Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En första-på-patienten klinisk prövning av KINE-101 hos patienter med kortikosteroidrefraktär CIDP

15 januari 2026 uppdaterad av: Kine Sciences Co., Ltd.

Multicentrisk, öppen, enkeldosering, dosstegrande, fas 1-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av KINE-101 hos patienter med CIDP (kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati) refraktär för kortikosteroidbehandling

Detta är en multicentrisk, öppen, enkeldos, doseskaleringsstudie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten av intravenöst (IV) KINE-101 hos patienter med kortikosteroidrefraktär kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP). På dag 1 får försökspersonerna en enda IV-dos av KINE-101 på den tilldelade kohortnivån och skrivs ut på dag 3, cirka 48 timmar efter administrering av undersökningsprodukten (IP), när alla nödvändiga kliniska utvärderingar har slutförts. Säkerhetsutvärderingar (inklusive dosbegränsande toxiciteter [DLT], biverkningar, kliniska laboratorietester, vitalparametrar, fysiska undersökningar och 12-avlednings EKG), explorativa effektutvärderingar och PK/PD-utvärderingar genomförs fram till dag 28 i enlighet med utvärderingsschemat.

Explorativa effektutvärderingar fram till dag 28 inkluderar förändringar från baslinjen i följande kliniska mått: Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) funktionsnedsättningspoäng, Medical Research Council (MRC) totalsumma, Inflammatory Rasch-Built Overall Disability Scale (I-RODS), Timed Up-and-Go (TUG)-test, medelgreppstyrka och Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS).

Farmakodynamiska (PD) utvärderingar inkluderar immunfenotypning av CD4+ T-cellsunderpopulationer (CD4, CD25, FOXP3, CD39, CD69, CTLA-4, LAG-3, TNFR2, TIGIT, CCR5 och CXCR3); mätning av serumcytokiner och immunoglobuliner (IgM, IgG, IL-2, IL-6, IL-10, IL-17, IFN-γ, MCP-1 och TGF-β); utvärdering av autoantikroppar och komplementmarkörer (antinukleära antikroppar, anti-SM, anti-RNP, anti-SSA, anti-dubbelsträngat DNA-antikroppar och komplement C4); samt ytterligare laboratorieparametrar relaterade till systemisk inflammation.

Doseskalering följer ett standardiserat 3+3-design baserat på granskning av säkerhet, inklusive DLT, i föregående kohort. Tre KINE-101-doskoheter är planerade: Kohort 1 (120 mg), Kohort 2 (240 mg) och Kohort 3 (360 mg). Om säkerhet och tolerabilitet bedöms som acceptabla i en given kohort, fortsätter rekryteringen sekventiellt till nästa högre dosnivå.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sydkorea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 03181
        • Kangbuk Samsung Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna i åldern ≥19 år vid informerat samtycke.
  • Diagnostiserad med CIDP och refraktär mot kortikosteroidbehandling i ≥3 månader före inkludering, eller kortikosteroidbehandling bedöms olämplig eller kan inte fortsättas av säkerhetsskäl.

  • Uppfyller EAN/PNS 2021-kriterier för typisk CIDP:

    • Progressiv eller återkommande symmetrisk muskelsvaghet i armar och ben med sensorisk påverkan i ≥2 extremiteter
    • Symptomvaraktighet ≥8 veckor
    • Reducerade eller frånvarande senreflexer i alla extremiteter
  • INCAT-handikapppoäng ≥2 vid screening (poängen 2 måste enbart härröra från bensvårigheter).
  • CIDP-sjukdomsaktivitetsstatus (CDAS) poäng ≥3 vid screening.
  • Fått IVIg ≥2 månader före IP-administrering.
  • Om subjektet är i fertil ålder, samtycker till att använda mycket effektiv preventivmedel i ≥28 dagar efter IP-administrering.
  • Tillräcklig venös åtkomst för IV-administrering och blodprovstagning.
  • Villig och kapabel att följa alla studieprocedurer.

Exklusionskriterier:

