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Uno Studio Clinico First-in-Patient di KINE-101 in Pazienti con CIDP Refrattaria ai Corticosteroidi

15 gennaio 2026 aggiornato da: Kine Sciences Co., Ltd.

Studio Multicentrico, in Aperto, a Singola Somministrazione, a Dose Ascendente, di Fase 1 per Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità di KINE-101 in Pazienti con CIDP (Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica) Refrattari al Trattamento con Corticosteroidi

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a dose singola, di escalation di dose che valuta la sicurezza e la tollerabilità del KINE-101 per via endovenosa (EV) in pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) refrattaria ai corticosteroidi. Il Giorno 1, i soggetti ricevono una singola dose EV di KINE-101 al livello assegnato per la coorte e vengono dimessi il Giorno 3, circa 48 ore dopo la somministrazione del prodotto in studio (IP), una volta completate tutte le valutazioni in clinica richieste. Le valutazioni di sicurezza (incluse le tossicità dose-limitanti [DLT], gli eventi avversi, gli esami di laboratorio clinici, i segni vitali, gli esami fisici e gli ECG a 12 derivazioni), le valutazioni esplorative di efficacia e le valutazioni PK/PD vengono condotte fino al Giorno 28 in conformità con il programma delle valutazioni.

Le valutazioni esplorative di efficacia fino al Giorno 28 includono le variazioni rispetto al basale nelle seguenti misure cliniche: punteggio di disabilità INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment), punteggio totale MRC (Medical Research Council), scala di disabilità globale I-RODS (Inflammatory Rasch-Built Overall Disability Scale), test Timed Up-and-Go (TUG), forza di presa media e scala delle limitazioni neuropatiche globali (ONLS).

Le valutazioni farmacodinamiche (PD) includono l'immunofenotipizzazione dei sottogruppi di cellule T CD4+ (CD4, CD25, FOXP3, CD39, CD69, CTLA-4, LAG-3, TNFR2, TIGIT, CCR5 e CXCR3); la misurazione delle citochine sieriche e delle immunoglobuline (IgM, IgG, IL-2, IL-6, IL-10, IL-17, IFN-γ, MCP-1 e TGF-β); la valutazione degli autoanticorpi e dei marcatori del complemento (anticorpi antinucleari, anti-SM, anti-RNP, anti-SSA, anticorpi anti-DNA a doppio filamento e complemento C4); e ulteriori parametri di laboratorio correlati all'infiammazione sistemica.

L'escalation di dose segue un design standard 3+3 basato sulla revisione della sicurezza, incluse le DLT, nella coorte precedente. Sono previste tre coorti di dose di KINE-101: Coorte 1 (120 mg), Coorte 2 (240 mg) e Coorte 3 (360 mg). Se la sicurezza e la tollerabilità sono considerate accettabili in una data coorte, l'arruolamento procede sequenzialmente al livello di dose successivo più alto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 03181
        • Kangbuk Samsung Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Adulti di età ≥19 anni al momento del consenso informato.
  • Diagnosi di CIDP e refrattarietà al trattamento con corticosteroidi per ≥3 mesi prima dell'arruolamento, o trattamento con corticosteroidi ritenuto inappropriato o non continuabile per motivi di sicurezza.

  • Soddisfa i criteri EAN/PNS 2021 per CIDP tipica:

    • Debolezza motoria progressiva o recidivante simmetrica in braccia e gambe con coinvolgimento sensoriale in ≥2 arti
    • Durata dei sintomi ≥8 settimane
    • Riflessi tendinei ridotti o assenti in tutti gli arti
  • Punteggio di disabilità INCAT ≥2 allo screening (il punteggio di 2 deve derivare esclusivamente dalla disabilità delle gambe).
  • Punteggio CIDP Disease Activity Status (CDAS) ≥3 allo screening.
  • Ricevuto IVIg ≥2 mesi prima della somministrazione del prodotto investigativo.
  • Se il soggetto è in età fertile, accetta di utilizzare una contraccezione altamente efficace per ≥28 giorni dopo la somministrazione del prodotto investigativo.
  • Accesso venoso adeguato per somministrazione endovenosa e prelievi di sangue.
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Polineuropatia dovuta ad altre cause (es. MMN, MGUS con anticorpi anti-MAG, neuropatie ereditarie, sindrome POEMS, neuropatia correlata a diabete o malattie sistemiche, neuropatia indotta da farmaci/tossine).
  • Anamnesi di mielopatia o demielinizzazione centrale confermata.
  • Allergia o ipersensibilità nota al prodotto investigativo o ai suoi eccipienti.
  • Malattia epatica grave non controllata, disturbi del SNC, alcolismo, abuso di sostanze o disturbi psichiatrici.
  • Altre condizioni mediche che spiegano meglio i sintomi (es. ictus, trauma del SNC, malattie del tessuto connettivo).
  • Neoplasia maligna entro 5 anni, ad eccezione di tumori a basso rischio adeguatamente trattati.
  • Insufficienza cardiaca da moderata a grave o malattia cardiovascolare grave (es. IM, ictus ischemico).
  • Disturbo da uso di sostanze o alcol da moderato a grave entro 1 anno.
  • Test di gravidanza positivo o pianificazione di gravidanza, allattamento o donazione di gameti entro 28 giorni dopo il prodotto investigativo.
  • Uso di immunosoppressori sistemici o immunostimolanti entro 5 emivite prima della somministrazione del prodotto investigativo.
  • Plasmaferesi entro 8 settimane prima della somministrazione del prodotto investigativo.
  • Infezioni croniche o necessità prevista di trattamento anti-infettivo durante lo studio.
  • Infezione attiva da epatite B o C o positività all'HIV.
  • Esami di laboratorio anomali allo screening: AST/ALT >3×ULN, Hb <9 g/dL, ANC <1.500/μL, Piastrine <100×10³/μL.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi o pianificato durante la partecipazione allo studio.
  • Lo sperimentatore ritiene il soggetto non idoneo per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: KINE-101 120mg
I soggetti hanno ricevuto una singola dose endovenosa di KINE-101 120 mg.
Droga: KINE-101
Iniezione di KINE-101, 12,5 mg/mL, somministrata una volta per via endovenosa il Giorno 1.
Sperimentale: KINE-101 240 mg
I soggetti hanno ricevuto una singola dose endovenosa di KINE-101 240 mg.
Droga: KINE-101
Iniezione di KINE-101, 12,5 mg/mL, somministrata una volta per via endovenosa il Giorno 1.
Sperimentale: KINE-101 360 mg
I soggetti hanno ricevuto una singola dose endovenosa di KINE-101 da 360 mg.
Droga: KINE-101
Iniezione di KINE-101, 12,5 mg/mL, somministrata una volta per via endovenosa il Giorno 1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di Eventi Avversi (EA)
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 28
Incidenza, gravità e relazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento successivi a una singola dose endovenosa di KINE-101.
Giorno 1 a Giorno 28
Numero di partecipanti con anomalie ematologiche clinicamente significative
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con riscontri ematologici anomali clinicamente significativi (ad es. conta dei globuli bianchi, emoglobina, piastrine, conta assoluta dei neutrofili), come definito per protocollo.
Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nella chimica clinica
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con risultati di chimica clinica clinicamente significativi anormali (ad esempio, ALT, AST, creatinina), come definito per protocollo.
Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nell'analisi delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 28
Numero di partecipanti con risultati di analisi delle urine clinicamente significativi anormali (ad esempio, proteine/albumina, glucosio, pH), come definito per protocollo.
Giorno 1 a Giorno 28
Numero di Partecipanti con Segni Vitali Anomali Clinicamente Significativi
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 28
Numero di partecipanti con riscontri clinicamente significativi di parametri vitali anormali (ad esempio, pressione arteriosa sistolica o diastolica, frequenza cardiaca, temperatura corporea, frequenza respiratoria), come definito per protocollo.
Giorno 1 a Giorno 28
Numero di partecipanti con esame fisico clinicamente significativo anomalo
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con riscontri anomali clinicamente significativi all'esame fisico, come definito per protocollo.
Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con elettrocardiogramma clinicamente significativo anormale
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 28
Numero di partecipanti con riscontri elettrocardiografici clinicamente significativi (ad esempio, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT), come definito dal protocollo.
Dal Giorno 1 al Giorno 28

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punggio di disabilità dell'INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-somministrazione), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale nel punggio di disabilità INCAT (intervallo 0-10; punteggi più alti indicano una disabilità peggiore).
Giorno 1 (pre-somministrazione), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale del punteggio totale del Medical Research Council (MRC)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale MRC (intervallo 0-60; punteggi più alti indicano una migliore forza muscolare).
Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al Baseline nella Scala di Disabilità Generale Inflammatoria Costruita con Rasch (I-RODS)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Cambio rispetto al basale nel punteggio I-RODS (range 0-48; punteggi più alti indicano una funzione migliore).
Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale nel test Timed Up-and-Go (TUG)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale nel test Timed Up-and-Go, misurata in secondi (valori più bassi indicano una migliore performance).
Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione dalla Baseline della Forza di Presa Media
Lasso di tempo: Giorno 1 (predose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale della forza di presa media (valori più alti indicano una maggiore forza muscolare).
Giorno 1 (predose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale nella Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Variazione rispetto al basale del punteggio ONLS (intervallo 0-12; punteggi più alti indicano una disabilità peggiore).
Giorno 1 (pre-dose), Giorno 14 e Giorno 28
Concentrazione plasmatica massima di KINE-101 (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 1
Massima concentrazione plasmatica osservata di KINE-101.
Giorno 1
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve of KINE-101 (AUC)
Lasso di tempo: Giorno 1
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo di KINE-101 (AUClast e AUCinf).
Giorno 1
Variazione rispetto al basale nei marcatori di immunofenotipizzazione dopo la somministrazione di KINE-101
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
La variazione rispetto al basale nei marcatori di immunofenotipizzazione in seguito alla somministrazione endovenosa di KINE-101, inclusi CD4, CD25, FoxP3, CD39, CD69, CTLA4, LAG-3, TNFR2, TIGIT, CCR5 e CXCR3.
Dal giorno 1 al giorno 28
Variazione rispetto al basale dei biomarcatori sierici dopo la somministrazione di KINE-101
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 28
La variazione rispetto al basale dei biomarcatori sierici in seguito alla somministrazione endovenosa di KINE-101, inclusi IgG, IgM, IL-2, IL-6, IL-10, IL-17, IFN-gamma, MCP-1 e TGF-beta.
Giorno 1 a Giorno 28
Cambiamenti rispetto al basale negli autoanticorpi e nei marcatori di laboratorio infiammatori dopo la somministrazione di KINE-101
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Variazioni rispetto al basale degli autoanticorpi sierici e dei marcatori infiammatori di laboratorio.
Dal giorno 1 al giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kine Sciences Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Hanna Park, Kine Sciences Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 agosto 2024

Completamento primario (Effettivo)

14 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2026

Primo Inserito (Stimato)

15 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CIDP101-CR1-001P

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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