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Venetoclax-haltige Therapie kombiniert mit Mikrotransplantation für intermediäres und höheres Risiko MDS

20. November 2025 aktualisiert von: Beijing 302 Hospital

Phase-2-Studie einer Venetoclax-haltigen Therapie in Kombination mit HLA-inkompatibler infundierter mobilisierter peripherer Blutmononukleärer Zellen bei Myelodysplastischen Syndromen mit intermediärem und höherem Risiko

Diese Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit eines auf Venetoclax und hypomethylierende Wirkstoffe basierenden Regimes in Kombination mit der Infusion von HLA-inkompatiblen Spender-G-CSF-mobilisierten peripheren Blutmononukleären Zellen (GPBMC) bei Patienten mit mittlerem und höherem Risiko für myelodysplastische Syndrome zu bewerten, die für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100071
        • Rekrutierung
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bo Cai, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Alter ≥18 Jahre, männlich oder weiblich, ohne Einschränkung durch Rasse oder ethnische Zugehörigkeit. Bestätigte MDS-Diagnose gemäß der WHO-Klassifikation 5. Auflage, basierend auf Histopathologie und Zytogenetik.

Die Risikostratifizierung nach dem überarbeiteten Internationalen Prognostischen Bewertungssystem (IPSS-R) muss den Patienten in die mittlere, hohe oder sehr hohe Risikokategorie einordnen.

Keine Kandidaten für oder lehnen allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ab.

Ausreichende Leberfunktion einschließlich Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) ≤ 3 × oberer Normwert (ULN) und Gesamtbilirubin ≤ 1,5 × ULN.

Ausreichende Nierenfunktion einschließlich Serumkreatinin ≤ 2 × ULN oder Kreatinin-Clearance ≥ 40 ml/min.

LVEF gemessen durch Echokardiogramm liegt im normalen Bereich (LVEF > 50 %). Der Proband muss einen Spender haben, der ≥ 18 Jahre alt ist und in 0-7/10 HLA-Loci übereinstimmt (d.h. mindestens 3 HLA-Loci müssen nicht übereinstimmen). Zusätzlich spendet der Spender freiwillig hämatopoetische Stammzellen und unterschreibt die Einwilligungserklärung.

Jeder Proband (oder sein gesetzlicher Vertreter) muss die Einwilligungserklärung unterschreiben, aus der hervorgeht, dass er den Zweck und die Verfahren der Forschung versteht und bereit ist, an der Forschung teilzunehmen.

Spendereinschlusskriterien: Der Spender erfüllt die Kriterien der Einrichtung für verwandte periphere Blut-Stammzellspender. Der Spender muss in der Lage sein, den Zelltrennungs- und Sammelprozess zu tolerieren und die Einwilligungserklärung zu unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

Unkontrollierte Infektion oder Blutung. Kardiovaskuläre Erkrankung mit klinischer Bedeutung, wie unkontrollierte oder hochsymptomatische Herzrhythmusstörungen, kongestive Herzinsuffizienz oder Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, oder New York Heart Association (NYHA) Funktionsklasse 3 (moderat) oder Klasse 4 (schwer) Herzerkrankung.

Unkontrollierte Autoimmunerkrankung oder erfordert immunsuppressive Behandlung. Vorgeschichte schwerer Bluttransfusionsreaktion. Stillende Frauen, Frauen im gebärfähigen Alter mit positivem Urin-Schwangerschaftstest oder Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, ausreichende Verhütung aufrechtzuerhalten.

Psychische Störung oder kognitive Beeinträchtigung, die nach Einschätzung des Forschers den Probanden voraussichtlich nicht in der Lage macht, die Protokollanforderungen einzuhalten.

