Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia zawierająca wenetoklaks w połączeniu z mikropotransplantacją dla zespołów mielodysplastycznych o średnim i wysokim ryzyku

20 listopada 2025 zaktualizowane przez: Beijing 302 Hospital

Badanie fazy 2 terapii zawierającej wenetoklaks w połączeniu z infuzją zmobilizowanych jednojądrzastych komórek krwi obwodowej z niedopasowaniem HLA w przypadku zespołów mielodysplastycznych o pośrednim i wysokim ryzyku

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności schematu leczenia opartego na wenetoklaksie i środkach hipometylujących w połączeniu z infuzją mononuklearnych komórek krwi obwodowej mobilizowanych G-CSF od niespokrewnionych dawców z niezgodnością HLA (GPBMC) u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o pośrednim i wysokim ryzyku, którzy nie kwalifikują się do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100071
        • Rekrutacyjny
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bo Cai, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Wiek ≥18 lat, płeć męska lub żeńska, bez ograniczeń rasowych lub etnicznych.
Potwierdzone rozpoznanie MDS zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 5. wydania, oparte na histopatologii i cytogenetyce.

Stratyfikacja ryzyka według zmodyfikowanego międzynarodowego systemu oceny prognostycznej (IPSS-R) musi kwalifikować pacjenta do kategorii ryzyka pośredniego, wysokiego lub bardzo wysokiego.

Nie są kandydatami do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych lub go odmawiają.

Prawidłowa funkcja wątroby, w tym aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤ 3 × górna granica normy (GGN), oraz całkowita bilirubina ≤ 1,5 × GGN.

Prawidłowa funkcja nerek, w tym kreatynina w surowicy ≤ 2 × GGN lub klirens kreatyniny (CrCl) ≥ 40 ml/min.

LVEF zmierzony w badaniu echokardiograficznym mieści się w zakresie normy (LVEF > 50%).
Badany musi mieć jednego dawcę w wieku ≥ 18 lat, zgodnego w zakresie HLA w 0-7/10 loci (tzn. co najmniej 3 loci HLA muszą być niezgodne).
Dodatkowo, dawca dobrowolnie oddaje hematopoetyczne komórki macierzyste i podpisuje formularz zgody.

Każdy badany (lub jego przedstawiciel prawny) musi podpisać świadomą zgodę (ICF), wskazując, że rozumie cel i procedury badania oraz jest gotowy uczestniczyć w badaniu.

Kryteria włączenia dla dawcy: Dawca spełnia kryteria instytucji dla pokrewnych dawców hematopoetycznych komórek macierzystych z krwi obwodowej.
Dawca musi być w stanie tolerować proces separacji i pobierania komórek oraz podpisać świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia:

Niekontrolowana infekcja lub krwawienie.
Choroba sercowo-naczyniowa o znaczeniu klinicznym, taka jak niekontrolowane lub wysoce objawowe zaburzenia rytmu serca, zastoinowa niewydolność serca lub zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, lub choroba serca w klasie 3 (umiarkowanej) lub 4 (ciężkiej) według Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (NYHA).

Niekontrolowana choroba autoimmunologiczna lub wymagająca leczenia immunosupresyjnego.
Wywiad ciężkiej reakcji poprzetoczeniowej.
Kobiety karmiące piersią, kobiety w wieku rozrodczym z pozytywnym testem ciążowym w moczu lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji.

Zaburzenia psychiczne lub upośledzenie funkcji poznawczych, które według oceny badacza uniemożliwiłyby badanemu przestrzeganie wymagań protokołu.

Poważna operacja w ciągu 4 tygodni przed rejestracją.
Choroba zagrażająca życiu inna niż MDS lub niekontrolowana choroba współistniejąca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Ta kohorta obejmuje pacjentów z pośrednim i wyższym ryzykiem MDS, którzy są niekwalifikującymi się do allogenicznego HSCT lub je odrzucają. Pacjenci otrzymują Wenetoklaks w połączeniu z lekiem hipometylującym oraz infuzję GPBMC od niespokrewnionego dawcy z niedopasowaniem HLA. Cykle leczenia trwają 28 dni i są powtarzane do momentu progresji choroby lub nietolerowanej toksyczności.
Lek: Venetoklaks
Podawane doustnie. W pierwszym cyklu dawka 100 mg w dniu 1, 200 mg w dniu 2 i 400 mg w dniach 3-14. W kolejnych cyklach dawka 400 mg w dniach 1-14. Uwaga: Dawkę należy zmniejszyć do 100-200 mg na dobę, jeśli konieczne jest jednoczesne stosowanie azolowych leków przeciwgrzybiczych.
Lek: Azacytydyna (AZA) lub Decytabina (DAC)
AZA: Podawana podskórnie. Dawka 75 mg/m² w dniach 1-7 każdego cyklu. DAC: Podawana dożylnie. Dawka 20 mg/m² w dniach 1-5 każdego cyklu.
Biologiczny: Infuzja GPBMC
Komórki GPBMC od niespokrewnionych dawców z niedopasowaniem HLA są podawane w 15. dniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Mierzono do 4 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
OS definiuje się jako liczbę dni od daty rozpoczęcia badania do daty zgonu.
Mierzono do 4 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (OWO)
Ramy czasowe: Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
ORR definiuje się jako całkowitą remisję (CR) (lub odpowiednik CR) + częściową remisję (PR) + CR z ograniczonym odzyskiem liczby (CRL) + CR z częściowym odzyskiem hematologicznym (CRh) + poprawę hematologiczną (HI) według kryteriów IWG 2023.
Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częściowa remisja (PR)
Ramy czasowe: Mierzony do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
PR definiuje się jako zmniejszenie o co najmniej 50% odsetka blastów przy utrzymaniu poziomu ≥5% w szpiku kostnym, liczba neutrofili we krwi obwodowej > 1 × 109/L, liczba płytek krwi > 100 × 109/L, Hb ≥10 g/dL.
Mierzony do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
Zmodyfikowana ogólna odpowiedź (mOR)
Ramy czasowe: Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
Zmodyfikowany OR definiuje się jako CR+PR+CRL+CRh.
Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
Śmiertelność związana z leczeniem (TRM)
Ramy czasowe: Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
TRM definiuje się jako śmierć związaną z leczeniem, a nie z progresją choroby.
Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
Całkowita remisja (CR)
Ramy czasowe: Mierzone do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
CR definiuje się jako bezwzględną liczbę neutrofili > 1 × 10⁹/L, liczbę płytek krwi > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL, szpik kostny z < 5% blastów i 0% blastów we krwi obwodowej.
Mierzone do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
CR z ograniczoną odnową liczby komórek (CRL)
Ramy czasowe: Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
CRL jest definiowane jako szpik kostny z mniej niż 5% blastów, 0% blastów we krwi obwodowej, oraz krew obwodowa spełniająca tylko 1 lub 2 z poniższych: liczba neutrofili bezwzględna > 1 × 10⁹/L, liczba płytek krwi > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Mierzono do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
CR z częściową odnową hematologiczną (CRh)
Ramy czasowe: Mierzone do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
CRh definiuje się jako szpik kostny z mniej niż 5% blastów oraz krew obwodowa niespełniająca kryteriów CR lub CRL, bez wymaganego progu Hb, płytki krwi ≥ 50 × 10⁹/L, neutrofile ≥ 0,5 × 10⁹/L, blasty 0%.
Mierzone do 2 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
Czas przeżycia wolny od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Mierzone do 4 lat po włączeniu ostatniego uczestnika
PFS definiuje się jako liczbę dni od daty rozpoczęcia badania do daty pierwszego z następujących zdarzeń: progresja choroby; nawrót po CR (lub odpowiedniku CR), PR, CRL, CRh lub HI; śmierć z jakiejkolwiek przyczyny.
Mierzone do 4 lat po włączeniu ostatniego uczestnika

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

20 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VEN-MST for MDS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Venetoklaks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj