Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Terapi innehållande Venetoclax kombinerad med mikrotranplantation för intermediär risk och högre MDS

20 november 2025 uppdaterad av: Beijing 302 Hospital

Fas 2-studie av Venetoclax-innehållande terapi i kombination med HLA-inkompatibel mobiliserad perifer blodmononukleär cellinfusion för intermediär risk och högre myelodysplastiska syndrom

Denna studie syftar till att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ett Venetoklax- och hypometylerande medelbaserat behandlingsschema kombinerat med infusion av HLA-icke-matchade donors G-CSF-mobiliserade perifera blodmononukleära celler (GPBMC) hos patienter med intermediär risk och högre myelodysplastiska syndrom som inte är berättigade till allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100071
        • Rekrytering
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Bo Cai, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ålder >=18 år, man eller kvinna, ej begränsad av ras eller etnicitet. Bekräftad diagnos av MDS enligt Världshälsoorganisationens (WHO) 5:e upplaga klassificering, baserad på histopatologi och cytogenetik.

Riskstratifiering enligt Reviderade Internationala Prognostiska Poängsystemet (IPSS-R) måste placera patienten i intermediär-, hög- eller mycket hög riskkategori.

Ej kandidater för eller vägrar allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.

Tillräcklig leverfunktion inklusive alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) <= 3 × övre normalgräns (ULN), och totalt bilirubin <= 1,5 × ULN.

Tillräcklig njurfunktion inklusive serumkreatinin <= 2 × ULN eller CrCl >= 40 ml/min.

LVEF mätt med ekkardiogram är inom normalområdet (LVEF > 50%). Subjektet måste ha en donor som är >= 18 år gammal och HLA-matchad vid 0-7/10 loci (dvs. minst 3 HLA-loci måste vara felmatchade). Dessutom måste donorn frivilligt donera hematopoetiska stamceller och underteckna samtyckesformuläret.

Varje subjekt (eller dess lagliga företrädare) måste underteckna informerat samtycke (ICF), vilket indikerar att han/hon förstår syftet och procedurerna för forskningen, och är villig att delta i forskningen.

Donorinklusionskriterier: Donorn uppfyller institutionens kriterier för relaterade perifera blodhematopoetiska stamcellsdonorer. Donorn måste kunna tolerera cellseparerings- och insamlingsprocessen, och underteckna informerat samtycke.

Exklusionskriterier:

Okontrollerad infektion eller blödning. Kardiovaskulär sjukdom med klinisk betydelse, såsom okontrollerade eller högsymtomatiska hjärtarytmier, kongestiv hjärtsvikt, eller hjärtinfarkt inom 6 månader före screening, eller New York Heart Association (NYHA) funktionsklass 3 (måttlig) eller klass 4 (svår) hjärtsjukdom.

Okontrollerad autoimmun sjukdom eller kräver immunosuppressiv behandling. Tidigare svår blodtransfusionsreaktion. Amlande kvinnor, kvinnor i barnafödande ålder med positivt urin graviditetstest, eller kvinnor i barnafödande ålder som inte är villiga att använda adekvat preventivmedel.

Psykisk störning eller kognitiv nedsättning som enligt forskarens bedömning skulle göra subjektet osannolikt att följa protokollkraven.

Större kirurgi inom 4 veckor före inkludering. Livshotande sjukdom förutom MDS eller okontrollerad samsjuklighet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Denna kohort inkluderar patienter med intermediär risk och högre MDS som är olämpliga för eller vägrar allogen HSCT. Patienterna får Venetoclax i kombination med hypometylerande medel och HLA-icke-matchad donors GPBMC-infusion. Behandlingscykler är 28 dagar, upprepas tills sjukdomsframsteg eller oacceptabel toxicitet inträffar.
Läkemedel: Venetoclax
Administreras peroralt. För den första cykeln ges dosen 100 mg dag 1, 200 mg dag 2 och 400 mg dag 3-14. För övriga cykler ges dosen 400 mg dag 1-14. Observera: Doseringen bör reduceras till 100-200 mg dagligen om samtidig behandling med azolantimykotika krävs.
Läkemedel: Azacitidin (AZA) eller Decitabin (DAC)
AZA: Ges subkutant. Dos på 75 mg/m² dag 1-7 i varje cykel. DAC: Ges intravenöst. Dos på 20 mg/m² dag 1-5 i varje cykel.
Biologisk: GPBMC-infusion
HLA-inkompatibla donator-GPBMCs infunderas på dag 15.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad totalt (OS)
Tidsram: Mätt upp till 4 år efter den sista deltagaren har anmält sig
OS definieras som antalet dagar från datumet för studieinträde till datumet för död.
Mätt upp till 4 år efter den sista deltagaren har anmält sig
Total responsfrekvens (ORR)
Tidsram: Uppmätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har anmälts
ORR definieras som komplett remission (CR) (eller CR-ekvivalent) + partiell remission (PR) + CR med begränsad återhämtning av cellantal (CRL) + CR med partiell hematologisk återhämtning (CRh) + hematologisk förbättring (HI) enligt IWG 2023-kriterier.
Uppmätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har anmälts

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Partiell remission (PR)
Tidsram: Mätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har rekryterats
PR definieras som en minskning med minst 50 % i andelen blaster som fortfarande är ≥5 % i benmärgen, neutrofiltal i perifert blod > 1 × 10⁹/L, trombocytantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Mätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har rekryterats
Modifierat totalt svar
Tidsram: Mätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har inkluderats
Modifierad OR definieras som CR+PR+CRL+CRh.
Mätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har inkluderats
Behandlingsrelaterad dödlighet (TRM)
Tidsram: Uppmätt upp till 2 år efter att den sista deltagaren har inkluderats
TRM definieras som dödsfall relaterade till behandlingen istället för sjukdomsprogression.
Uppmätt upp till 2 år efter att den sista deltagaren har inkluderats
Komplett remission (CR)
Tidsram: Mätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har inkluderats
CR definieras som absolut neutrofilantal > 1 × 10⁹/L, trombocytantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL, benmärg med < 5% blaster och PB-blaster 0%.
Mätt upp till 2 år efter den sista deltagaren har inkluderats
CR med begränsad återhämtning av antal (CRL)
Tidsram: Mätt upp till 2 år efter att den sista deltagaren har inkluderats
CRL definieras som benmärg med mindre än 5 % blastceller, periferblodsblastceller 0 %, och periferblod som endast uppfyller 1 eller 2 av följande: absolut neutrofilantal > 1 × 10⁹/L, trombocytantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Mätt upp till 2 år efter att den sista deltagaren har inkluderats
CR med partiell hematologisk återhämtning (CRh)
Tidsram: Mätt upp till 2 år efter att den sista deltagaren har inkluderats
CRh definieras som benmärg med mindre än 5% blaster, och perifert blod som inte uppfyller kriterierna för CR eller CRL, inget Hb-tröskelkrav, trombocyter ≥50 × 10⁹/L, neutrofiler ≥0,5 × 10⁹/L, blaster 0%.
Mätt upp till 2 år efter att den sista deltagaren har inkluderats
Fri från progression (PFS)
Tidsram: Mätt upp till 4 år efter att den sista deltagaren har rekryterats
PFS definieras som antalet dagar från datumet för studieinträde till datumet för den första av följande händelser: framskriden sjukdom; återfall från CR (eller CR-ekvivalent), PR, CRL, CRh eller HI; död av vilken orsak som helst.
Mätt upp till 4 år efter att den sista deltagaren har rekryterats

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2025

Första postat (Beräknad)

20 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VEN-MST for MDS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera