Exploración del Metaboloma en Pacientes con Enfermedad Pulmonar Intersticial e Hipertensión Pulmonar con o sin Tratamiento Específico para la Hipertensión Pulmonar (BREATH-TPT)
Exploración Metabolómica de Sangre y Orina para Evaluar la Salud Torácica Después del Tratamiento de la Hipertensión Pulmonar del Grupo 3
Las enfermedades pulmonares intersticiales fibróticas (FILDs) engloban un grupo de enfermedades raras caracterizadas por fibrosis pulmonar progresiva que conduce a insuficiencia respiratoria. Los tratamientos actuales tienen como objetivo principal ralentizar la progresión de la enfermedad pero siguen siendo limitados, haciendo del trasplante de pulmón el último recurso.
El desarrollo de hipertensión pulmonar (PH) en el contexto de las FILDs empeora significativamente la morbilidad y la mortalidad y reduce drásticamente la esperanza de vida de los pacientes. Los tratamientos convencionales para la PH son generalmente ineficaces en este contexto. Sin embargo, algunos agentes terapéuticos prometedores están actualmente bajo investigación, particularmente los análogos de prostaciclina inhalados como el treprostinilo, que han demostrado eficacia en estudios clínicos recientes.
Nuestro estudio tiene como objetivo explorar, de manera mínimamente invasiva, las variaciones en metabolitos en el suero y la orina de pacientes con PH secundaria a FILDs, antes y durante el tratamiento. El objetivo principal es comprender mejor el efecto sistémico de estos tratamientos. Además, la identificación de firmas metabolómicas nos permitirá diferenciar a los respondedores de los no respondedores, proporcionando así criterios pronósticos y predictivos valiosos.
Hasta la fecha, algunos pacientes no se benefician de los tratamientos disponibles, y una mejor selección de respondedores podría prevenir efectos iatrogénicos en pacientes cuyo estado clínico ya es frágil. Además, caracterizar el modo de acción sistémico de estos tratamientos podría allanar el camino para nuevas investigaciones clínicas centradas en los perfiles de los pacientes respondedores.
Finalmente, una comprensión exhaustiva de la eficacia de las terapias estudiadas es esencial. De hecho, el tratamiento efectivo de la PH en el contexto de las FILDs no solo podría ralentizar la progresión de la enfermedad sino también reducir la necesidad de trasplante de pulmón, un desafío importante en un contexto de escasez de órganos.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ségolène TURQUIER
- Número de teléfono: +33 04 72 35 73 32
- Correo electrónico: segolene.turquier@chu-lyon.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: David LAVILLE
- Número de teléfono: +33 04 27 85 51 39
- Correo electrónico: david.laville@etu.univ-lyon1.fr
Ubicaciones de estudio
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Rhone
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Bron, Rhone, Francia, 69500
- Reclutamiento
- Hôpital Cardiologique et Pneumologique Louis Pradel
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Contacto:
- Ségolène TURQUIER
- Número de teléfono: +33 04 72 35 73 32
- Correo electrónico: segolene.turquier@chu-lyon.fr
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Contacto:
- David LAVILLE
- Número de teléfono: +33 04 27 85 51 39
- Correo electrónico: david.laville@chu-lyon.fr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que sufren de enfermedad pulmonar intersticial progresiva (EPI) y especialmente fibrosis pulmonar
- Sospecha de hipertensión pulmonar precapilar (grupo 3 HP / EPI-HP)
- Pacientes sometidos a cateterismo cardíaco para confirmación hemodinámica
- Paciente que ha dado su consentimiento informado
Criterios de exclusión:
- Pacientes que sufren de otras formas de HP (es decir, HAP, TEPC, insuficiencia cardíaca, multifactorial)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo "intervención"
Los pacientes que sufren de EPI y EPI-HP de este grupo recibirán tratamientos específicos (especialmente TREPROSTINIL inhalado, hasta 3 respiraciones por uso; 4 usos al día) para EPI-HP después de la consulta colegial independiente habitual. Esos pacientes tendrán un perfil metabolómico de sangre y orina antes y después del tratamiento. Tendrán muestras de sangre y orina al inicio y durante el seguimiento. Se les ofrecerá la posibilidad de realizar hasta 6 auto-muestreos en casa. |
La sangre (venosa) se recogerá en condiciones de atención estándar, en un tubo seco rojo sin gel adicional (4 mL) para obtener suero después de la centrifugación durante 10 minutos a 1500g, en forma de alícuotas de 500μL, etiquetadas con el código del paciente en el estudio. Este muestreo se realizará al inicio en ambos grupos; y después de la finalización del seguimiento en el Grupo 1 (4-6 meses) Orina recogida del paciente en un polvo seco compacto en la sala de espera antes o después de la consulta. Preparación de dos criotubos que contengan al menos 1 mL por muestra, etiquetados con el código del paciente en el estudio. En ausencia de un punto de llamada, no se requieren condiciones asépticas estrictas, ya que el uso de productos químicos o jabones antisépticos puede interferir con las dosificaciones. Este muestreo se realizará en el Grupo 1 y 2 al inicio; y en el Grupo 1 a los 2 meses y después de completar el tiempo de seguimiento (4-6 meses). |
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Grupo " control "
Los pacientes que padecen EPID y EPID-HAP de este grupo no recibirán tratamiento específico para EPID-HAP basándose en datos hemodinámicos insuficientes o contraindicaciones clínicas después de una consulta colegiada independiente. Solo se les realizarán análisis de sangre y orina basales. |
La sangre (venosa) se recogerá en condiciones de atención estándar, en un tubo seco rojo sin gel adicional (4 mL) para obtener suero después de la centrifugación durante 10 minutos a 1500g, en forma de alícuotas de 500μL, etiquetadas con el código del paciente en el estudio. Este muestreo se realizará al inicio en ambos grupos; y después de la finalización del seguimiento en el Grupo 1 (4-6 meses) Orina recogida del paciente en un polvo seco compacto en la sala de espera antes o después de la consulta. Preparación de dos criotubos que contengan al menos 1 mL por muestra, etiquetados con el código del paciente en el estudio. En ausencia de un punto de llamada, no se requieren condiciones asépticas estrictas, ya que el uso de productos químicos o jabones antisépticos puede interferir con las dosificaciones. Este muestreo se realizará en el Grupo 1 y 2 al inicio; y en el Grupo 1 a los 2 meses y después de completar el tiempo de seguimiento (4-6 meses). |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación de las concentraciones de metabolitos urinarios antes y después del inicio del tratamiento medidas centralmente mediante espectroscopia de resonancia magnética nuclear de protón (¹H-RMN).
Periodo de tiempo: El resultado se mide cuando todos los pacientes hayan completado su seguimiento de 4 a 6 meses.
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El análisis por 1H-NMR de la orina de cada paciente nos permitirá obtener una tabla que muestre la concentración absoluta de metabolitos por individuo. Los efectos de la respuesta al fármaco se interpretarán mediante comparaciones por pares de las concentraciones de metabolitos por individuo dentro del Grupo 1, y se expresarán como cambio de plegado para realizar una evaluación de rutas metabólicas, utilizando notablemente la herramienta Metabo Analyst. |
El resultado se mide cuando todos los pacientes hayan completado su seguimiento de 4 a 6 meses.
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Comparación de las concentraciones de metabolitos en sangre antes y después del inicio del tratamiento, medidas centralmente mediante espectroscopia de resonancia magnética nuclear de protón (¹H-RMN).
Periodo de tiempo: El resultado se mide cuando todos los pacientes hayan completado su seguimiento de 4-6 meses.
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El análisis 1H-NMR de la sangre de cada paciente nos permitirá obtener una tabla que muestre la concentración absoluta de metabolitos por individuo. Los efectos de la respuesta al fármaco se interpretarán tras comparaciones por pares de las concentraciones de metabolitos por individuo dentro del Grupo 1, y se expresarán como cambio de plegamiento para realizar una evaluación de rutas metabólicas, notablemente utilizando la herramienta Metabo Analyst. También nos permitirá explorar el efecto de la filtración renal en el perfil metabólico. |
El resultado se mide cuando todos los pacientes hayan completado su seguimiento de 4-6 meses.
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Análisis comparativo del pronóstico dentro de subgrupos
Periodo de tiempo: El resultado se mide cuando todos los pacientes hayan completado su seguimiento de 4 a 6 meses.
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Según la respuesta clínica, se definirán varios subgrupos (respondedores, no respondedores, empeoramiento paradójico) con el fin de definir firmas pronósticas mediante comparaciones estadísticas intergrupales de las concentraciones metabólicas basales.
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El resultado se mide cuando todos los pacientes hayan completado su seguimiento de 4 a 6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Pulmonares Intersticiales
- Técnicas de investigación
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Recolección de muestras de sangre
Otros números de identificación del estudio
- 69HCL25_0216
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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