Observationele studie van reacties op behandelingen bij gevorderde tumoren van het centrale zenuwstelsel (CZS)

Achtergrond:

• Primaire tumoren van het centrale zenuwstelsel (CZS) zijn ongebruikelijk en worden meestal geclassificeerd als zeldzame ziekten. Ondanks hun lage incidentie gaan CZS-kankers gepaard met aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit in alle leeftijdsgroepen.
• Behandelingsopties voor CZS-tumoren zijn beperkt, vooral bij ziekteprogressie, grotendeels vanwege het onvolledige begrip van de ziektebiologie en de uitdagingen bij het uitvoeren van klinische studies, gezien de zeldzaamheid van deze ziekten.
• Het traditionele pad voor de ontwikkeling van oncologische geneesmiddelen, dat verschillende fasen van klinische onderzoeken omvat, kan vele jaren tot een decennium duren en gaat gepaard met extreem hoge financiële kosten. Om deze uitdaging te overwinnen en de verbetering van de oncologische patiëntenzorg te versnellen, is drug repurposing naar voren gekomen als een nuttige benadering.
• Real-time geneesmiddelscreening voor zeldzame hersentumoren bevordert precisiegeneeskunde door het genereren van klinische studieconcepten gericht op het overwinnen van belangrijke uitdagingen in het beheer van hersentumoren. Vertraagde doorlooptijden blijven echter een belangrijke beperking voor hun klinische bruikbaarheid.
• Het Gujral-lab van het Fred Hutchinson Cancer Center heeft SmartMatch ontwikkeld, een geavanceerd, door kunstmatige intelligentie (AI) aangedreven, op systeemfarmacologie gebaseerd platform om de uitdagingen in precisiegeneeskunde aan te pakken. Het platform maakt het genereren van geneesmiddelresponsgegevens mogelijk met behulp van real-time weefselgebaseerde screening met vers verwijderde tumor of biopsie van een patiënt. De verzamelde gegevens worden gebruikt om een machine learning-model te trainen, waardoor nauwkeurige voorspellingen mogelijk zijn voor een groot panel door de Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde geneesmiddelen. Dit is een test die door elke arts in de VS kan worden aangevraagd, en resultaten zijn op verzoek beschikbaar.

Doelstelling:

- Het bepalen van het aandeel deelnemers met gevorderde CZS-tumoren waarvoor SmartMatch-geneesmiddelscreeningsanalyseresultaten worden gegenereerd binnen 21 dagen vanaf het moment van tumorweefselverwerving

Toelaatbaarheid:

• Deelnemers >=15 jaar met gevorderde CZS-tumoren.
• Deelnemers moeten gepland hebben voor een hersentumorbiopsie of -resectie die gepland staat om plaats te vinden bij NIH.

Ontwerp:

• Tumor- en bloedmonsters zullen worden verzameld voor multi-omics analyse.
• Verse tumormonsters zullen worden gebruikt voor geneesmiddelscreeningsanalyse door SmartMatch.
• Na initiële monstername zullen deelnemers op afstand worden opgevolgd elke 6 (+/-3) maanden gedurende 3 jaar.