Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Terapi indeholdende Venetoclax kombineret med Mikrotransplantation til intermediær-risiko og højere MDS

20. november 2025 opdateret af: Beijing 302 Hospital

Fase 2-studie af Venetoclax-indeholdende terapi i kombination med HLA-inkompatibel mobiliseret perifert blod mononukleære celleinfusion til intermediær risiko og højere myelodysplastiske syndromer

Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af en behandlingsregime baseret på Venetoclax og hypomethylerende middel kombineret med infusion af HLA-inkompatible donors G-CSF mobiliserede perifere blod mononukleære celler (GPBMC) hos patienter med intermediær-risiko og højere myelodysplastiske syndromer, som ikke er egnede til allogen hematopoietisk stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100071
        • Rekruttering
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bo Cai, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alder >=18 år, mand eller kvinde, ikke begrænset af race eller etnicitet. Bekræftet diagnose af MDS i henhold til WHO's 5. udgave klassifikation baseret på histopatologi og cytogenetik.

Risikostratificering i henhold til Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) skal placere patienten i den intermediære-, høje- eller meget høje risikokategori.

Ikke kandidater til eller afviser allogen hematopoietisk stamcelletransplantation.

Tilstrækkelig leverfunktion inklusive alanin transaminase (ALT) og aspartat transaminase (AST) <= 3 × øvre normalgrænse (ULN), og total bilirubin <= 1,5 × ULN.

Tilstrækkelig nyrefunktion inklusive serum kreatinin <= 2 × ULN eller CrCl >= 40 mL/min.

LVEF målt med ekkokardiogram er inden for normalområdet (LVEF > 50%). Forsøgspersonen skal have én donor som er >= 18 år gammel og HLA-match ved 0-7/10 loci (dvs. mindst 3 HLA loci skal være mismatch). Derudover skal donoren frivilligt donere hematopoietiske stamceller og underskrive samtykkeerklæringen.

Hver forsøgsperson (eller hans/hendes juridiske repræsentant) skal underskrive den informerede samtykkeerklæring (ICF), hvilket indikerer at han/hun forstår formålet og procedurene ved forskningen, og er villig til at deltage i forskningen.

Donor inklusionskriterier: Donoren opfylder institutionens kriterier for relaterede perifere blod hematopoietiske stamcelldonorer. Donoren skal være i stand til at tolerere celle separation og indsamlingsprocessen, og underskrive den informerede samtykkeerklæring.

Eksklusionskriterier:

Ukontrolleret infektion eller blødning. Kardiovaskulær sygdom med klinisk signifikans, såsom ukontrollerede eller højt symptomatiske hjerterytmeforstyrrelser, kongestivt hjertesvigt eller myokardieinfarkt inden for 6 måneder før screening, eller New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse 3 (moderat) eller klasse 4 (svær) hjertesygdom.

Ukontrolleret autoimmun sygdom eller som kræver immunsuppressionsbehandling. Tidligere alvorlig blodtransfusionsreaktion. Ammende kvinder, kvinder i den fertile alder med positiv urin graviditetstest, eller kvinder i den fertile alder som ikke er villige til at opretholde tilstrækkelig prævention.

Psykisk lidelse eller kognitiv svækkelse som efter forskerens vurdering ville gøre forsøgspersonen usandsynlig til at overholde protokolkravene. Større kirurgi inden for 4 uger før inddeling. Livstruende sygdom anden end MDS eller ukontrolleret samtidig sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Denne kohorte omfatter patienter med mellemhøj risiko og højere MDS, som ikke er egnet til eller afviser allogen HSCT. Patienter modtager Venetoclax i kombination med hypomethylerende middel og HLA-inkompatibel donor GPBMC-infusion. Behandlingscyklusser er 28 dage, gentaget indtil sygdomsprogression eller uacceptable bivirkninger.
Medicin: Venetoclax
Givet peroralt. I den første cyklus: dosis på 100 mg på dag 1, 200 mg på dag 2 og 400 mg på dag 3-14. For andre cyklusser: dosis på 400 mg på dag 1-14. Bemærk: Dosis skal reduceres til 100-200 mg dagligt, hvis der er behov for samtidig azol-antimykotika.
Medicin: Azacitidin (AZA) eller Decitabin (DAC)
AZA: Gives subkutant. Dosis på 75 mg/m² på dag 1-7 i hver cyklus. DAC: Gives intravenøst. Dosis på 20 mg/m² på dag 1-5 i hver cyklus.
Biologisk: GPBMC-infusion
HLA-inkompatible donor-GPBMC's infunderes på dag 15.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Målt op til 4 år efter den sidste deltager er tilmeldt
OS defineres som antallet af dage fra dato for studiestart til dødsdato.
Målt op til 4 år efter den sidste deltager er tilmeldt
Samlet svarsrate (ORR)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er inkluderet
ORR defineres som komplet remission (CR) (eller CR-ækvivalent) + partiel remission (PR) + CR med begrænset tællegenskab (CRL) + CR med partiel hematologisk restitution (CRh) + hematologisk forbedring (HI) ifølge IWG 2023-kriterier.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er inkluderet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Partiel remission (PR)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
PR defineres som et fald på mindst 50 % i procentdelen af blaster, som stadig er ≥5 % i knoglemarven, neutrofilantal i perifert blod > 1 × 10⁹/L, trombocytantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
Modificeret samlet respons (mOR)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er rekrutteret
Modificeret OR defineres som CR+PR+CRL+CRh.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er rekrutteret
Behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
TRM defineres som død relateret til behandling i stedet for sygdomsprogression.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
Komplet remission (CR)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
CR er defineret som absolut neutrofilantal > 1 × 10⁹/L, trombocytantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥ 10 g/dL, knoglemarv med < 5% blaster og PB-blaster 0%.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
CR med begrænset antal genopretning (CRL)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
CRL defineres som knoglemarv med mindre end 5% blaster, PB blaster 0%, og PB opfylder kun 1 eller 2 af følgende: absolut neutrofilantal > 1 × 10⁹/L, trombocytantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er indskrevet
Komplet remission med delvis hematologisk restitution (CRh)
Tidsramme: Målt op til 2 år efter den sidste deltager er inkluderet
CRh defineres som knoglemarv med mindre end 5% blaster, og PB opfylder ikke kriterierne for CR eller CRL, ingen Hb-tærskel påkrævet, trombocytter ≥50 × 10⁹/L, neutrofiler ≥0,5 × 10⁹/L, blaster 0%.
Målt op til 2 år efter den sidste deltager er inkluderet
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Målt op til 4 år efter den sidste deltager er indskrevet
PFS er defineret som antallet af dage fra datoen for studieindgang til datoen for den første af følgende hændelser: fremskreden sygdom; tilbagefald fra CR (eller CR-ækvivalent), PR, CRL, CRh eller HI; død af enhver årsag.
Målt op til 4 år efter den sidste deltager er indskrevet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2025

Først opslået (Anslået)

20. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VEN-MST for MDS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Venetoclax

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner