Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Venetoclax-bevattende therapie gecombineerd met microtransplantatie voor intermediair-risico en hoger MDS

20 november 2025 bijgewerkt door: Beijing 302 Hospital

Fase 2-studie van Venetoclax-bevattende therapie in combinatie met HLA-niet-overeenkomende gemobiliseerde perifere bloedmononucleaire celinfusie voor intermediair-risico en hogere myelodysplastische syndromen

Deze studie heeft als doel de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een op Venetoclax en hypomethylerende middelen gebaseerd behandelingsregime gecombineerd met infusie van HLA-niet-overeenkomende donor-G-CSF-gemobiliseerde perifere bloedmononucleaire cellen (GPBMC) bij patiënten met intermediair-risico en hogere myelodysplastische syndromen die niet in aanmerking komen voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100071
        • Werving
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bo Cai, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Leeftijd >=18 jaar, mannelijk of vrouwelijk, niet beperkt door ras of etniciteit.
Bevestigde diagnose MDS volgens de WHO 5e editie classificatie, gebaseerd op histopathologie en cytogenetica.

Risicostratificatie volgens het herziene Internationale Prognostische Score Systeem (IPSS-R) moet de patiënt in de intermediaire-, hoge- of zeer hoog-risicocategorie plaatsen.

Geen kandidaten voor of weigeren allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.

Voldoende leverfunctie inclusief alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) <= 3 × bovengrens normaal (ULN), en totaal bilirubine <= 1,5 × ULN.

Voldoende nierfunctie inclusief serumcreatinine <= 2 × ULN of CrCl >= 40 ml/min.

LVEF gemeten door echocardiogram bevindt zich binnen het normale bereik (LVEF > 50%).
De proefpersoon moet één donor hebben die >= 18 jaar oud is en HLA-gematcht op 0-7/10 loci (d.w.z. minimaal 3 HLA-loci moeten niet-gematcht zijn).
Daarnaast doneert de donor vrijwillig hematopoëtische stamcellen en ondertekent de toestemmingsverklaring.

Elke proefpersoon (of diens wettelijke vertegenwoordigers) moet de Geïnformeerde Toestemmingsverklaring (ICF) ondertekenen, wat aangeeft dat hij/zij het doel en de procedures van het onderzoek begrijpt en bereid is deel te nemen aan het onderzoek.

Donor inclusiecriteria: De donor voldoet aan de criteria van de instelling voor verwante perifere bloed hematopoëtische stamceldonoren.
De donor moet in staat zijn het celseparatie- en verzamelproces te verdragen en de Geïnformeerde Toestemmingsverklaring te ondertekenen.

Exclusiecriteria:

Ongecontroleerde infectie of bloeding.
Cardiovasculaire aandoening met klinische significantie, zoals ongecontroleerde of sterk symptomatische hartritmestoornissen, congestief hartfalen, of myocardinfarct binnen 6 maanden voor screening, of New York Heart Association (NYHA) functieklasse 3 (matig) of klasse 4 (ernstig) hartaandoening.

Ongecontroleerde auto-immuunziekte of behandeling met immunosuppressiva vereist.
Geschiedenis van ernstige bloedtransfusiereactie.
Zogende vrouwen, vrouwen in de vruchtbare leeftijd met positieve urinetest op zwangerschap, of vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet bereid zijn adequate anticonceptie te gebruiken.

Psychiatrische stoornis of cognitieve beperking die naar het oordeel van de onderzoeker de proefpersoon waarschijnlijk niet in staat stelt aan de protocolvereisten te voldoen.

Grote chirurgische ingreep binnen 4 weken voor inclusie.
Levensbedreigende aandoening anders dan MDS of ongecontroleerde bijkomende ziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Deze cohort omvat patiënten met intermediair risico en hoger MDS die niet in aanmerking komen voor of allogene HSCT weigeren. Patiënten krijgen Venetoclax in combinatie met een hypomethylerend middel en HLA-niet-overeenkomende donor GPBMC-infusie. Behandelingscycli duren 28 dagen en worden herhaald tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit optreedt.
Geneesmiddel: Venetoclax
Oraal in te nemen. Voor de eerste cyclus, dosis van 100 mg op Dag 1, 200 mg op Dag 2 en 400 mg op Dag 3-14. Voor andere cycli, dosis van 400 mg op Dag 1-14. Opmerking: De dosis moet worden verlaagd tot 100-200 mg per dag als gelijktijdige azole antischimmelmiddelen nodig zijn.
Geneesmiddel: Azacitidine (AZA) of Decitabine (DAC)
AZA: Subcutaan toegediend. Dosering van 75 mg/m² op dagen 1-7 van elke cyclus. DAC: Intraveneus toegediend. Dosering van 20 mg/m² op dagen 1-5 van elke cyclus.
Biologisch: GPBMC-infusie
HLA-niet-overeenkomende donor-GPBMC's worden op dag 15 toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Gemeten tot 4 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
OS wordt gedefinieerd als het aantal dagen vanaf de datum van studie-inschrijving tot de datum van overlijden.
Gemeten tot 4 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
Algehele responssnelheid (ORR)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
ORR wordt gedefinieerd als complete remissie (CR) (of CR equivalent) + partiële remissie (PR) + CR met beperkt aantal herstel (CRL) + CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CRh) + hematologische verbetering (HI) volgens IWG 2023 criteria.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Partiële remissie (PR)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
PR wordt gedefinieerd als een afname van ten minste 50% in het percentage blasten dat nog steeds ≥5% in het beenmerg bedraagt, perifeer bloed neutrofielenaantal > 1 × 10⁹/L, bloedplaatjesaantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
Gemodificeerde algemene respons (mOR)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
Gewijzigde OR wordt gedefinieerd als CR+PR+CRL+CRh.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
Behandelingsgerelateerde mortaliteit (TRM)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
TRM wordt gedefinieerd als de sterfte gerelateerd aan de behandeling in plaats van aan ziekteprogressie.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
Complete remissie (CR)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
CR wordt gedefinieerd als absolute neutrofielentelling > 1 × 109/L, bloedplaatjestelling > 100 × 109/L, Hb ≥10 g/dL, beenmerg met < 5% blasten, en PB-blasten 0%.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
CR met beperkte telling herstel (CRL)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
CRL wordt gedefinieerd als beenmerg met minder dan 5% blasten, PB-blasten 0%, en PB voldoet slechts aan 1 of 2 van de volgende criteria: absoluut neutrofiel aantal > 1 × 10⁹/L, trombocytenaantal > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CRh)
Tijdsspanne: Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
CRh wordt gedefinieerd als beenmerg met minder dan 5% blasten, en perifeer bloed dat niet voldoet aan de criteria voor CR of CRL, geen Hb-drempel vereist, trombocyten ≥50 × 10⁹/L, neutrofielen ≥0,5 × 10⁹/L, blasten 0%.
Gemeten tot 2 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Gemeten tot 4 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven
PFS wordt gedefinieerd als het aantal dagen vanaf de datum van studie-inschrijving tot de datum van het eerste van de volgende gebeurtenissen: progressieve ziekte; recidief van CR (of CR-equivalent), PR, CRL, CRh of HI; overlijden door welke oorzaak dan ook.
Gemeten tot 4 jaar nadat de laatste deelnemer is ingeschreven

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2025

Eerst geplaatst (Geschat)

20 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 november 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VEN-MST for MDS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren