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ベネトクラックス含有療法とマイクロトランスプラントを併用した中等度リスクおよび高リスクMDS

2025年11月20日 更新者：Beijing 302 Hospital

中間リスクおよび高リスク骨髄異形成症候群に対するHLA不一致動末梢血単核細胞移植併用ベネトクラックス含有療法の第2相試験

この研究は、同種造血幹細胞移植の適応がない中等度リスク以上の骨髄異形成症候群患者において、ベネトクラックスと脱メチル化剤を基盤としたレジメンに、HLA不一致ドナーのG-CSF動員末梢血単核球（GPBMC）の輸注を併用した治療法の安全性と有効性を評価することを目的としています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100071
        • 募集
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Bo Cai, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準：

年齢が18歳以上で、性別や人種・民族を問わない。
世界保健機関（WHO）第5版分類に基づく組織病理学および細胞遺伝学的検査により、骨髄異形成症候群（MDS）の確定診断がなされていること。

改訂国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）によるリスク層別化で、中間リスク、高リスク、または極めて高リスクのカテゴリーに分類されること。

同種造血幹細胞移植の適応がない、または移植を拒否していること。

ALTおよびAST ≦ 3 × 正常上限値（ULN）、総ビリルビン ≦ 1.5 × ULNを含む適切な肝機能を有すること。

血清クレアチニン ≦ 2 × ULNまたは推算クレアチニンクリアランス（CrCl）≧ 40mL/分を含む適切な腎機能を有すること。

心エコー検査による左室駆出率（LVEF）が正常範囲内（LVEF > 50%）であること。
被験者は、18歳以上で0-7/10のHLA座が一致する（すなわち、少なくとも3つのHLA座が不一致である）ドナーを1名有すること。
さらに、ドナーが自発的に造血幹細胞を提供し、同意書に署名すること。

各被験者（またはその法的代理人）は、研究の目的と手順を理解し、研究への参加を希望することを示すインフォームド・コンセント文書（ICF）に署名すること。

ドナー参加基準：ドナーは、関連末梢血造血幹細胞ドナーに関する施設の基準を満たしていること。
ドナーは細胞分離・採取プロセスに耐えることができ、インフォームド・コンセント文書に署名すること。

除外基準：

制御不能な感染症または出血。
臨床的に意義のある心血管疾患。例えば、制御不能または高度に症状のある不整脈、鬱血性心不全、スクリーニング前6ヶ月以内の心筋梗塞、またはニューヨーク心臓協会（NYHA）機能分類クラス3（中等度）またはクラス4（重度）の心疾患。

制御不能な自己免疫疾患または免疫抑制治療を必要とする状態。
重度の輸血反応の既往。
授乳中の女性、妊娠検査陽性の妊娠可能な女性、または適切な避妊を維持しない妊娠可能な女性。

研究者の判断により、被験者が試験計画書の要件を遵守しない可能性がある精神疾患または認知障害。

登録前4週間以内の大手術。
MDS以外の生命を脅かす疾患または制御不能な併存疾患。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
このコホートには、中等度リスク以上のMDS患者で、同種造血幹細胞移植の適応がない、または拒否した患者が含まれます。 患者はベネトクラックスを、脱メチル化剤およびHLA不一致ドナーのGPBMC輸注と併用して投与されます。 治療サイクルは28日間であり、疾患の進行または許容できない毒性が現れるまで繰り返されます。
薬：ベネトクラックス
経口投与。 初回サイクルでは、1日目100mg、2日目200mg、3～14日目400mgを投与。 その他のサイクルでは、1～14日目400mgを投与。 注意：併用アゾール系抗真菌薬が必要な場合、用量を100～200mg/日に減量すること。
薬：アザシチジン（AZA）またはデシタビン（DAC）
AZA：皮下投与。 各サイクルの1日目から7日目まで75 mg/m²を投与。 DAC：静脈内投与。 各サイクルの1日目から5日目まで20 mg/m²を投与。
生物学的：GPBMC注入
HLA不一致ドナーのGPBMCは15日目に注入されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存期間（OS）
時間枠：最終参加者が登録されてから最大4年間測定
OSは、研究参加日から死亡日までの日数として定義されます。
最終参加者が登録されてから最大4年間測定
全奏効率（ORR）
時間枠：最終参加者が登録されてから最大2年間測定
ORRは、IWG 2023基準に基づき、完全寛解（CR）（またはCR相当）＋部分寛解（PR）＋限定的血球回復を伴うCR（CRL）＋部分血液学的回復を伴うCR（CRh）＋血液学的改善（HI）と定義されます。
最終参加者が登録されてから最大2年間測定

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
部分寛解 (PR)
時間枠：最後の参加者が登録されてから最長2年間測定
PRは、骨髄中の芽球率が50％以上減少し、かつ依然として5％以上であること、末梢血好中球数が1×10⁹/Lを超えること、血小板数が100×10⁹/Lを超えること、Hbが10 g/dL以上であることと定義されます。
最後の参加者が登録されてから最長2年間測定
修正全体的反応 (mOR)
時間枠：最後の参加者が登録されてから最大2年間測定
修正ORはCR+PR+CRL+CRhと定義されています。
最後の参加者が登録されてから最大2年間測定
治療関連死亡 (TRM)
時間枠：最終参加者が登録されてから最大2年間測定
TRMは、疾患の進行ではなく治療に関連する死亡と定義されます。
最終参加者が登録されてから最大2年間測定
完全寛解 (CR)
時間枠：最後の参加者が登録されてから最大2年間測定
CRは、絶対好中球数＞1×109/L、血小板数＞100×109/L、Hb≧10g/dL、骨髄芽球＜5％、末梢血芽球0％と定義されます。
最後の参加者が登録されてから最大2年間測定
CR with limited count recovery (CRL)
時間枠：最後の参加者が登録されてから最大2年間測定
CRLは、芽球が5％未満の骨髄、末梢血芽球0％、そして末梢血が以下の条件のうち1つまたは2つのみを満たすものと定義される：絶対好中球数＞1×109/L、血小板数＞100×109/L、Hb≧10 g/dL。
最後の参加者が登録されてから最大2年間測定
部分血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）
時間枠：最終参加者の登録後最大2年間測定
CRhは、芽球が5％未満の骨髄と定義され、PBはCRまたはCRLの基準を満たさず、Hbの閾値は不要、血小板≥50 × 109/L、好中球≥0.5 × 109/L、芽球0％である。
最終参加者の登録後最大2年間測定
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：最後の参加者が登録されてから最大4年後に測定
PFSは、研究参加日から以下の最初のイベントの日付までの日数として定義されます：疾患進行；CR（または同等のCR）、PR、CRL、CRh、またはHIからの再発；あらゆる原因による死亡。
最後の参加者が登録されてから最大4年後に測定

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Beijing 302 Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Bo Cai, MD、Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月20日

一次修了 (推定)

2030年6月1日

研究の完了 (推定)

2031年6月1日

試験登録日

最初に提出

2025年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年11月16日

最初の投稿 (推定)

2025年11月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月20日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VEN-MST for MDS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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