Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie obsahující Venetoklax v kombinaci s Mikrotransplantací pro středně rizikový a vysoce rizikový MDS

20. listopadu 2025 aktualizováno: Beijing 302 Hospital

Fáze 2 studie terapie obsahující Venetoclax v kombinaci s infuzí HLA-neshodných mobilizovaných periferních krevních mononukleárních buněk u středně rizikových a vysoce rizikových myelodysplastických syndromů

Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost režimu založeného na Venetoclaxu a hypomethylačním činidle v kombinaci s infuzí G-CSF mobilizovaných periferních krevních mononukleárních buněk (GPBMC) od HLA-neshodného dárce u pacientů s intermediárním a vyšším rizikem myelodysplastických syndromů, kteří nejsou vhodní pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100071
        • Nábor
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bo Cai, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

Věk ≥18 let, muž nebo žena, bez omezení rasy nebo etnika. Potvrzená diagnóza MDS podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) 5. vydání, založená na histopatologii a cytogenetice.

Riziková stratifikace podle Revidovaného mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R) musí zařadit pacienta do střední, vysoké nebo velmi vysoké rizikové kategorie.

Nejsou kandidáty na nebo odmítají alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Dostatečná jaterní funkce včetně alanin transaminázy (ALT) a aspartát transaminázy (AST) ≤ 3 × horní hranice normálu (ULN) a celkový bilirubin ≤ 1,5 × ULN.

Dostatečná renální funkce včetně sérového kreatininu ≤ 2 × ULN nebo ClCr ≥ 40 ml/min.

LVEF měřená echokardiogramem je v normálním rozmezí (LVEF > 50 %). Subjekt musí mít jednoho dárce, který je ≥ 18 let starý a HLA shodný na 0-7/10 lokusech (tj. alespoň 3 HLA lokusy musí být neshodné). Dále dárce dobrovolně daruje hematopoetické kmenové buňky a podepisuje formulář souhlasu.

Každý subjekt (nebo jeho zákonný zástupce) musí podepsat informovaný souhlas (ICF), což znamená, že rozumí účelu a postupům výzkumu a je ochoten se výzkumu účastnit.

Kritéria zařazení dárce: Dárce splňuje kritéria instituce pro příbuzné dárce periferních hematopoetických kmenových buněk. Dárce musí být schopen snášet proces separace a odběru buněk a podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Nekontrolovaná infekce nebo krvácení. Kardiovaskulární onemocnění s klinickým významem, jako jsou nekontrolované nebo vysoce symptomatické srdeční arytmie, městnavé srdeční selhání nebo infarkt myokardu do 6 měsíců před screeningem, nebo srdeční onemocnění třídy 3 (střední) nebo třídy 4 (těžké) podle Newyorské srdeční asociace (NYHA).

Nekontrolované autoimunitní onemocnění nebo vyžadující léčbu imunosupresí. Historie závažné krevní transfuzní reakce. Kojící ženy, ženy v plodném věku s pozitivním těhotenským testem z moči, nebo ženy v plodném věku, které nejsou ochotny udržovat adekvátní antikoncepci.

Psychiatrická porucha nebo kognitivní postižení, které podle posouzení výzkumníka by způsobilo, že subjekt pravděpodobně nebude dodržovat požadavky protokolu.

Velký chirurgický zákrok do 4 týdnů před zařazením. Život ohrožující onemocnění jiné než MDS nebo nekontrolované interkurentní onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Tato kohorta zahrnuje pacienty s myelodysplastickým syndromem středního a vyššího rizika, kteří nejsou vhodní pro alogenní transplantaci krvetvorných buněk nebo ji odmítají. Pacienti dostávají Venetoclax v kombinaci s hypomethylačním činidlem a infuzí GPBMC od HLA-neshodného dárce. Terapeutické cykly trvají 28 dní a opakují se až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Lék: Venetoklax
Podáno perorálně. V prvním cyklu dávka 100 mg v den 1, 200 mg v den 2 a 400 mg ve dnech 3-14. V dalších cyklech dávka 400 mg ve dnech 1-14. Poznámka: Dávka by měla být snížena na 100-200 mg denně, pokud je nutná současná léčba azolovými antimykotiky.
Lék: Azacitidin (AZA) nebo Decitabin (DAC)
AZA: Podává se subkutánně. Dávka 75 mg/m² ve dnech 1-7 každého cyklu. DAC: Podává se intravenózně. Dávka 20 mg/m² ve dnech 1-5 každého cyklu.
Biologický: Infuze GPBMC
HLA-nekompatibilní dárce GPBMC je podáván 15. den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: Měřeno až 4 roky po zařazení posledního účastníka
Celkové přežití je definováno jako počet dnů od data zařazení do studie do data úmrtí.
Měřeno až 4 roky po zařazení posledního účastníka
Celková míra odpovědi (ORR)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
ORR je definována jako úplná remise (CR) (nebo ekvivalent CR) + částečná remise (PR) + CR s omezenou obnovou počtu (CRL) + CR s částečnou hematologickou obnovou (CRh) + hematologické zlepšení (HI) podle kritérií IWG 2023.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Částečná remise (PR)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
PR je definována jako pokles o alespoň 50 % v procentu blastů, které stále zůstávají ≥5 % v kostní dřeni, s počtem neutrofilů v periferní krvi > 1 × 10⁹/l, počtem trombocytů > 100 × 10⁹/l a hladinou Hb ≥10 g/dl.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
Modifikovaná celková odpověď (mOR)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
Modifikovaná OR je definována jako CR+PR+CRL+CRh.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
Úmrtnost související s léčbou (TRM)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
TRM je definováno jako úmrtí související s léčbou namísto progrese onemocnění.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
Kompletní remise (CR)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
CR je definováno jako absolutní počet neutrofilů > 1 × 109/L, počet trombocytů > 100 × 109/L, Hb ≥10 g/dL, kostní dřeň s < 5 % blastů a PB blasty 0 %.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
CR s omezenou obnovou počtu (CRL)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
CRL je definováno jako kostní dřeň s méně než 5 % blastů, PB blasty 0 % a PB splňuje pouze 1 nebo 2 z následujících: absolutní počet neutrofilů > 1 × 10⁹/l, počet trombocytů > 100 × 10⁹/l, Hb ≥ 10 g/dl.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
CR s částečnou hematologickou obnovou (CRh)
Časové okno: Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
CRh je definováno jako kostní dřeň s méně než 5 % blastů a periferní krev nesplňující kritéria pro CR nebo CRL, není vyžadován práh Hb, trombocyty ≥50 × 10⁹/l, neutrofily ≥0,5 × 10⁹/l, blastů 0 %.
Měřeno až 2 roky po zařazení posledního účastníka
Bezprogresivní přežití (PFS)
Časové okno: Měřeno až 4 roky po zařazení posledního účastníka
PFS je definována jako počet dní od data vstupu do studie do data prvního z následujících událostí: progrese onemocnění; relaps z CR (nebo ekvivalentu CR), PR, CRL, CRh, nebo HI; úmrtí z jakékoli příčiny.
Měřeno až 4 roky po zařazení posledního účastníka

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beijing 302 Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

20. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VEN-MST for MDS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Venetoklax

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit