Наблюдательное исследование ответов на методы лечения при запущенных опухолях центральной нервной системы (ЦНС)

Обоснование:

• Первичные опухоли центральной нервной системы (ЦНС) встречаются редко и в основном классифицируются как орфанные заболевания. Несмотря на их низкую заболеваемость, рак ЦНС связан со значительной заболеваемостью и смертностью во всех возрастных группах.
• Варианты лечения опухолей ЦНС ограничены, особенно при прогрессировании заболевания, в основном из-за неполного понимания биологии заболевания и сложностей проведения клинических исследований, учитывая редкость этих заболеваний.
• Традиционный путь разработки онкологических препаратов, включающий несколько фаз клинических испытаний, может занять много лет до десятилетия и связан с чрезвычайно высокими финансовыми затратами. Чтобы преодолеть эту проблему и ускорить улучшение помощи онкологическим пациентам, репозиционирование лекарств стало полезным подходом.
• Скрининг лекарств в реальном времени для редких опухолей мозга продвигает прецизионную медицину, генерируя концепции клинических испытаний, направленных на преодоление ключевых проблем в лечении опухолей мозга. Однако задержки в получении результатов остаются значительным ограничением для их клинической полезности.
• Лаборатория Гуджрала в Онкологическом центре Фреда Хатчинсона разработала SmartMatch, передовую платформу на основе системной фармакологии с использованием искусственного интеллекта (ИИ), для решения проблем прецизионной медицины. Платформа позволяет генерировать данные о реакции на лекарства с использованием скрининга в реальном времени на основе тканей, используя свежеудаленную опухоль или биопсию пациента. Собранные данные используются для обучения модели машинного обучения, позволяя точно прогнозировать реакцию на большую панель лекарств, одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Это тест, который может быть заказан любым врачом в США, и результаты доступны по запросу.

Цель:

- Определить долю участников с распространенными опухолями ЦНС, для которых результаты анализа скрининга лекарств SmartMatch генерируются в течение 21 дня с момента получения ткани опухоли.

Критерии включения:

• Участники >=15 лет с распространенными опухолями ЦНС.
• Участники должны быть запланированы на биопсию или резекцию опухоли мозга, которая должна проводиться в NIH.

Дизайн:

• Образцы опухоли и крови будут собраны для мультиомиксного анализа.
• Свежие образцы опухоли будут использованы для анализа скрининга лекарств с помощью SmartMatch.
• После первоначального сбора образцов участники будут наблюдаться дистанционно каждые 6 (+/-3) месяцев в течение 3 лет.