Utforskning av metabolom hos pasienter med interstitiell lunge sykdom og pulmonal hypertensjon med eller uten spesifikk pulmonal hypertensjonsbehandling (BREATH-TPT)
Blod- og urinmetabolomisk utforskning for vurdering av thorakal helse etter behandling av gruppe 3 pulmonal hypertensjon
Fibroserende interstitielle lungesykdommer (FILDs) omfatter en gruppe sjeldne sykdommer preget av progressiv lungefibrose som fører til respirasjonssvikt. Nåværende behandlinger har først og fremst som mål å bremse sykdomsprogresjonen, men forblir begrenset, noe som gjør lunge transplantasjon til den endelige løsningen.
Utviklingen av pulmonal hypertensjon (PH) i sammenheng med FILDs forverrer betydelig morbiditet og dødelighet og reduserer drastisk pasientenes forventede levetid. Konvensjonelle behandlinger for PH er generelt ineffektive i denne sammenhengen. Likevel er noen lovende terapeutiske midler for tiden under undersøkelse, spesielt inhalerte prostacyklinaanaloger som treprostinil, som har vist effekt i nylige kliniske studier.
Vår studie har som mål å utforske, på en minimalt invasiv måte, variasjoner i metabolitter i serum og urin fra pasienter med PH sekundær til FILDs, før og under behandling. Hovedmålet er å bedre forstå den systemiske effekten av disse behandlingene. Videre vil identifikasjon av metabolomiske signaturer gjøre det mulig for oss å skille respondenter fra ikke-respondenter, og dermed gi verdifulle prognostiske og prediktive kriterier.
Per i dag drar noen pasienter ikke nytte av de tilgjengelige behandlingene, og bedre utvalg av respondenter kan forebygge iatrogene effekter hos pasienter hvis kliniske tilstand allerede er sårbar. I tillegg kan karakterisering av den systemiske virkemåten til disse behandlingene ban vei for ny klinisk forskning rettet mot profilen til respondenterende pasienter.
Til slutt er en grundig forståelse av effektiviteten til de studerte terapiene avgjørende. Effektiv behandling av PH i sammenheng med FILDs kan faktisk ikke bare bremse sykdomsprogresjonen, men også redusere behovet for lunge transplantasjon, en stor utfordring i en situasjon med organdonormangel.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Ségolène TURQUIER
- Telefonnummer: +33 04 72 35 73 32
- E-post: segolene.turquier@chu-lyon.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: David LAVILLE
- Telefonnummer: +33 04 27 85 51 39
- E-post: david.laville@etu.univ-lyon1.fr
Studiesteder
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- Hôpital Cardiologique et Pneumologique Louis Pradel
-
Ta kontakt med:
- Ségolène TURQUIER
- Telefonnummer: +33 04 72 35 73 32
- E-post: segolene.turquier@chu-lyon.fr
-
Ta kontakt med:
- David LAVILLE
- Telefonnummer: +33 04 27 85 51 39
- E-post: david.laville@chu-lyon.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som lider av progressiv interstitiell lunge sykdom (ILD) og spesielt lungefibrose
- Mistanke om prekapillær pulmonal hypertensjon (gruppe 3 PH / ILD-PH)
- Pasienter som gjennomgår hjertekateterisering for hemodynamisk bekreftelse
- Pasient som har gitt informert samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Pasienter som lider av andre former for PH (dvs. PAH, CTEPH, hjerte svikt, multifaktorielle årsaker)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe "intervensjon"
Pasienter som lider av ILD og ILD-PH fra denne gruppen vil få spesifikke behandlinger (spesielt inhalert TREPROSTINIL, opptil 3 pust per bruk; 4 bruk per dag) for ILD-PH etter vanlig uavhengig kollegial konsultasjon. Disse pasientene vil ha metabolomprofil av blod og urin før og etter behandling. De vil ha basislinje- og oppfølgingsprøver av blod og urin. De vil få tilbud om å utføre opptil 6 automatiske prøvetakinger hjemme. |
