sykdom annet enn MDS eller ukontrollert samtidig sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Denne kohorten inkluderer pasienter med intermediær risiko og høyere MDS som ikke er kvalifisert for eller avviser allogen HSCT. Pasienter mottar Venetoclax i kombinasjon med hypometylerende middel og HLA-inkompatibel donors GPBMC-infusjon. Behandlingssykluser er 28 dager, gjentas inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Legemiddel: Venetoklaks
Gitt peroralt. For første syklus, dose på 100 mg dag 1, 200 mg dag 2, og 400 mg dag 3-14. For andre sykluser, dose på 400 mg dag 1-14. Merk: Doseringen bør reduseres til 100-200 mg daglig hvis samtidig azol-antimykotika kreves.
Legemiddel: Azacitidin (AZA) eller Decitabin (DAC)
AZA: Gis subkutant.
Dose på 75 mg/m² dag 1-7 i hver syklus.
DAC: Gis intravenøst.
Dose på 20 mg/m² dag 1-5 i hver syklus.
Biologisk: GPBMC-infusjon
HLA-inkompatible donor-GPBMC-infunderes på dag 15.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Målt opptil 4 år etter at den siste deltakeren er inkludert
OS er definert som antall dager fra studiestartdato til dødsdato.
Målt opptil 4 år etter at den siste deltakeren er inkludert
Samlet responsrate (ORR)
Tidsramme: Målt opptil 2 år etter at siste deltaker er inkludert
ORR er definert som fullstendig remisjon (CR) (eller CR-ekvivalent) + delvis remisjon (PR) + CR med begrenset cellegjenvinning (CRL) + CR med delvis hematologisk gjenvinning (CRh) + hematologisk forbedring (HI) ifølge IWG 2023 kriterier.
Målt opptil 2 år etter at siste deltaker er inkludert

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Partiell remisjon (PR)
Tidsramme: Målt inntil 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
PR er definert som en reduksjon på minst 50 % i prosentandelen av blaster som fortsatt er ≥5 % i beinmargen, perifert blod-neutrofilantall > 1 × 10⁹/L, plateletantall > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Målt inntil 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
Modifisert totalrespons (mOR)
Tidsramme: Målt opp til 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
Modifisert OR er definert som CR+PR+CRL+CRh.
Målt opp til 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
Behandlingsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: Målt opptil 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
TRM er definert som død relatert til behandling i stedet for sykdomsprogresjon.
Målt opptil 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
Fullstendig remisjon (CR)
Tidsramme: Målt opp til 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
CR er definert som absolutt neutrofilantall > 1 × 10⁹/L, trombocyttantall > 100 × 10⁹/L, Hb ≥ 10 g/dL, beinmarg med < 5% blaster, og PB-blaster 0%.
Målt opp til 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
CR med begrenset antall gjenoppretting (CRL)
Tidsramme: Målt opptil 2 år etter at siste deltaker er inkludert
CRL er definert som benmarg med mindre enn 5% blaster, perifert blod blaster 0%, og perifert blod som kun oppfyller 1 eller 2 av følgende: absolutt neutrofilantall > 1 × 10⁹/L, plateletantall > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Målt opptil 2 år etter at siste deltaker er inkludert
CR med delvis hematologisk gjenoppretting (CRh)
Tidsramme: Målt opp til 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
CRh er definert som beinmarg med mindre enn 5% blaster, og perifert blod som ikke oppfyller kriteriene for CR eller CRL, ingen Hb-terskel kreves, trombocytter ≥50 × 10⁹/L, neutrofile granulocytter ≥0,5 × 10⁹/L, blaster 0%.
Målt opp til 2 år etter at den siste deltakeren er inkludert
Progressjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Målt inntil 4 år etter at den siste deltakeren er innskrevet
PFS er definert som antall dager fra datoen for studiestart til datoen for den første av følgende hendelser: progresjon av sykdom; tilbakefall fra CR (eller CR-ekvivalent), PR, CRL, CRh eller HI; død av enhver årsak.
Målt inntil 4 år etter at den siste deltakeren er innskrevet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2025

Først lagt ut (Antatt)

20. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VEN-MST for MDS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere