Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En først-pasient klinisk studie av KINE-101 hos pasienter med kortikosteroid-refraktær CIDP

15. januar 2026 oppdatert av: Kine Sciences Co., Ltd.

Multisenter, åpen merking, enkeltdoserings, doseøkende, fase 1-studie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til KINE-101 hos pasienter med CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati) refraktær for kortikosteroidbehandling

Dette er en multicentrisk, åpen, enkeltdose, doseøkningsstudie som evaluerer sikkerhet og tolerabilitet av intravenøs (IV) KINE-101 hos pasienter med kortikosteroid-refraktær kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP). På dag 1 mottar forsøkspersoner en enkelt IV-dose KINE-101 på tildelt kohortnivå og utskrives på dag 3, omtrent 48 timer etter administrering av undersøkelsesprodukt (IP), når alle nødvendige kliniske vurderinger er fullført. Sikkerhetsvurderinger (inkludert dosebegrensende toksisiteter [DLT], bivirkninger, kliniske laboratorieprøver, vitale tegn, fysiske undersøkelser og 12-leds EKG), eksplorative effektvurderinger og PK/PD-vurderinger gjennomføres gjennom dag 28 i henhold til vurderingsplanen.

Eksplorative effektvurderinger gjennom dag 28 inkluderer endringer fra baseline i følgende kliniske mål: Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) funksjonsskår, Medical Research Council (MRC) totalsumskår, Inflammatory Rasch-Built Overall Disability Scale (I-RODS), Timed Up-and-Go (TUG)-test, gjennomsnittlig gripestyrke og Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS).

Farmakodynamiske (PD) vurderinger inkluderer immunfenotyping av CD4+ T-celle-subset (CD4, CD25, FOXP3, CD39, CD69, CTLA-4, LAG-3, TNFR2, TIGIT, CCR5 og CXCR3); måling av serumcytokiner og immunoglobulin (IgM, IgG, IL-2, IL-6, IL-10, IL-17, IFN-γ, MCP-1 og TGF-β); evaluering av autoantistoff- og komplementmarkører (antinukleære antistoffer, anti-SM, anti-RNP, anti-SSA, anti-dobbeltstrenget DNA-antistoffer og komplement C4); og ytterligere laboratorieparametere relatert til systemisk inflammasjon.

Doseøkning følger et standard 3+3-design basert på gjennomgang av sikkerhet, inkludert DLT, i forrige kohort. Tre KINE-101 dosekohorter er planlagt: Kohort 1 (120 mg), Kohort 2 (240 mg) og Kohort 3 (360 mg). Hvis sikkerhet og tolerabilitet anses som akseptable i en gitt kohort, fortsetter rekruttering sekvensielt til neste høyere dosenivå.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sør -Korea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03181
        • Kangbuk Samsung Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne i alderen ≥19 år ved informert samtykke.
  • Diagnostisert med CIDP og refraktær til kortikosteroidbehandling i ≥3 måneder før inkludering, eller kortikosteroidbehandling ansett som upassende eller ikke kan fortsettes av sikkerhetsgrunner.

  • Oppfyller EAN/PNS 2021-kriteriene for typisk CIDP:

    • Progressiv eller tilbakevendende symmetrisk muskelsvakhet i armer og ben med sensorisk involvering i ≥2 lemmer
    • Symptomvarighet ≥8 uker
    • Redusert eller fraværende senerreflekser i alle ekstremiteter
  • INCAT funksjonsskår ≥2 ved screening (skår på 2 må utelukkende skyldes funksjonsnedsettelse i ben).
  • CIDP sykdomsaktivitetsstatus (CDAS) skår ≥3 ved screening.
  • Mottatt IVIg ≥2 måneder før IP-administrering.
  • Hvis forsøkspersonen er i fertil alder, samtykker til å bruke svært effektiv prevensjon i ≥28 dager etter IP-administrering.
  • Tilstrekkelig venetilgang for IV-administrering og blodprøvetaking.
  • Villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer.

Eksklusjonskriterier:

  • Polynevropati på grunn av andre årsaker (f.eks. MMN, MGUS med anti-MAG-antistoffer, arvelige nevropatier, POEMS-syndrom, diabetes- eller systemisk sykdomsrelatert nevropati, legemiddel-/toksinindusert nevropati).
  • Historikk med myelopati eller bekreftet sentral demyelinisering.
  • Kjent allergi eller overfølsomhet for undersøkelsesproduktet eller dets hjelpestoffer.
  • Ukontrollert alvorlig leversykdom, CNS-lidelser, alkoholisme, substansmisbruk eller psykiatriske lidelser.
  • Andre medisinske tilstander som bedre forklarer symptomene (f.eks. hjerneslag, CNS-traume, bindevevssykdom).
  • Malignitet innen 5 år, unntatt adekvat behandlet lavrisikokreft.
  • Moderat til alvorlig hjertesvikt eller alvorlig kardiovaskulær sykdom (f.eks. hjerteinfarkt, iskemisk slag).
  • Moderat til alvorlig substans- eller alkoholbrukslidelse innen 1 år.
  • Positiv svangerskapstest eller planlagt svangerskap, amming eller gamedonasjon innen 28 dager etter IP.
  • Bruk av systemiske immunsuppressiva eller immunstimulerende midler innen 5 halveringstider før IP-administrering.
  • Plasmautveksling innen 8 uker før IP-administrering.
  • Kroniske infeksjoner eller forventet behov for anti-infektiiv behandling under studien.
  • Aktiv hepatitt B- eller C-infeksjon eller HIV-positiv.
  • Unormale laboratorieverdier ved screening: AST/ALT >3×ØV, Hb <9 g/dL, ANC <1 500/μL, Trombocytter <100×10³/μL.
  • Stor kirurgi innen 3 måneder eller planlagt under studieopphold.
  • Undersøker anser forsøkspersonen som uegnet av en hvilken som helst grunn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: KINE-101 120mg
Deltakerne fikk en enkelt intravenøs dose på 120 mg KINE-101.
Legemiddel: KINE-101
KINE-101-injeksjon, 12,5 mg/ml, administrert én gang intravenøst på dag 1.
Eksperimentell: KINE-101 240 mg
Pasientene mottok en enkelt intravenøs dose på KINE-101 240 mg.
Legemiddel: KINE-101
KINE-101-injeksjon, 12,5 mg/ml, administrert én gang intravenøst på dag 1.
Eksperimentell: KINE-101 360 mg
Pasientene mottok en enkelt intravenøs dose på KINE-101 360 mg.
Legemiddel: KINE-101
KINE-101-injeksjon, 12,5 mg/ml, administrert én gang intravenøst på dag 1.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
Forekomst, alvorlighetsgrad og sammenheng med behandlingsrelaterte bivirkninger etter en enkelt intravenøs dose av KINE-101.
Dag 1 til dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikant unormal hematologi
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale hematologiske funn (f.eks. hvite blodlegemer, hemoglobin, blodplater, absolutt neutrofilttall), som definert i protokollen.
Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale klinisk-kjemiske verdier
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale klinisk-kjemiske funn (f.eks. ALT, AST, kreatinin), som definert i protokollen.
Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikant unormal urinanalyse
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale urinanalysefunn (f.eks. protein/albumin, glukose, pH), som definert i protokollen.
Dag 1 til dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale vitale tegn
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale funn i vitale tegn (f.eks. systolisk eller diastolisk blodtrykk, pulsrate, kroppstemperatur, respirasjonsrate), som definert i protokollen.
Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante avvikende funn ved fysisk undersøkelse, som definert i protokollen.
Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikant unormal elektrokardiogram
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale elektrokardiogramfunn (f.eks. PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall), som definert i protokollen.
Dag 1 til Dag 28

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) funksjonsnedsettelsesscore
Tidsramme: Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i INCAT-funksjonshemningsskåren (område 0-10; høyere skår indikerer dårligere funksjonshemning).
Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i Medical Research Council (MRC) sumscore
Tidsramme: Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra utgangspunkt i MRC sumskåren (område 0-60; høyere skår indikerer bedre muskelstyrke).
Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i inflammatorisk Rasch-bygd overall disability scale (I-RODS)
Tidsramme: Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i I-RODS-skåren (område 0-48; høyere skår indikerer bedre funksjon).
Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i Timed Up-and-Go (TUG)-testen
Tidsramme: Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra utgangspunkt i Timed Up-and-Go-testen, målt i sekunder (lavere verdier indikerer bedre ytelse).
Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra utgangspunkt i gjennomsnittlig grepstyrke
Tidsramme: Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i gjennomsnittlig gripekraft (høyere verdier indikerer større muskelstyrke).
Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra utgangspunkt i Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS)
Tidsramme: Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Endring fra baseline i ONLS-skåren (område 0–12; høyere skår indikerer dårligere funksjonsnedsettelse).
Dag 1 (før dose), Dag 14 og Dag 28
Maksimal plasmakonsentrasjon av KINE-101 (Cmax)
Tidsramme: Dag 1
Maksimal observert plasmakonsentrasjon av KINE-101.
Dag 1
Området under plasmakonsentrasjon-tid-kurven for KINE-101 (AUC)
Tidsramme: Dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven for KINE-101 (AUClast og AUCinf).
Dag 1
Endring fra baseline i immunfenotypiseringsmarkører etter administrering av KINE-101
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Endringen fra utgangspunkt i immunofenotypiske markører etter intravenøs administrering av KINE-101, inkludert CD4, CD25, FoxP3, CD39, CD69, CTLA4, LAG-3, TNFR2, TIGIT, CCR5 og CXCR3.
Dag 1 til Dag 28
Endring fra utgangspunkt i serum-biomarkører etter administrering av KINE-101
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Endringen fra baseline i serum biomarkører etter intravenøs administrering av KINE-101 inkludert IgG, IgM, IL-2, IL-6, IL-10, IL-17, IFN-gamma, MCP-1 og TGF-beta.
Dag 1 til Dag 28
Endringer fra baseline i autoantistoffer og inflammatoriske laboratoriemarkører etter administrering av KINE-101
Tidsramme: Dag 1 til Dag 28
Endringer fra baseline i serum autoantistoffer og inflammatoriske laboratoriemarkører.
Dag 1 til Dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kine Sciences Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Hanna Park, Kine Sciences Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2024

Primær fullføring (Faktiske)

14. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2026

Først lagt ut (Antatt)

15. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIDP101-CR1-001P

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere