Utforskning av metabolomet hos patienter med interstitiell lungsjukdom och pulmonell hypertoni med eller utan specifik behandling för pulmonell hypertoni (BREATH-TPT)
Blod- och urinmetabolomisk utforskning för att bedöma torakal hälsa efter behandling av grupp 3 pulmonell hypertension
Fibroserande interstitiella lungsjukdomar (FILDs) omfattar en grupp sällsynta sjukdomar som kännetecknas av progressiv lungfibros som leder till respiratorisk svikt. Nuvarande behandlingar syftar främst till att bromsa sjukdomsutvecklingen men förblir begränsade, vilket gör lungtransplantation till den ultimata utvägen.
Utvecklingen av pulmonell hypertension (PH) i samband med FILDs förvärrar avsevärt morbiditet och mortalitet och minskar drastiskt patienternas livslängd. Konventionella behandlingar för PH är generellt ineffektiva i detta sammanhang. Ändå undersöks för närvarande några lovande terapeutiska substanser, särskilt inhalerade prostacyklinanaloger som treprostinil, som har visat effekt i nya kliniska studier.
Vår studie syftar till att på ett minimalt invasivt sätt utforska variationer i metaboliter i serum och urin hos patienter med PH sekundärt till FILDs, före och under behandling. Huvudmålet är att bättre förstå den systemiska effekten av dessa behandlingar. Dessutom kommer identifieringen av metabolomiska signaturer att göra det möjligt för oss att skilja respondenter från icke-respondenter, vilket ger värdefulla prognostiska och prediktiva kriterier.
Hittills drar vissa patienter inte nytta av de tillgängliga behandlingarna, och bättre urval av respondenter skulle kunna förhindra iatrogena effekter hos patienter vars kliniska tillstånd redan är bräckligt. Dessutom skulle karakterisering av den systemiska verkningsmekanismen för dessa behandlingar kunna bana väg för ny klinisk forskning inriktad på profiler för responderande patienter.
Slutligen är en grundlig förståelse för de studerade terapiernas effektivitet avgörande. Effektiv behandling av PH i samband med FILDs skulle faktiskt inte bara kunna bromsa sjukdomsutvecklingen utan också minska behovet av lungtransplantation, ett stort utmaning i en situation med organsbrist.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Ségolène TURQUIER
- Telefonnummer: +33 04 72 35 73 32
- E-post: segolene.turquier@chu-lyon.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: David LAVILLE
- Telefonnummer: +33 04 27 85 51 39
- E-post: david.laville@etu.univ-lyon1.fr
Studieorter
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrike, 69500
- Rekrytering
- Hôpital Cardiologique et Pneumologique Louis Pradel
-
Kontakt:
- Ségolène TURQUIER
- Telefonnummer: +33 04 72 35 73 32
- E-post: segolene.turquier@chu-lyon.fr
-
Kontakt:
- David LAVILLE
- Telefonnummer: +33 04 27 85 51 39
- E-post: david.laville@chu-lyon.fr
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som lider av progressiv interstitiell lungsjukdom (ILD) och särskilt lungfibros
- Misstanke om precapillär pulmonell hypertension (grupp 3 PH / ILD-PH)
- Patienter som genomgår hjärtkateterisering för hemodynamisk bekräftelse
- Patient som har gett informerat samtycke
Exklusionskriterier:
- Patienter som lider av andra former av PH (dvs. PAH, CTEPH, hjärtsvikt, multifaktoriell)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Grupp "intervention"
Patienter som lider av ILD och ILD-PH från denna grupp kommer att få specifika behandlingar (särskilt inhalerat TREPROSTINIL, upp till 3 andetag per användning; 4 användningar per dag) för ILD-PH efter vanlig oberoende kollegial konsultation. Dessa patienter kommer att ha före och efter behandling blod- och urinmetabolomprofil. De kommer att ha baslinje och uppföljningsprovtagning av blod och urin. De kommer att erbjudas möjlighet att utföra upp till 6 autoprovtagningar hemma. |
Blod (venöst) kommer att samlas in under standardvårdvillkor, i ett torrt rött blodrör utan extra gel (4 ml) för att erhålla serum efter centrifugering i 10 minuter vid 1500g, i form av 500µL-alikvoter, märkta med patientens kod i studien. Denna provtagning kommer att utföras vid baslinjen i båda grupperna; och efter uppföljningens slutförande i Grupp 1 (4-6 månader) Urin samlas från patienten i ett torrt pulverkompendium i väntrummet före eller efter konsultationen. Framställning av två frysrör med minst 1 mL per prov, märkta med patientens kod i studien. I avsaknad av en avropningspunkt krävs inte strikta aseptiska förhållanden, eftersom användning av kemikalier eller antiseptiska tvålar kan störa doseringarna. Denna provtagning kommer att utföras i Grupp 1 och 2 vid baslinje; och i Grupp 1 vid 2 månader och efter avslutad uppföljningstid (4-6 månader). |
|
Grupp " kontroll "
Patienter som lider av ILD och ILD-PH från denna grupp kommer inte att få specifik ILD-PH-behandling baserat på otillräckliga hemodynamiska data eller kliniska kontraindikationer efter oberoende kollegial konsultation. De kommer endast att genomgå baslinjeprovtagning av blod och urin. |
Blod (venöst) kommer att samlas in under standardvårdvillkor, i ett torrt rött blodrör utan extra gel (4 ml) för att erhålla serum efter centrifugering i 10 minuter vid 1500g, i form av 500µL-alikvoter, märkta med patientens kod i studien. Denna provtagning kommer att utföras vid baslinjen i båda grupperna; och efter uppföljningens slutförande i Grupp 1 (4-6 månader) Urin samlas från patienten i ett torrt pulverkompendium i väntrummet före eller efter konsultationen. Framställning av två frysrör med minst 1 mL per prov, märkta med patientens kod i studien. I avsaknad av en avropningspunkt krävs inte strikta aseptiska förhållanden, eftersom användning av kemikalier eller antiseptiska tvålar kan störa doseringarna. Denna provtagning kommer att utföras i Grupp 1 och 2 vid baslinje; och i Grupp 1 vid 2 månader och efter avslutad uppföljningstid (4-6 månader). |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Jämförelse av urinmetabolitkoncentrationer före och efter behandlingsstart mätt centralt med protonkärnmagnetresonansspektroskopi (¹H-NMR).
Tidsram: Utfallet mäts när alla patienter har slutfört sin 4–6 månaders uppföljning.
|
1H-NMR-analysen av varje patients urin kommer att möjliggöra att vi får en tabell som visar den absoluta koncentrationen av metaboliter per individ. Effekterna av läkemedelsresponsen kommer att tolkas efter parvisa jämförelser av metabolitkoncentrationer per individ inom Grupp 1, och uttryckas som förändringsfaktor för att utföra en väganalys, särskilt med hjälp av Metabo Analyst-verktyget. |
Utfallet mäts när alla patienter har slutfört sin 4–6 månaders uppföljning.
|
|
Jämförelse av blodmetabolikkoncentrationer före och efter behandlingsstart mätt centralt med protonskärnmagnetresonansspektroskopi (¹H-NMR).
Tidsram: Utfall mäts när alla patienter har slutfört sin 4–6 månaders uppföljning.
|
1H-NMR-analysen av varje patients blod kommer att göra det möjligt för oss att erhålla en tabell som visar den absoluta koncentrationen av metaboliter per individ. Effekterna av läkemedelsresponsen kommer att tolkas efter parvisa jämförelser av metabolitkoncentrationer per individ inom Grupp 1, och uttryckas som förändringsfaktor för att utföra en vägvärdering, särskilt med hjälp av Metabo Analyst-verktyget. Det kommer också att möjliggöra för oss att utforska njurfiltreringens effekt på den metaboliska profilen |
Utfall mäts när alla patienter har slutfört sin 4–6 månaders uppföljning.
|
|
Jämförande prognosanalys inom delgrupper
Tidsram: Utfallet mäts när alla patienter har genomfört sin 4–6 månaders uppföljning.
|
Baserat på kliniskt svar kommer flera undergrupper att definieras (responderare, icke-responderare, paradoxal försämring) för att definiera prognostiska signaturer med hjälp av statistiska jämförelser mellan grupper av basala metabolkoncentrationer.
|
Utfallet mäts när alla patienter har genomfört sin 4–6 månaders uppföljning.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 69HCL25_0216
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .