Obserwacyjne Badanie Odpowiedzi na Leczenie w Zaawansowanych Nowotworach Ośrodkowego Układu Nerwowego (OUN)

Tło:

• Pierwotne guzy ośrodkowego układu nerwowego (OUN) występują rzadko i są głównie klasyfikowane jako choroby rzadkie. Mimo niskiej częstości występowania, nowotwory OUN wiążą się z istotną zachorowalnością i śmiertelnością we wszystkich grupach wiekowych.
• Opcje leczenia guzów OUN są ograniczone, zwłaszcza po progresji choroby, głównie z powodu niepełnego zrozumienia biologii choroby oraz wyzwań w prowadzeniu badań klinicznych, biorąc pod uwagę rzadkość tych chorób.
• Tradycyjna ścieżka rozwoju leków onkologicznych, obejmująca kilka faz badań klinicznych, może trwać wiele lat do dekady i wiąże się z ogromnie wysokim kosztem finansowym. Aby przezwyciężyć to wyzwanie i przyspieszyć poprawę opieki nad pacjentami onkologicznymi, repozycjonowanie leków wyłoniło się jako przydatne podejście.
• Przesiewowe badanie leków w czasie rzeczywistym dla rzadkich guzów mózgu posuwa naprzód medycynę precyzyjną, generując koncepcje badań klinicznych mających na celu przezwyciężenie kluczowych wyzwań w leczeniu guzów mózgu. Jednak opóźnione czasy realizacji pozostają istotnym ograniczeniem ich użyteczności klinicznej.
• Laboratorium Gujrala w Fred Hutchinson Cancer Center opracowało SmartMatch, zaawansowaną platformę opartą na systemowej farmakologii, napędzaną sztuczną inteligencją (AI), aby sprostać wyzwaniom w medycynie precyzyjnej. Platforma umożliwia generowanie danych dotyczących odpowiedzi na leki przy użyciu przesiewowego badania tkankowego w czasie rzeczywistym, wykorzystującego świeżo wycięty guz lub biopsję od pacjenta. Zebrane dane są wykorzystywane do trenowania modelu uczenia maszynowego, umożliwiając precyzyjne przewidywanie dla dużej liczby leków zatwierdzonych przez Agencję Żywności i Leków (FDA). Jest to test, który może zamówić każdy lekarz w USA, a wyniki są dostępne na życzenie.

Cel:

- Określenie odsetka uczestników z zaawansowanymi guzami OUN, dla których wyniki analizy przesiewowej leków SmartMatch są generowane w ciągu 21 dni od momentu pobrania tkanki guza.

Kwalifikowalność:

• Uczestnicy w wieku >=15 lat z zaawansowanymi guzami OUN.
• Uczestnicy muszą mieć zaplanowaną biopsję guza mózgu lub resekcję planowaną do przeprowadzenia w NIH.

Projekt:

• Próbki guza i krwi będą zbierane do analizy multiomicznej.
• Świeże próbki guza będą wykorzystywane do analizy przesiewowej leków przez SmartMatch.
• Po początkowej kolekcji próbek, uczestnicy będą monitorowani zdalnie co 6 (+/-3) miesięcy przez 3 lata.