Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

STOP-PKD: SGLT2-hemming for å forbedre prognosen ved polycystisk nyresykdom (STOP-PKD)

27. juli 2026 oppdatert av: Roman Müller, University of Cologne
Autosomal dominant polycystisk nyresykdom er den vanligste genetiske årsaken til nyresvikt. Den eneste godkjente behandlingen for ADPKD - tolvaptan - er begrenset i bruk på grunn av massiv terapiassosiert polyuri. Denne studien tester om SGLT2-hemmeren dapagliflozin bremser tapet av nyrefunksjon ved ADPKD.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

ADPKD er en genetisk sykdom som kjennetegnes av vekst av væskefylte nyresyster, noe som fører til progressivt tap av nyrefunksjon. SGLT2-hemmere har nylig blitt tilgjengelige for behandling av kronisk nyresykdom (CKD). De banebrytende studiene, som beviste den positive effekten av SGLT2-hemmere ved CKD, ekskluderte pasienter med ADPKD. Følgelig anbefaler ikke nåværende ADPKD-retningslinjer bruk av SGLT2-hemmere ved ADPKD.

Denne forskerinitierte, randomiserte, placebokontrollerte, multicenter, dobbeltblindede studien vil vurdere effekten av daglig dapagliflozin (10 mg) inntak på den kroniske eGFR-stigning i 420 pasienter med ADPKD. Som et sekundært endepunkt vil studien vurdere et sammensatt endepunkt utløst av å oppnå enten 40 % eGFR-tap, nyresvikt eller nyredød. Sikkerhetsaspekter vil i tillegg bli adressert av en mellomliggende sikkerhetsanalyse som vurderer total nyrevolum, eGFR og copeptinnivåer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

420

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

      • Groningen, Nederland
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
        • Ta kontakt med:
      • Leiden, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fundacio Puigvert
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fundacio Hospital Universitari Vall D'Hebron Institut De Recerca
        • Ta kontakt med:
      • Aachen, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
        • Ta kontakt med:
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR
        • Ta kontakt med:
      • Cologne, Tyskland
      • Dortmund, Tyskland
      • Dresden, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden an der Technischen Universitaet Dresden AöR
        • Ta kontakt med:
      • Düsseldorf, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical Center - University Of Freiburg
        • Ta kontakt med:
      • Göttingen, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Ta kontakt med:
      • Hanover, Tyskland
        • Rekruttering
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Ta kontakt med:
      • Hanover, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Zentrum Fuer Nieren Hochdruck Und Stoffwechselerkrankungen
        • Ta kontakt med:
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Kiel, Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
      • Lübeck, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR
        • Ta kontakt med:
      • Mainz, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz KöR
        • Ta kontakt med:
      • München, Tyskland
      • München, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen
        • Ta kontakt med:
      • Stuttgart, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR
        • Ta kontakt med:
    • Baden-Wurttemberg
      • Stuttgart, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 70376
        • Rekruttering
        • Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mbH
        • Ta kontakt med:
    • Bavaria
      • Nuremberg, Bavaria, Tyskland, 90471
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Klinikum Nürnberg
        • Ta kontakt med:
          • Christian Morath, Prof.
          • Telefonnummer: +499113982702
      • Feldkirch, Østerrike
        • Rekruttering
        • Vorarlberger Krankenhaus-Betriebsgesellschaft
        • Ta kontakt med:
          • Emanuel Zitt, MD
          • Telefonnummer: +4355223032700
          • E-post: nephro@lkhf.at
      • Innsbruck, Østerrike
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner med ADPKD (modifiserte Ravine-kriterier) ≥ 18 og ≤ 60 år
  • Pasienter 18–39 år: eGFR ≥25 ml/min; pasienter 40–60 år: eGFR ≥25 og <90 ml/min/1,73 m²
  • Indikatorer på rask progresjon, enten av følgende:
  • Mayo-klasse 1D–E
  • Mayo-klasse 1C OG ENTREN

    1. Trunkerende PKD1-mutasjon ELLER
    2. eGFR-tap >3 ml/min/år (bestemt av ≥4 kreatininverdier innen 4 år, ≥6 måneders måleintervaller) ELLER
    3. PROPKD-poengsum >6 (pasienthistorikk)
  • HVIS pasienten bruker ACE-hemmer/ARB: stabil dose i 4 uker før opptak

Eksklusjonskriterier:

  • Behandling med tolvaptan, somatostatinanalog, litium eller SGLT2-hemmer innen de siste 3 månedene før opptak
  • Medisinsk historie med diabetisk ketoacidose, nekrotiserende fasciitt eller organtransplantasjon
  • Diabetes mellitus type 1 eller enhver type diabetes mellitus på grunn av insulinmangel
  • Ukontrollerte pågående urinveis- eller genitalinfeksjoner
  • Kjent intoleranse for ingrediensene i studiemedikamentet
  • Ukontrollert grad 2 hypertensjon (>160/100 mmHg)
  • Symptomatisk hypotensjon, eller systolisk blodtrykk <90 mmHg
  • Primær nyresykdom annet enn ADPKD
  • Leverfunksjonssvikt (aspartat transaminase [AST] eller alanin transaminase [ALT] >3× øvre normalgrense [ØNG]; eller totalt bilirubin >2× ØNG ved inkludering)
  • Graviditet, amming eller kvinner i fruktbar alder som ikke bruker effektiv prevensjonsmetode
  • Ikke i stand til å følge studioprotokollen, etter forskerens vurdering
  • Ikke i stand til å gi informert samtykke
  • Deltakelse i annen intervensjonell klinisk studie de siste 2 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakere mottar et matchende placebo oralt en gang daglig i 36 måneder.
Eksperimentell: Dapagliflozin 10 mg
Deltakerne får 10 mg Dapagliflozin oralt en gang daglig i 36 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kronisk eGFR-helning
Tidsramme: uke 6 opp til uke 156 (behandlingsslutt)
Den årlige kroniske eGFR-helningen vil bli beregnet ved å bruke alle tilgjengelige serumkreatininverdier fra uke 6 til uke 156 (behandlingsslutt), ved hjelp av lineære blandede modeller.
uke 6 opp til uke 156 (behandlingsslutt)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i eGFR fra før behandling til etter behandling (verdier uten behandling)
Tidsramme: Uke -4 til uke 168
Endring i nyrefunksjon vil bli vurdert ved å sammenligne gjennomsnittlige eGFR-verdier før behandling (beregnet som gjennomsnittet av serumkreatininmålinger ved uke -4 og uke 0) med gjennomsnittlige eGFR-verdier etter behandling (beregnet som gjennomsnittet av målinger ved uke 162 og uke 168). Forskjellen mellom disse to tidspunktene representerer endringen i nyrefunksjon uten behandling.
Uke -4 til uke 168
Tid til første forekomst av et sammensatt nyreendepunkt
Tidsramme: Fra randomisering (uke 0) til slutten av oppfølgingen (opptil uke 168)

Tid fra randomisering til første forekomst av en av følgende hendelser:

  1. En vedvarende ≥40% reduksjon i eGFR fra randomisering, bekreftet av en andre måling på neste planlagte besøk eller målt på det siste planlagte besøket før død eller studieavslutning.
  2. Terminal nyresvikt (ESKD), definert som start på kronisk dialyse, nyretransplantasjon eller en vedvarende eGFR <15 mL/min/1,73 m².
  3. Nyredødsfall.
Fra randomisering (uke 0) til slutten av oppfølgingen (opptil uke 168)
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE-er)
Tidsramme: Fra randomisering (uke 0) til slutten av oppfølgingen (uke 168)
Alle alvorlige bivirkninger (SAE) vil bli samlet inn.
Fra randomisering (uke 0) til slutten av oppfølgingen (uke 168)
Forekomst av spesielt interesserende bivirkninger (AESI-er)
Tidsramme: Fra randomisering (uke 0) til oppfølgingens slutt (uke 168)
Alle spesielt interessante bivirkninger (AESI) vil bli samlet inn.
Fra randomisering (uke 0) til oppfølgingens slutt (uke 168)
Endring i total nyrevolum (TKV) etter 1 år
Tidsramme: Baseline (uke -4 til uke 0) til uke 48 (første 150 pasienter)
I de første 150 innmeldte deltakerne vil total nyrevolum (TKV) måles ved baseline og ved uke 48 ved bruk av standardiserte MRI-protokoller.
Endringen i TKV over 48 uker vil bli brukt til å vurdere potensielle effekter av dapagliflozin på nyrestørrelse.
Baseline (uke -4 til uke 0) til uke 48 (første 150 pasienter)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i nyrefunksjon basert på cystatin-C-målinger
Tidsramme: uke -4 til EOS (uke 168)

Årlige endringer i eGFR-verdi (i mL/min/1,73m2 per år), beregnet med lineære blandede modeller ved bruk av alle tilgjengelige cystatin-c-verdier:

  1. under behandling mellom uke 6 og behandlingsslutt (uke 156)
  2. uten behandling: før behandling (uke -4 og uke 0) og etter behandling (uke 162 og uke 168)
  3. mellom utgangspunkt og behandlingsslutt (uke 0-156)
uke -4 til EOS (uke 168)
Endringer i albuminuri
Tidsramme: fra randomisering (uke 0) til EOT (uke 156)
Forverring (økning >50% sammenlignet med utgangspunkt) eller ny debut av albuminuri (definert som >30 mg albumin/g kreatinin)
fra randomisering (uke 0) til EOT (uke 156)
Forekomst av nyrestein
Tidsramme: fra randomisering (uke 0) til EOS (uke 168)
Antall symptomatiske nyrestein (antall symptomatiske episoder)
fra randomisering (uke 0) til EOS (uke 168)
Total eGFR-helning
Tidsramme: fra randomisering (uke 0) til uke 156
Total slope: årlig slope for eGFR-reduksjon (i mL/min/1,73m2 per år), beregnet med lineære blandede modeller, ved bruk av alle tilgjengelige kreatininverdier fra baseline til behandlingsslutt (uke 0-156)
fra randomisering (uke 0) til uke 156

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

15. mai 2030

Studiet fullført (Antatt)

15. mai 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

12. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere