Un Ensayo Clínico de Primera Aplicación en Pacientes de KINE-101 en Pacientes con CIDP Refractario a Corticosteroides

Criterios de inclusión:

• Adultos de edad ≥19 años en el momento del consentimiento informado.
• Diagnosticados de polineuropatía desmielinante inflamatoria crónica (CIDP) y refractarios al tratamiento con corticosteroides durante ≥3 meses antes de la inclusión, o el tratamiento con corticosteroides se considera inapropiado o no puede continuarse por motivos de seguridad.

• Cumple los criterios EAN/PNS 2021 para CIDP típica:

  • Debilidad motora progresiva o recidivante simétrica en brazos y piernas con afectación sensitiva en ≥2 extremidades.
  • Duración de los síntomas ≥8 semanas.
  • Reflejos tendinosos reducidos o ausentes en todas las extremidades.
• Puntuación INCAT de discapacidad ≥2 en el cribado (la puntuación de 2 debe resultar únicamente de discapacidad en las piernas).
• Puntuación del estado de actividad de la enfermedad CIDP (CDAS) ≥3 en el cribado.
• Haber recibido inmunoglobulina intravenosa (IVIg) ≥2 meses antes de la administración del producto de investigación (PI).
• Si el sujeto tiene potencial de gestación, acepta utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante ≥28 días después de la administración del PI.
• Acceso venoso adecuado para la administración intravenosa y la extracción de muestras de sangre.
• Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.

Criterios de exclusión:

• Polineuropatía por otras causas (p. ej., neuropatía motora multifocal [MMN], gammapatía monoclonal de significado incierto [MGUS] con anticuerpos anti-MAG, neuropatías hereditarias, síndrome POEMS, neuropatía relacionada con diabetes o enfermedad sistémica, neuropatía inducida por fármacos/tóxicos).
• Antecedentes de mielopatía o desmielinización central confirmada.
• Alergia o hipersensibilidad conocida al producto de investigación o a sus excipientes.
• Enfermedad hepática grave no controlada, trastornos del sistema nervioso central (SNC), alcoholismo, abuso de sustancias o trastornos psiquiátricos.
• Otras afecciones médicas que expliquen mejor los síntomas (p. ej., accidente cerebrovascular, traumatismo del SNC, enfermedad del tejido conjuntivo).
• Malignidad en los últimos 5 años, excepto cánceres de bajo riesgo tratados adecuadamente.
• Insuficiencia cardíaca de moderada a grave o enfermedad cardiovascular grave (p. ej., infarto de miocardio, accidente cerebrovascular isquémico).
• Trastorno por consumo de sustancias o alcohol de moderado a grave en el último año.
• Prueba de embarazo positiva o planificación del embarazo, lactancia materna o donación de gametos en los 28 días posteriores al PI.
• Uso de inmunosupresores o inmunoestimulantes sistémicos dentro de las 5 vidas medias previas a la administración del PI.
• Plasmaféresis dentro de las 8 semanas previas a la administración del PI.
• Infecciones crónicas o necesidad prevista de tratamiento antiinfeccioso durante el estudio.
• Infección activa por hepatitis B o C o seropositividad para el VIH.
• Análisis anormales en el cribado: AST/ALT >3×LSN, Hb <9 g/dL, ANC <1.500/μL, Plaquetas <100×10³/μL.
• Cirugía mayor en los últimos 3 meses o planificada durante la participación en el estudio.
• El investigador considera al sujeto no adecuado por cualquier motivo.