  • Polyneuropati på grund av andra orsaker (t.ex. MMN, MGUS med anti-MAG-antikroppar, ärftliga neuropatier, POEMS-syndrom, diabetes- eller systemsjukdomsrelaterad neuropati, läkemedels-/toxininducerad neuropati).
  • Anamnes med myelopati eller bekräftad central demyelinering.
  • Känd allergi eller överkänslighet mot undersökningsprodukten eller dess hjälpämnen.
  • Okontrollerad svår leversjukdom, CNS-sjukdomar, alkoholism, substansmissbruk eller psykiatriska sjukdomar.
  • Andra medicinska tillstånd som bättre förklarar symptomen (t.ex. stroke, CNS-trauma, bindvävssjukdom).
  • Malignitet inom 5 år, förutom adekvat behandlade lågriskcancrar.
  • Måttlig till svår hjärtsvikt eller svår kardiovaskulär sjukdom (t.ex. hjärtinfarkt, ischemisk stroke).
  • Måttligt till svårt substans- eller alkoholmissbruk inom 1 år.
  • Positivt graviditetstest eller planerar graviditet, ammar eller donerar könsceller inom 28 dagar efter IP.
  • Användning av systemiska immunosuppressiva eller immunstimulerande läkemedel inom 5 halveringstider före IP-administrering.
  • Plasmautbyte inom 8 veckor före IP-administrering.
  • Kroniska infektioner eller förväntat behov av antiinfektiv behandling under studien.
  • Aktiv hepatit B- eller C-infektion eller HIV-positiv.
  • Onormala laboratorievärden vid screening: AST/ALT >3×ULN, Hb <9 g/dL, ANC <1 500/µL, Trombocyter <100×10³/µL.
  • Större operation inom 3 månader eller planerad under studiedeltagandet.
  • Undersökaren bedömer subjektet olämpligt av vilken anledning som helst.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: KINE-101 120mg
Studiedeltagarna fick en enda intravenös dos av KINE-101 120 mg.
Läkemedel: KINE-101
KINE-101-injektion, 12,5 mg/mL, administrerad en gång intravenöst på Dag 1.
Experimentell: KINE-101 240 mg
Deltagarna fick en enda intravenös dos av KINE-101 240 mg.
Läkemedel: KINE-101
KINE-101-injektion, 12,5 mg/mL, administrerad en gång intravenöst på Dag 1.
Experimentell: KINE-101 360 mg
Studiedeltagarna fick en enda intravenös dos av KINE-101 360 mg.
Läkemedel: KINE-101
KINE-101-injektion, 12,5 mg/mL, administrerad en gång intravenöst på Dag 1.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AEs)
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Förekomst, svårighetsgrad och samband mellan behandlingsrelaterade biverkningar efter en enda intravenös dos av KINE-101.
Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta hematologiska avvikelser
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala hematologiska fynd (t.ex. antal vita blodkroppar, hemoglobin, trombocyter, absolut neutrofilantal), enligt protokolldefinition.
Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormala kliniska kemiska värden
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikande klinisk-kemiska fynd (t.ex. ALT, AST, kreatinin), enligt definition i protokollet.
Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikant avvikande urinanalys
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala fynd i urinanalys (t.ex. protein/albumin, glukos, pH), enligt definition i protokoll.
Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala livstecken
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormala fynd av vitala tecken (t.ex. systoliskt eller diastoliskt blodtryck, pulsfrekvens, kroppstemperatur, andningsfrekvens), enligt definition i protokollet.
Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikande fynd vid fysisk undersökning
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikande fynd vid fysisk undersökning, enligt protokolldefinition.
Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikande elektrokardiogram
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala elektrokardiogramfynd (t.ex. PR-intervall, QRS-varaktighet, QT-intervall), enligt definition i protokollet.
Dag 1 till Dag 28

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baseline i Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Tidsram: Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i INCAT-handikapppoäng (intervall 0-10; högre poäng indikerar sämre funktionsnedsättning).
Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i Medical Research Council (MRC) summapoäng
Tidsram: Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i MRC-summapoängen (intervall 0–60; högre poäng indikerar bättre muskelstyrka).
Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baseline i Inflammatory Rasch-Built Overall Disability Scale (I-RODS)
Tidsram: Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baseline i I-RODS-poängen (intervall 0–48; högre poäng indikerar bättre funktion).
Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinje i Timed Up-and-Go-testet (TUG)
Tidsram: Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i Timed Up-and-Go-testet, mätt i sekunder (lägre värden indikerar bättre prestanda).
Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i medelgreppstyrka
Tidsram: Dag 1 (före dos), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i medelgreppstyrka (högre värden indikerar större muskelstyrka).
Dag 1 (före dos), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS)
Tidsram: Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Förändring från baslinjen i ONLS-poängen (intervall 0–12; högre poäng indikerar sämre funktionsnedsättning).
Dag 1 (före dosering), Dag 14 och Dag 28
Toppkoncentration av KINE-101 i plasma (Cmax)
Tidsram: Dag 1
Maximal observerad plasmakoncentration av KINE-101.
Dag 1
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve of KINE-101 (AUC)
Tidsram: Dag 1
Arean under plasmakoncentrations-tidskurvan för KINE-101 (AUClast och AUCinf).
Dag 1
Förändring från baslinjen i immunofenotypmarkörer efter administration av KINE-101
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Förändringen från baslinjen i immunofenotypmarkörer efter intravenös administrering av KINE-101, inklusive CD4, CD25, FoxP3, CD39, CD69, CTLA4, LAG-3, TNFR2, TIGIT, CCR5 och CXCR3.
Dag 1 till Dag 28
Förändring från baslinjen i serum-biomarkörer efter administrering av KINE-101
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Förändringen från baslinjen i serum-biomarkörer efter intravenös administration av KINE-101 inklusive IgG, IgM, IL-2, IL-6, IL-10, IL-17, IFN-gamma, MCP-1 och TGF-beta.
Dag 1 till Dag 28
Förändringar från baslinjen i autoantikroppar och inflammatoriska laboratoriemarkörer efter administrering av KINE-101
Tidsram: Dag 1 till Dag 28
Förändringar från baslinjen i serumautoantikroppar och inflammatoriska laboratoriemarkörer.
Dag 1 till Dag 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kine Sciences Co., Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Hanna Park, Kine Sciences Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 augusti 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

14 april 2025

Avslutad studie (Faktisk)

14 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2026

Första postat (Beräknad)

15 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIDP101-CR1-001P

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera