Observasjonsstudie av respons på behandling for avanserte sentralnervesystem (SNS) svulster

Bakgrunn:

• Primære sentralnervesystem (CNS)-svulster er uvanlige og klassifiseres stort sett som sjeldne sykdommer. Til tross for lav forekomst er CNS-kreft forbundet med betydelig sykelighet og dødelighet i alle aldersgrupper.
• Behandlingsalternativer for CNS-svulster er begrensede, spesielt ved sykdomsprogresjon, hovedsakelig på grunn av ufullstendig forståelse av sykdomsbiologi og utfordringer med å gjennomføre kliniske studier gitt sjeldnheten av disse sykdommene.
• Den tradisjonelle utviklingsveien for onkologiske legemidler, som involverer flere faser av kliniske studier, kan ta mange år til et tiår og medfører svært høye økonomiske kostnader. For å overvinne denne utfordringen og fremskynde forbedring av onkologipasientomsorg har legemiddelgjennbruk dukket opp som en nyttig tilnærming.
• Sanntids legemiddelscreening for sjeldne hjernesvulster fremmer presisjonsmedisin ved å generere kliniske studiekonsepter rettet mot å overvinne sentrale utfordringer i hjerne-svulstbehandling. Imidlertid forblir forsinkede svar-tider en betydelig begrensning for deres kliniske nytte.
• Gujral-laboratoriet ved Fred Hutchinson Cancer Center har utviklet SmartMatch, et banebrytende kunstig intelligens (AI)-drevet systemfarmakologibasert plattform for å håndtere utfordringene i presisjonsmedisin. Plattformen muliggjør generering av legemiddelresponsdata ved bruk av sanntids vevsbasert screening med ferskt reseksjonsvev eller biopsi fra en pasient. Innsamlede data brukes til å trene en maskinlæringsmodell, som tillater presis prediksjon for et stort utvalg av Food and Drug Administration (FDA)-godkjente legemidler. Dette er en test som kan bestilles av enhver lege i USA, og resultater er tilgjengelige på forespørsel.

Mål:

- Å fastslå andelen deltakere med avanserte CNS-svulster hvor SmartMatch legemiddelscreeningsanalyseresultater genereres innen 21 dager fra tidspunktet for tumorvevsinnsamling

Kvalifikasjon:

• Deltakere >=15 år med avanserte CNS-svulster.
• Deltakere må ha planlagt hjerne-svulstbiopsi eller reseksjon som skal finne sted ved NIH.

Design:

• Svulst- og blodprøver vil bli samlet inn for multi-omisk analyse.
• Ferske svulstprøver vil bli brukt til legemiddelscreeningsanalyse av SmartMatch.
• Etter innledende prøveinnsamling vil deltakere følges opp eksternt hver 6 (+/-3) måneder i 3 år.