Exploração do Metaboloma em Doentes com Doença Pulmonar Intersticial e Hipertensão Pulmonar com ou sem Tratamento Específico para Hipertensão Pulmonar (BREATH-TPT)
Exploração Metabolómica do Sangue e da Urina para Avaliação da Saúde Torácica Após Tratamento da Hipertensão Pulmonar do Grupo 3
As doenças intersticiais pulmonares fibrosantes (DIPF) abrangem um grupo de doenças raras caracterizadas por fibrose pulmonar progressiva que leva à insuficiência respiratória. Os tratamentos atuais visam principalmente retardar a progressão da doença, mas permanecem limitados, tornando o transplante pulmonar o recurso final.
O desenvolvimento de hipertensão pulmonar (HP) no contexto das DIPF agrava significativamente a morbidade e a mortalidade e reduz drasticamente a esperança de vida dos pacientes. Os tratamentos convencionais para a HP são geralmente ineficazes neste contexto. No entanto, alguns agentes terapêuticos promissores estão atualmente sob investigação, particularmente os análogos de prostaciclina inalados, como o treprostinil, que demonstraram eficácia em estudos clínicos recentes.
O nosso estudo visa explorar, de forma minimamente invasiva, as variações de metabolitos no soro e na urina de pacientes com HP secundária a DIPF, antes e durante o tratamento. O objetivo principal é compreender melhor o efeito sistémico destes tratamentos. Além disso, a identificação de assinaturas metabolómicas permitir-nos-á diferenciar os respondedores dos não respondedores, fornecendo assim critérios prognósticos e preditivos valiosos.
Até à data, alguns pacientes não beneficiam dos tratamentos disponíveis, e uma melhor seleção de respondedores poderia prevenir efeitos iatrogénicos em pacientes cuja condição clínica já é frágil. Além disso, caracterizar o modo de ação sistémico destes tratamentos poderia abrir caminho para novas pesquisas clínicas focadas nos perfis dos pacientes respondedores.
Finalmente, uma compreensão aprofundada da eficácia das terapias estudadas é essencial. Com efeito, o tratamento eficaz da HP no contexto das DIPF poderia não só retardar a progressão da doença, mas também reduzir a necessidade de transplante pulmonar, um grande desafio num contexto de escassez de órgãos.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ségolène TURQUIER
- Número de telefone: +33 04 72 35 73 32
- E-mail: segolene.turquier@chu-lyon.fr
Estude backup de contato
- Nome: David LAVILLE
- Número de telefone: +33 04 27 85 51 39
- E-mail: david.laville@etu.univ-lyon1.fr
Locais de estudo
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Rhone
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Bron, Rhone, França, 69500
- Recrutamento
- Hôpital Cardiologique et Pneumologique Louis Pradel
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Contato:
- Ségolène TURQUIER
- Número de telefone: +33 04 72 35 73 32
- E-mail: segolene.turquier@chu-lyon.fr
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Contato:
- David LAVILLE
- Número de telefone: +33 04 27 85 51 39
- E-mail: david.laville@chu-lyon.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Pacientes que sofrem de doença pulmonar intersticial progressiva (DPI) e especialmente fibrose pulmonar
- Suspeita de hipertensão pulmonar pré-capilar (grupo 3 PH / DPI-PH)
- Pacientes submetidos a cateterismo cardíaco para confirmação hemodinâmica
- Paciente que deu consentimento informado
Critérios de Exclusão:
- Pacientes que sofrem de outras formas de PH (ou seja, HAP, TEPC, insuficiência cardíaca, multifatorial
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo "intervenção"
Os doentes que sofrem de ILD e ILD-PH deste grupo receberão tratamentos específicos (especialmente TREPROSTINIL inalado, até 3 inalações por utilização; 4 utilizações por dia) para ILD-PH após a habitual consulta colegial independente. Esses doentes terão um perfil metabolómico no sangue e na urina antes e depois do tratamento. Terão colheitas de sangue e urina na linha de base e no seguimento. Ser-lhes-á oferecida a possibilidade de realizar até 6 auto-colheitas em casa. |
O sangue (venoso) será recolhido em condições de cuidados padrão, num tubo de sangue seco vermelho sem gel adicional (4 mL) para obter soro após centrifugação durante 10 minutos a 1500g, na forma de alíquotas de 500µL, etiquetadas com o código do paciente no estudo. Esta amostragem será realizada na linha de base em ambos os grupos; e após a conclusão do acompanhamento no Grupo 1 (4-6 meses) Urina recolhida do paciente num pó compacto seco na sala de espera antes ou depois da consulta. Preparação de dois criotubos contendo pelo menos 1 mL por amostra, etiquetados com o código do paciente no estudo. Na ausência de um ponto de chamada, condições assépticas rigorosas não são necessárias, uma vez que o uso de produtos químicos ou sabões antisséticos pode interferir com as dosagens. Esta amostragem será realizada no Grupo 1 e 2 na linha de base; e no Grupo 1 aos 2 meses e após a conclusão do tempo de seguimento (4-6 meses). |
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Grupo "controlo"
Os doentes que sofrem de DPI e DPI-HP deste grupo não receberão tratamento específico para DPI-HP com base em dados hemodinâmicos insuficientes ou contra-indicações clínicas após consulta colegial independente. Terão apenas colheitas de sangue e urina de base. |
O sangue (venoso) será recolhido em condições de cuidados padrão, num tubo de sangue seco vermelho sem gel adicional (4 mL) para obter soro após centrifugação durante 10 minutos a 1500g, na forma de alíquotas de 500µL, etiquetadas com o código do paciente no estudo. Esta amostragem será realizada na linha de base em ambos os grupos; e após a conclusão do acompanhamento no Grupo 1 (4-6 meses) Urina recolhida do paciente num pó compacto seco na sala de espera antes ou depois da consulta. Preparação de dois criotubos contendo pelo menos 1 mL por amostra, etiquetados com o código do paciente no estudo. Na ausência de um ponto de chamada, condições assépticas rigorosas não são necessárias, uma vez que o uso de produtos químicos ou sabões antisséticos pode interferir com as dosagens. Esta amostragem será realizada no Grupo 1 e 2 na linha de base; e no Grupo 1 aos 2 meses e após a conclusão do tempo de seguimento (4-6 meses). |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Comparação das concentrações de metabolitos urinários antes e depois do início do tratamento, medidos centralmente por espectroscopia de ressonância magnética nuclear de protão (¹H-NMR).
Prazo: O resultado é medido quando todos os pacientes tiverem concluído o acompanhamento de 4 a 6 meses.
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A análise de 1H-NMR da urina de cada paciente permitirá-nos obter uma tabela que mostra a concentração absoluta de metabolitos por indivíduo. Os efeitos da resposta ao fármaco serão interpretados após comparações pareadas das concentrações de metabolitos por indivíduo no Grupo 1, e expressos como mudança de dobra para realizar uma avaliação de vias, notadamente utilizando a ferramenta Metabo Analyst. |
O resultado é medido quando todos os pacientes tiverem concluído o acompanhamento de 4 a 6 meses.
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Comparação das concentrações de metabolitos sanguíneos antes e após o início do tratamento, medidos centralmente por espectroscopia de ressonância magnética nuclear de protão (¹H-RMN).
Prazo: O resultado é medido quando todos os doentes tiverem o seu seguimento de 4-6 meses concluído.
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A análise de 1H-NMR do sangue de cada paciente permitirá-nos obter uma tabela que mostra a concentração absoluta de metabólitos por indivíduo. Os efeitos da resposta ao fármaco serão interpretados seguindo comparações emparelhadas das concentrações de metabólitos por indivíduo dentro do Grupo 1, e expressos como mudança de fold para realizar uma avaliação de vias, nomeadamente utilizando a ferramenta Metabo Analyst. Também nos permitirá explorar o efeito da filtração renal no perfil metabólico. |
O resultado é medido quando todos os doentes tiverem o seu seguimento de 4-6 meses concluído.
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Análise comparativa do prognóstico dentro de subgrupos
Prazo: O resultado é medido quando todos os pacientes tiverem completado o seu acompanhamento de 4-6 meses.
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Com base na resposta clínica, vários subgrupos serão definidos (respondedores, não respondedores, agravamento paradoxal) para definir assinaturas prognósticas utilizando comparações estatísticas intergrupos das concentrações metabólicas basais.
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O resultado é medido quando todos os pacientes tiverem completado o seu acompanhamento de 4-6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL25_0216
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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