Blod (venøst) vil bli samlet inn under standard behandlingsforhold, i et tørt rødt blodrør uten tilleggsgel (4 mL) for å oppnå serum etter sentrifugering i 10 minutter ved 1500g, i form av 500µL aliquoter, merket med pasientens kode i studien. Denne prøvetakingen vil bli utført ved baseline i begge grupper; og etter oppfølging fullført i Gruppe 1 (4-6 måneder) Urin samlet fra pasienten oppbevares i et tørrpulverbeholder i venterommet før eller etter konsultasjonen. Forberedelse av to fryserør som inneholder minst 1 mL pr. prøve, merket med pasientens kode i studien. I fravær av et oppsamlingspunkt er strenge aseptiske forhold ikke nødvendig, ettersom bruk av kjemikalier eller antiseptiske såper kan forstyrre doseringene. Denne prøvetakingen vil bli utført i gruppe 1 og 2 ved baseline; og i gruppe 1 ved 2-måneders og etter fullført oppfølgingstid (4-6 måneder). |
|
Gruppe "kontroll"
Pasienter som lider av ILD og ILD-PH fra denne gruppen vil ikke få spesifikk ILD-PH-behandling basert på utilstrekkelige hemodynamiske data eller kliniske kontraindikasjoner etter uavhengig kollegial konsultasjon. De vil kun ha basis blod- og urinprøvetaking. |
Blod (venøst) vil bli samlet inn under standard behandlingsforhold, i et tørt rødt blodrør uten tilleggsgel (4 mL) for å oppnå serum etter sentrifugering i 10 minutter ved 1500g, i form av 500µL aliquoter, merket med pasientens kode i studien. Denne prøvetakingen vil bli utført ved baseline i begge grupper; og etter oppfølging fullført i Gruppe 1 (4-6 måneder) Urin samlet fra pasienten oppbevares i et tørrpulverbeholder i venterommet før eller etter konsultasjonen. Forberedelse av to fryserør som inneholder minst 1 mL pr. prøve, merket med pasientens kode i studien. I fravær av et oppsamlingspunkt er strenge aseptiske forhold ikke nødvendig, ettersom bruk av kjemikalier eller antiseptiske såper kan forstyrre doseringene. Denne prøvetakingen vil bli utført i gruppe 1 og 2 ved baseline; og i gruppe 1 ved 2-måneders og etter fullført oppfølgingstid (4-6 måneder). |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenligning av urinmetabolittkonsentrasjoner før og etter oppstart av behandling målt sentralt ved protonkjerne magnetisk resonansspektroskopi (¹H-NMR).
Tidsramme: Resultatet måles når alle pasientene har fullført sin 4-6 måneders oppfølging.
|
1H-NMR-analysen av hver pasients urin vil gjøre det mulig for oss å få en tabell som viser den absolutte konsentrasjonen av metabolitter per individ. Effektene av legemiddelresponsen vil bli tolket etter parvise sammenligninger av metabolittkonsentrasjoner per individ innenfor Gruppe 1, og uttrykt som foldendring for å utføre en stivelsesvurdering, spesielt ved bruk av Metabo Analyst-verktøyet |
Resultatet måles når alle pasientene har fullført sin 4-6 måneders oppfølging.
|
|
Sammenligning av blodmetabolittkonsentrasjoner før og etter behandlingsstart målt sentralt ved protonkjernemagnetisk resonansspektroskopi (¹H-NMR).
Tidsramme: Utfallet måles når alle pasienter vil ha fullført sin 4-6 måneders oppfølging.
|
1H-NMR-analysen av hver pasients blod vil gjøre det mulig for oss å få en tabell som viser den absolutte konsentrasjonen av metabolitter per individ. Effektene av legemiddelresponsen vil bli tolket etter parvise sammenligninger av metabolittkonsentrasjoner per individ innenfor Gruppe 1, og uttrykt som fold-endring for å utføre en stivelsesvurdering, spesielt ved bruk av Metabo Analyst-verktøyet. Det vil også gjøre det mulig for oss å utforske nyrefiltrasjonseffekten på metabolsk profil |
Utfallet måles når alle pasienter vil ha fullført sin 4-6 måneders oppfølging.
|
|
Komparativ prognoseanalyse innen undergrupper
Tidsramme: Utfallet måles når alle pasientene har fullført sin 4-6 måneders oppfølging.
|
Basert på klinisk respons vil flere undergrupper bli definert (respondere, ikke-respondere, paradoksal forverring) for å definere prognostiske signaturer ved hjelp av statistiske sammenligninger mellom grupper av basislinjemetaboliske konsentrasjoner.
|
Utfallet måles når alle pasientene har fullført sin 4-6 måneders oppfølging.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 69HCL25_0216
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .