Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Venetoclax-tartalmú terápia kombinálása mikrotranzplantációval közepes rizikójú és magasabb rizikójú MDS esetén

2025. november 20. frissítette: Beijing 302 Hospital

Fázis 2 tanulmány Venetoclax-tartalmú terápia kombinációjában HLA-eltéréses mobilizált perifériás vér mononukleáris sejt infúzióval közepes kockázatú és magasabb kockázatú myelodysplasiás szindrómák esetén

Ez a tanulmány célja egy Venetoclax és hipometilező szer alapú kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése HLA-inkompatibilis donor G-CSF-vel mobilizált perifériás vérmononukleáris sejtekkel (GPBMC) kombinálva, az allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációra alkalmatlan közepes és magas kockázatú myelodysplasiás szindrómás betegekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100071
        • Toborzás
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bo Cai, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Beillesztési kritériumok:

Életkor >=18 év, férfi vagy nő, faji vagy etnikai hovatartozás szerint nem korlátozott. MDS diagnózis megerősítése a Világegészségügyi Szervezet (WHO) 5. kiadású osztályozása alapján, hisztopatológia és citogenetika alapján.

A felülvizsgált nemzetközi prognosztikai pontozási rendszer (IPSS-R) szerinti kockázatbecslésnek a beteget közepes, magas vagy nagyon magas kockázati kategóriába kell sorolnia.

Nem jelöltek allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációra, vagy visszautasítják azt.

Megfelelő májműködés, beleértve az alanin-transzamináz (ALT) és az aszpartát-transzamináz (AST) <= 3 × normál felső határérték (ULN), valamint a teljes bilirubin <= 1,5 × ULN.

Megfelelő vesefunkció, beleértve a szérum-kreatinin <= 2 × ULN vagy CrCl >= 40 ml/perc.

Az echokardiográfiával mért LVEF a normál tartományon belül van (LVEF > 50%). A személynek egy, legalább 18 éves donorral kell rendelkeznie, aki HLA-illeszkedésű 0-7/10 lokuszon (azaz legalább 3 HLA lokusznak eltérőnek kell lennie). Ezen felül a donor önként adományoz hematopoetikus őssejteket és aláírja a hozzájárulási nyilatkozatot.

Minden személynek (vagy törvényes képviselőjének) alá kell írnia a tájékoztatott hozzájárulási nyilatkozatot, jelezve, hogy megérti a kutatás célját és eljárásait, és hajlandó részt venni a kutatásban.

Donor beillesztési kritériumai: A donor megfelel az intézmény rokon perifériás vér hematopoetikus őssejt-donorokra vonatkozó kritériumainak. A donornek képesnek kell lennie elviselni a sejtelválasztási és gyűjtési folyamatot, és alá kell írnia a tájékoztatott hozzájárulási nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

Nem kontrollált fertőzés vagy vérzés. Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegség, mint például nem kontrollált vagy erősen tünetes szívritmuszavar, kongesztív szívelégtelenség vagy szívinfarktus a szűrés előtti 6 hónapban, vagy New York-i Szív Egyesület (NYHA) funkcionális osztály 3 (közepes) vagy 4 (súlyos) szívbetegség.

Nem kontrollált autoimmun betegség vagy immunszuppresszív kezelést igénylő állapot. Súlyos vérátömlesztési reakció előzménye. Szoptató nők, gyermekvállalásra képes nők pozitív vizelet terhességi teszttel, vagy gyermekvállalásra képes nők, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni.

Pszichiátriai zavar vagy kognitív károsodás, amely a kutató megítélése szerint valószínűtlenné tenné, hogy a személy betartja a protokollkövetelményeket.

Nagyobb műtét a bevonás előtti 4 héten belül. Életet veszélyeztető betegség az MDS-en kívül, vagy nem kontrollált egyidejű betegség.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kohorsz 1
Ez a kohorsz magas és közepes kockázatú MDS-betegeket tartalmaz, akik nem alkalmasak az allogén HSCT-re, vagy azt megtagadják. A betegek Venetoclax-ot kapnak hipometilező szerrel kombinálva, valamint HLA-inkompatibilis donor GPBMC infúziót. A kezelési ciklusok 28 naposak, amelyeket az ismétlődő betegségprogresszió vagy elfogadhatatlan toxicitásig folytatnak.
Drog: Venetoclax
Per os beadva. Az első ciklusban az adag 100 mg az 1. napon, 200 mg a 2. napon és 400 mg a 3-14. napokon. A többi ciklusban az adag 400 mg az 1-14. napokon. Megjegyzés: Az adagot 100-200 mg napi adagra kell csökkenteni, ha egyidejűleg azol gombaellenes szerek alkalmazása szükséges.
Drog: Azacitidin (AZA) vagy Decitabin (DAC)
AZA: Subcután adagolva. Adag 75 mg/m² az egyes ciklusok 1-7. napján. DAC: Intravenás adagolás. Adag 20 mg/m² az egyes ciklusok 1-5. napján.
Biológiai: GPBMC infúzió
A HLA-eltérő donor GPBMC-jét a 15. napon adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összes túlélés (OS)
Időkeret: Mérve legfeljebb 4 évvel az utolsó résztvevő beiratkozása után
AZ OS az alapvizsgálat időpontjától a halál időpontjáig eltelt napok számát jelenti.
Mérve legfeljebb 4 évvel az utolsó résztvevő beiratkozása után
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: Mérve legfeljebb 2 évvel azután, hogy az utolsó résztvevőt felvették
Az ORR-t a teljes remisszió (CR) (vagy CR ekvivalens) + részleges remisszió (PR) + korlátozott számú sejt regenerációval járó CR (CRL) + részleges hematológiai regenerációval járó CR (CRh) + hematológiai javulás (HI) összegeként definiáljuk az IWG 2023 kritériumai szerint.
Mérve legfeljebb 2 évvel azután, hogy az utolsó résztvevőt felvették

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Részleges remisszió (PR)
Időkeret: Legfeljebb 2 évig mérve az utolsó résztvevő bevonása után
A PR-t úgy határozzák meg, hogy a csontvelőben legalább 50%-os csökkenés következik be a rosszindulatú előképletek (blasztok) százalékos arányában, amely továbbra is ≥5%, a perifériás vérben a neutrofil sejtszám > 1 × 10^9/L, a vérlemezkeszám > 100 × 10^9/L, és a Hb ≥10 g/dL.
Legfeljebb 2 évig mérve az utolsó résztvevő bevonása után
Módosított általános válasz
Időkeret: Legfeljebb 2 évig mérve az utolsó résztvevő bevonása után
A módosított válaszrátát (OR) úgy definiáljuk, mint CR+PR+CRL+CRh.
Legfeljebb 2 évig mérve az utolsó résztvevő bevonása után
Kezeléssel összefüggő mortalitás (TRM)
Időkeret: Legfeljebb 2 évig mérve az utolsó résztvevő bevonását követően
A TRM a betegségprogresszió helyett a kezeléssel összefüggő halált jelenti.
Legfeljebb 2 évig mérve az utolsó résztvevő bevonását követően
Teljes remisszió (CR)
Időkeret: Legfeljebb 2 évvel az utolsó résztvevő bevonása után mérve
A CR-t úgy definiáljuk, hogy abszolút neutrofil szám > 1 × 10⁹/L, trombocita szám > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL, csontvelő < 5% blaszt, és perifériás vérben 0% blaszt.
Legfeljebb 2 évvel az utolsó résztvevő bevonása után mérve
CR korlátozott számú sejt regenerációval (CRL)
Időkeret: Legfeljebb 2 évvel azután mérve, hogy az utolsó résztvevő bevonásra kerül
A CRL azon csontvelőt jelent, amelyben a blasztok aránya kevesebb, mint 5%, a perifériás vérben a blasztok aránya 0%, és a perifériás vér csak 1 vagy 2 kritériumot teljesít a következők közül: abszolút neutrofil szám > 1 × 10⁹/L, thrombocyta szám > 100 × 10⁹/L, Hb ≥ 10 g/dL.
Legfeljebb 2 évvel azután mérve, hogy az utolsó résztvevő bevonásra kerül
CR részleges hematológiai regenerációval (CRh)
Időkeret: Legfeljebb 2 évvel azután mérve, hogy az utolsó résztvevő bevonásra került
CRh azt jelenti, hogy a csontvelőben kevesebb, mint 5% blaszt van, és a perifériás vér nem felel meg a CR vagy CRL kritériumainak, nincs szükség Hb küszöbértékre, trombociták ≥50 × 10⁹/L, neutrofileukociták ≥0,5 × 10⁹/L, blasztok 0%.
Legfeljebb 2 évvel azután mérve, hogy az utolsó résztvevő bevonásra került
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: Az utolsó résztvevő beiratkozását követően legfeljebb 4 évig mérve
A PFS a vizsgálatba történő belépés dátumától az alábbi események közül az első bekövetkezésének dátumáig tartó napok számaként definiálható: progresszió; CR (vagy CR ekvivalens), PR, CRL, CRh vagy HI utáni relapszus; bármilyen okból bekövetkezett halál.
Az utolsó résztvevő beiratkozását követően legfeljebb 4 évig mérve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beijing 302 Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. június 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 16.

Első közzététel (Becsült)

2025. november 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. november 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 20.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VEN-MST for MDS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel