Um Ensaio Clínico de Primeira Administração em Humanos do KINE-101 em Doentes com CIDP Refratário aos Corticosteroides

Critérios de Inclusão:

• Adultos com idade ≥19 anos no momento do consentimento informado.
• Diagnosticados com PDCi e refratários ao tratamento com corticosteroides durante ≥3 meses antes da inscrição, ou tratamento com corticosteroides considerado inadequado ou não pode ser continuado por motivos de segurança.

• Preenche os critérios EAN/PNS 2021 para PDCi típica:

  • Fraqueza motora progressiva ou recidivante simétrica nos braços e pernas com envolvimento sensorial em ≥2 membros
  • Duração dos sintomas ≥8 semanas
  • Reflexos tendinosos reduzidos ou ausentes em todos os membros
• Pontuação de incapacidade INCAT ≥2 no rastreio (a pontuação de 2 deve resultar apenas de incapacidade nas pernas).
• Pontuação do Estado de Atividade da Doença PDCi (CDAS) ≥3 no rastreio.
• Recebeu IVIg ≥2 meses antes da administração do IP.
• Se o sujeito tem potencial de procriação, concorda em utilizar contraceção altamente eficaz durante ≥28 dias após a administração do IP.
• Acesso venoso adequado para administração intravenosa e colheita de sangue.
• Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.

Critérios de Exclusão:

• Polineuropatia devido a outras causas (por exemplo, MMN, MGUS com anticorpos anti-MAG, neuropatias hereditárias, síndrome POEMS, neuropatia relacionada com diabetes ou doença sistémica, neuropatia induzida por fármacos/toxinas).
• Antecedentes de mielopatia ou desmielinização central confirmada.
• Alergia ou hipersensibilidade conhecida ao produto em investigação ou aos seus excipientes.
• Doença hepática grave não controlada, perturbações do SNC, alcoolismo, abuso de substâncias ou perturbações psiquiátricas.
• Outras condições médicas que expliquem melhor os sintomas (por exemplo, AVC, trauma do SNC, doença do tecido conjuntivo).
• Neoplasia maligna nos últimos 5 anos, exceto cancros de baixo risco adequadamente tratados.
• Insuficiência cardíaca moderada a grave ou doença cardiovascular grave (por exemplo, IM, AVC isquémico).
• Perturbação moderada a grave por uso de substâncias ou álcool no último ano.
• Teste de gravidez positivo ou planeamento de gravidez, amamentação ou doação de gâmetas nos 28 dias após o IP.
• Uso de imunossupressores ou imunostimulantes sistémicos nas 5 meias-vidas anteriores à administração do IP.
• Troca de plasma nas 8 semanas anteriores à administração do IP.
• Infeções crónicas ou necessidade prevista de tratamento anti-infecioso durante o estudo.
• Infeção ativa por hepatite B ou C ou seropositividade para VIH.
• Análises laboratoriais anormais no rastreio: AST/ALT >3×LS, Hb <9 g/dL, ANC <1.500/μL, Plaquetas <100×10³/μL.
• Cirurgia maior nos últimos 3 meses ou planeada durante a participação no estudo.
• O investigador considera o sujeito inadequado por qualquer motivo.