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Terapia a Base di Venetoclax Combinata con Microtrapianto per MDS a Rischio Intermedio e Superiore

20 novembre 2025 aggiornato da: Beijing 302 Hospital

Studio di Fase 2 della Terapia a Base di Venetoclax in Combinazione con Infusione di Cellule Mononucleate del Sangue Periferico Mobilizzato con Disaccordo HLA per Sindromi Mielodisplastiche di Rischio Intermedio e Superiore

Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un regime basato su Venetoclax e agenti ipometilanti combinato con l'infusione di cellule mononucleate del sangue periferico mobilizzate con G-CSF da donatore HLA non compatibile (GPBMC) in pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio e superiore che non sono idonei per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100071
        • Reclutamento
        • Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bo Cai, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Età ≥18 anni, maschio o femmina, senza limitazioni di razza o etnia. Diagnosi confermata di MDS secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 5a edizione, basata su istopatologia e citogenetica.

La stratificazione del rischio secondo il Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) deve collocare il paziente nella categoria di rischio intermedio, alto o molto alto.

Non candidati per o rifiutano il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Funzionalità epatica adeguata inclusi alanina transaminasi (ALT) e aspartato transaminasi (AST) ≤ 3 × limite superiore della norma (ULN), e bilirubina totale ≤ 1,5 × ULN.

Funzionalità renale adeguata inclusa creatinina sierica ≤ 2 × ULN o CrCl ≥ 40 mL/min.

La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) misurata con ecocardiogramma è nell'intervallo normale (LVEF > 50%). Il soggetto deve avere un donatore di età ≥ 18 anni e compatibilità HLA su 0-7/10 loci (cioè, almeno 3 loci HLA devono essere non compatibili). Inoltre, il donatore dona volontariamente le cellule staminali ematopoietiche e firma il modulo di consenso.

Ogni soggetto (o i suoi rappresentanti legali) deve firmare il Modulo di Consenso Informato (ICF), indicando di comprendere le finalità e le procedure della ricerca, e di essere disposto a partecipare alla ricerca.

Criteri di inclusione del donatore: Il donatore soddisfa i criteri dell'istituto per i donatori di cellule staminali ematopoietiche del sangue periferico correlati. Il donatore deve essere in grado di tollerare il processo di separazione e raccolta cellulare, e firmare il Modulo di Consenso Informato.

Criteri di esclusione:

Infezione o emorragia non controllata. Malattia cardiovascolare clinicamente significativa, come aritmie cardiache non controllate o altamente sintomatiche, insufficienza cardiaca congestizia, o infarto miocardico entro 6 mesi prima dello screening, o malattia cardiaca di classe 3 (moderata) o 4 (grave) secondo la New York Heart Association (NYHA).

Malattia autoimmune non controllata o che richiede trattamento immunosoppressivo. Storia di grave reazione trasfusionale. Donne che allattano, donne in età fertile con test di gravidanza urinario positivo, o donne in età fertile non disposte a mantenere un'adeguata contraccezione.

Disturbo psichiatrico o deterioramento cognitivo che, secondo il giudizio del ricercatore, renderebbe il soggetto improbabile ad aderire ai requisiti del protocollo.

Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima dell'arruolamento. Malattia potenzialmente letale diversa da MDS o malattia intercorrente non controllata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohorte 1
Questa coorte include pazienti con MDS a rischio intermedio e superiore che non sono idonei o rifiutano il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). I pazienti ricevono Venetoclax in combinazione con un agente ipometilante e l'infusione di GPBMC da donatore non compatibile per HLA. I cicli di trattamento sono di 28 giorni, ripetuti fino alla progressione della malattia o a tossicità inaccettabile.
Droga: Venetoclax
Somministrare per via orale. Per il primo ciclo, dose di 100 mg il Giorno 1, 200 mg il Giorno 2 e 400 mg nei Giorni 3-14. Per gli altri cicli, dose di 400 mg nei Giorni 1-14. Nota: La dose deve essere ridotta a 100-200 mg al giorno se sono necessari antimicotici azolici concomitanti.
Droga: Azacitidina (AZA) o Decitabina (DAC)
AZA: Somministrato per via sottocutanea. Dose di 75 mg/m² nei Giorni 1-7 di ogni ciclo. DAC: Somministrato per via endovenosa. Dose di 20 mg/m² nei Giorni 1-5 di ogni ciclo.
Biologico: Infusione di GPBMC
I GPBMC del donatore con mancata corrispondenza HLA vengono infusi il Giorno 15.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Misurato fino a 4 anni dopo l'ultimo partecipante arruolato
L'OS è definito come il numero di giorni dalla data di ingresso nello studio alla data di morte.
Misurato fino a 4 anni dopo l'ultimo partecipante arruolato
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'iscrizione dell'ultimo partecipante
ORR è definita come remissione completa (CR) (o equivalente a CR) + remissione parziale (PR) + CR con recupero limitato dei conteggi (CRL) + CR con recupero ematologico parziale (CRh) + miglioramento ematologico (HI) secondo i criteri IWG 2023.
Misurato fino a 2 anni dopo l'iscrizione dell'ultimo partecipante

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rimissione parziale (PR)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
La PR è definita come una riduzione di almeno il 50% nella percentuale di blasti che rimane ≥5% nel midollo osseo, conta dei neutrofili nel sangue periferico > 1 × 10⁹/L, conta piastrinica > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
Risposta complessiva modificata (mOR)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
OR modificato è definito come CR+PR+CRL+CRh.
Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
Mortalità correlata al trattamento (TRM)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
TRM è definita come il decesso correlato al trattamento anziché alla progressione della malattia.
Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
Remissione completa (CR)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
La CR è definita come conta assoluta dei neutrofili > 1 × 10⁹/L, conta piastrinica > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL, midollo osseo con < 5% di blasti e blasti nel sangue periferico 0%.
Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
CR con recupero limitato della conta (CRL)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
La CRL è definita come midollo osseo con meno del 5% di blasti, blasti nel sangue periferico 0%, e sangue periferico che soddisfa solo 1 o 2 dei seguenti criteri: conta assoluta dei neutrofili > 1 × 10⁹/L, conta piastrinica > 100 × 10⁹/L, Hb ≥10 g/dL.
Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
Risposta completa con recupero ematologico parziale (CRh)
Lasso di tempo: Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
CRh è definito come midollo osseo con meno del 5% di blasti, e PB che non soddisfa i criteri per CR o CRL, nessuna soglia di Hb richiesta, piastrine ≥50 × 10⁹/L, neutrofili ≥0,5 × 10⁹/L, blasti 0%.
Misurato fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Misurato fino a 4 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante
La PFS è definita come il numero di giorni dalla data di ingresso nello studio alla data del primo dei seguenti eventi: malattia progressiva; recidiva da CR (o equivalente di CR), PR, CRL, CRh o HI; morte per qualsiasi causa.
Misurato fino a 4 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo partecipante

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Bo Cai, MD, Department of Hematology, the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2025

Primo Inserito (Stimato)

20 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VEN-MST for MDS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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