První klinická studie KINE-101 na pacientech s kortikosteroidy refrakterní CIDP

Kriteria pro zařazení:

• Dospělí ve věku ≥19 let v době informovaného souhlasu.
• Diagnostikována CIDP a refrakterní na léčbu kortikosteroidy po dobu ≥3 měsíců před zařazením, nebo léčba kortikosteroidy je považována za nevhodnou nebo ji nelze z bezpečnostních důvodů pokračovat.

• Splňuje kritéria EAN/PNS 2021 pro typickou CIDP:

  • Progresivní nebo recidivující symetrická motorická slabost v pažích a nohách se senzorickým postižením ve ≥2 končetinách
  • Trvání příznaků ≥8 týdnů
  • Snižené nebo chybějící šlachové reflexy ve všech končetinách
• Skóre INCAT disability ≥2 při screeningu (skóre 2 musí být výhradně z důvodu postižení nohou).
• Skóre CIDP Disease Activity Status (CDAS) ≥3 při screeningu.
• Obdržel IVIg ≥2 měsíce před podáním IP.
• Pokud je subjekt plodný, souhlasí s používáním vysoce účinné antikoncepce po dobu ≥28 dní po podání IP.
• Dostatečný žilní přístup pro intravenózní podání a odběr krve.
• Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní procedury.

Kriteria pro vyloučení:

• Polyneuropatie z jiných příčin (např. MMN, MGUS s anti-MAG protilátkami, dědičné neuropatie, POEMS syndrom, diabetická nebo systémovým onemocněním související neuropatie, léčbou/toxiny indukovaná neuropatie).
• Anamnéza myelopatie nebo potvrzená centrální demyelinizace.
• Známá alergie nebo přecitlivělost na zkoumaný přípravek nebo jeho pomocné látky.
• Nekontrolované závažné jaterní onemocnění, CNS poruchy, alkoholismus, zneužívání návykových látek nebo psychiatrické poruchy.
• Jiná zdravotní stav, která lépe vysvětlují příznaky (např. cévní mozková příhoda, trauma CNS, onemocnění pojivové tkáně).
• Malignita v průběhu 5 let, s výjimkou adekvátně léčených nízkorizikových nádorů.
• Středně těžké až těžké srdeční selhání nebo závažné kardiovaskulární onemocnění (např. infarkt myokardu, ischemická cévní mozková příhoda).
• Středně těžká až těžká porucha užívání návykových látek nebo alkoholu v průběhu 1 roku.
• Pozitivní těhotenský test nebo plánování těhotenství, kojení nebo darování gamet do 28 dní po podání IP.
• Užívání systémových imunosupresiv nebo imunostimulancií v průběhu 5 poločasů před podáním IP.
• Plazmaferéza v průběhu 8 týdnů před podáním IP.
• Chronické infekce nebo očekávaná potřeba antiinfekční léčby během studie.
• Aktivní infekce hepatitidou B nebo C nebo HIV pozitivita.
• Abnormální laboratorní výsledky při screeningu: AST/ALT >3×ULN, Hb <9 g/dL, ANC <1,500/μL, trombocyty <100×10³/μL.
• Rozsáhlý chirurgický zákrok v průběhu 3 měsíců nebo plánovaný během účasti ve studii.
• Výzkumník považuje subjekt za nevhodný z jakéhokoli důvodu.