Terapia que Contiene Venetoclax Combinada con Microtrasplante para SMD de Riesgo Intermedio y Superior

Criterios de inclusión:

Edad >=18 años, hombre o mujer, sin limitación por raza o etnia. Diagnóstico confirmado de SMD según la clasificación de la 5ª edición de la Organización Mundial de la Salud (OMS), basado en histopatología y citogenética.

La estratificación de riesgo según el Sistema de Puntuación Pronóstica Internacional Revisado (IPSS-R) debe situar al paciente en la categoría de riesgo intermedio, alto o muy alto.

No ser candidatos para o rechazar el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Función hepática adecuada incluyendo alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) <= 3 × límite superior de lo normal (LSN), y bilirrubina total <= 1,5 × LSN.

Función renal adecuada incluyendo creatinina sérica <= 2 × LSN o CrCl >= 40 mL/min.

La FEVI medida por ecocardiograma está dentro del rango normal (FEVI > 50%). El sujeto debe tener un donante que tenga >= 18 años y sea HLA compatible en 0-7/10 loci (es decir, al menos 3 loci HLA deben ser incompatibles). Además, el donante dona voluntariamente células madre hematopoyéticas y firma el formulario de consentimiento.

Cada sujeto (o sus representantes legales) debe firmar el Formulario de Consentimiento Informado (FCI), indicando que comprende el propósito y los procedimientos de la investigación, y está dispuesto a participar en la investigación.

Criterios de inclusión del donante: El donante cumple con los criterios de la institución para donantes de células madre hematopoyéticas de sangre periférica relacionados. El donante debe poder tolerar el proceso de separación y recolección de células, y firmar el Formulario de Consentimiento Informado.

Criterios de exclusión:

Infección o hemorragia no controlada. Enfermedad cardiovascular con significación clínica, como arritmias cardíacas no controladas o altamente sintomáticas, insuficiencia cardíaca congestiva, o infarto de miocardio dentro de los 6 meses previos al cribado, o enfermedad cardíaca clase 3 (moderada) o clase 4 (grave) de la Asociación de Nueva York (NYHA).

Enfermedad autoinmune no controlada o que requiera tratamiento inmunosupresor. Antecedentes de reacción grave a la transfusión de sangre. Mujeres lactantes, mujeres en edad fértil con prueba de embarazo en orina positiva, o mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a mantener una anticoncepción adecuada.

Trastorno psiquiátrico o deterioro cognitivo que, en opinión del investigador, haría que el sujeto no fuera probable que cumpliera con los requisitos del protocolo.

Cirugía mayor dentro de las 4 semanas previas al registro. Enfermedad potencialmente mortal distinta del SMD o enfermedad intercurrente no controlada.