Größerer chirurgischer Eingriff innerhalb von 4 Wochen vor der Einschreibung. Lebensbedrohliche Erkrankung außer MDS oder unkontrollierte Zwischenerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Diese Kohorte umfasst Patienten mit mittlerem und höherem Risiko für MDS, die für eine allogene HSCT nicht geeignet sind oder diese ablehnen. Patienten erhalten Venetoclax in Kombination mit einem hypomethylierenden Wirkstoff und HLA-inkompatibler Spender-GPBMC-Infusion. Die Behandlungszyklen dauern 28 Tage und werden bis zum Krankheitsfortschritt oder inakzeptabler Toxizität wiederholt.
Arzneimittel: Venetoclax
Peroral zu verabreichen. Im ersten Zyklus: Dosis von 100 mg am Tag 1, 200 mg am Tag 2 und 400 mg an den Tagen 3-14. Bei weiteren Zyklen: Dosis von 400 mg an den Tagen 1-14. Hinweis: Die Dosis sollte auf 100-200 mg täglich reduziert werden, wenn gleichzeitig Azol-Antimykotika erforderlich sind.
Arzneimittel: Azacitidin (AZA) oder Decitabin (DAC)
AZA: Subkutan verabreicht. Dosis von 75 mg/m² an den Tagen 1-7 jedes Zyklus. DAC: Intravenös verabreicht. Dosis von 20 mg/m² an den Tagen 1-5 jedes Zyklus.
Biologisch: GPBMC-Infusion
HLA-inkompatible Spender-GPBMCs werden am Tag 15 infundiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers gemessen
OS ist definiert als die Anzahl der Tage vom Datum des Studieneintritts bis zum Datum des Todes.
Bis zu 4 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers gemessen
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: Gemessen bis zu 2 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers
ORR ist definiert als komplette Remission (CR) (oder CR-Äquivalent) + partielle Remission (PR) + CR mit begrenzter Zellzahlwiederherstellung (CRL) + CR mit partieller hämatologischer Wiederherstellung (CRh) + hämatologische Verbesserung (HI) gemäß IWG 2023-Kriterien.
Gemessen bis zu 2 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Partielle Remission (PR)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers gemessen
PR ist definiert als eine Verringerung der Blasten um mindestens 50 % bei einem verbleibenden Anteil von ≥5 % im Knochenmark, einer Neutrophilenzahl im peripheren Blut von > 1 × 10⁹/L, einer Thrombozytenzahl von > 100 × 10⁹/L und einem Hb-Wert von ≥10 g/dL.
Bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers gemessen
Modifiziertes Gesamtansprechen (mOR)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers gemessen
Modifizierte OR ist definiert als CR+PR+CRL+CRh.
Bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers gemessen
Behandlungsbedingte Mortalität (TRM)
Zeitfenster: Gemessen bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers
TRM ist definiert als der Tod, der auf die Behandlung und nicht auf das Fortschreiten der Krankheit zurückzuführen ist.
Gemessen bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers
Komplette Remission (CR)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers gemessen
CR ist definiert als absolute Neutrophilenzahl > 1 × 10⁹/L, Thrombozytenzahl > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL, Knochenmark mit < 5 % Blasten und PB-Blasten 0 %.
Bis zu 2 Jahre nach Einschluss des letzten Teilnehmers gemessen
CR mit begrenzter Zählungswiederherstellung (CRL)
Zeitfenster: Gemessen bis zu 2 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers
CRL ist definiert als Knochenmark mit weniger als 5 % Blasten, PB-Blasten 0 % und PB erfüllt nur 1 oder 2 der folgenden Kriterien: absolute Neutrophilenzahl > 1 × 10⁹/L, Thrombozytenzahl > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Gemessen bis zu 2 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers
CR mit partieller hämatologischer Erholung (CRh)
Zeitfenster: Gemessen bis zu 2 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers
CRh ist definiert als Knochenmark mit weniger als 5 % Blasten, und PB erfüllt nicht die Kriterien für CR oder CRL, kein Hb-Schwellenwert erforderlich, Thrombozyten ≥50 × 109/L, Neutrophile ≥0,5 × 109/L, Blasten 0 %.
Gemessen bis zu 2 Jahre nach der Einschreibung des letzten Teilnehmers
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Gemessen bis zu 4 Jahre nachdem der letzte Teilnehmer eingeschlossen wurde
PFS ist definiert als die Anzahl der Tage ab dem Datum des Studienbeginns bis zum Datum des ersten der folgenden Ereignisse: Fortschreiten der Erkrankung; Rückfall von CR (oder CR-Äquivalent), PR, CRL, CRh oder HI; Tod jeglicher Ursache.
Gemessen bis zu 4 Jahre nachdem der letzte Teilnehmer eingeschlossen wurde

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

20. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VEN-MST for MDS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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