Observationsstudie af behandlingsrespons hos patienter med avancerede centralnervesystem (CNS) tumorer

Baggrund:

• Primære centralnervesystem (CNS)-svulster er ualmindelige og klassificeres for det meste som sjældne sygdomme. På trods af deres lave incidens er CNS-kræft forbundet med betydelig sygelighed og dødelighed i alle aldersgrupper.
• Behandlingsmuligheder for CNS-svulster er begrænsede, især ved sygdomsprogression, hovedsageligt på grund af den ufuldstændige forståelse af sygdomsbiologien og udfordringerne ved at gennemføre kliniske studier, givet sjældenheden af disse sygdomme.
• Den traditionelle vej for udvikling af onkologiske lægemidler, som involverer flere faser af kliniske forsøg, kan tage mange år til et årti og medfører en enorm høj økonomisk omkostning. For at overvinde denne udfordring og fremskynde forbedringen af onkologisk patientpleje er lægemiddelgenanvendelse opstået som en nyttig tilgang.
• Realtidsscreening af lægemidler til sjældne hjernesvulster fremmer præcisionsmedicin ved at generere kliniske forsøgskoncepter, der sigter mod at overvinde nøgleudfordringer i håndteringen af hjernesvulster. Imidlertid forbliver forsinkede svarvarigheder en betydelig begrænsning for deres kliniske anvendelighed.
• Gujral-laboratoriet ved Fred Hutchinson Cancer Center har udviklet SmartMatch, en banebrydende kunstig intelligens (AI)-drevet systemfarmakologibaseret platform for at håndtere udfordringerne i præcisionsmedicin. Platformen muliggør generering af lægemiddelresponsdata ved brug af realtids vævbaseret screening ved hjælp af friskt fjernet svulst eller biopsi fra en patient. De indsamlede data bruges til at træne en maskinlæringsmodel, hvilket muliggør præcis forudsigelse til et stort udvalg af Food and Drug Administration (FDA)-godkendte lægemidler. Dette er en test, der kan bestilles af enhver læge i USA, og resultater er tilgængelige på anmodning.

Formål:

-At bestemme andelen af deltagere med fremskredne CNS-svulster, for hvem SmartMatch lægemiddelscreeningsanalyseresultater genereres inden for 21 dage fra tidspunktet for svulstvævsindhentning

Berettigelse:

• Deltagere >=15 år med fremskredne CNS-svulster.
• Deltagere skal have planlagt en hjernesvulstbiopsi eller resektion, der planlægges at finde sted på NIH.

Design:

• Svulst- og blodprøver vil blive indsamlet til multi-omisk analyse.
• Friske svulstprøver vil blive brugt til lægemiddelscreeningsanalyse af SmartMatch.
• Efter indledende prøveindsamling vil deltagerne blive fulgt fjernbaseret hver 6. (+/-3) måneder i 3 år.