Evaluering av effekt og sikkerhet av Teprotumumab N01 hos pasienter med thyreoidea øyesykdom.

Inklusjonskriterier:

1. Kan følge studiens prosedyrer og frivillig signere det skriftlige informerte samtykkeskjemaet;
2. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18–80 år (inklusive) ved screening;
3. Kroppsvekt mellom 45 og 100 kg (inklusive);
4. Oppfyller internasjonalt anerkjente diagnostiske kriterier for TED som mottar teprotumumab N01-behandling;
5. Diagnostisert med TED både ved screening og baseline-besøkene;
6. Sykdomsvarighet på mindre enn 9 måneder

Eksklusjonskriterier:

1. Dårlig kontrollert skjoldbruskkjertelfunksjon, definert som FT3 eller FT4 som avviker med mer enn 50 % fra det normale referanseområdet;
2. Mottatt radioaktiv jodbehandling innen 3 måneder før screening;
3. Skjoldbruskkjerteldysfunksjonsrelatert optisk nevropati, definert som en av følgende hendelser de siste 6 månedene på grunn av optisk nerveinvolvering: en reduksjon i best korrigert synsskarphet (BCVA) på ≥2 linjer, nye synsfeltsdefekter, eller sekundært fargesynsproblem;
4. Hornhinnesår uten forbedring etter behandling, etter forskerens vurdering;
5. En reduksjon i CAS-poengsum på ≥2 poeng ved baseline sammenlignet med screening;
6. Tidligere behandling når som helst før screening med monoklonale antistoffer, inkludert men ikke begrenset til anti-CD20-antistoffer, anti-interleukin-6-antistoffer, eller anti-IGF-1R-antistoffer;
7. Tidligere orbital strålebehandling for TED når som helst før screening;
8. Tidligere bruk når som helst før screening av orale, injiserbare, topiske, eller inhalerte glukokortikoider i en kumulativ dose ≥1 g metylprednisolonekvivalent;
9. Mottatt innen 3 måneder før screening orale eller intravenøse glukokortikoider (<1 g metylprednisolonekvivalent), eller peribulbære eller periokulære glukokortikoidinjeksjoner for TED;
10. Bruk av andre immunsuppressive midler oralt eller intravenøst innen 3 måneder før screening;
11. Vaksinering innen 1 måned før screening;
12. Hemoglobin < 8,5 g/dL, blodplatekonsentrasjon < 100 × 10³/µL, hvite blodcellekonsentrasjon < 3 × 10⁹/L, absolutt nøytrofilkonsentrasjon (ANC) < 2 × 10⁹/L, eller absolutt lymfocyttkonsentrasjon < 5 × 10⁸/L;
13. Akutt eller kronisk, aktiv eller latent, tilbakevendende bakteriell, viral, sopp, eller annen infeksjon, inkludert men ikke begrenset til tuberkulose (positiv T-SPOT eller bildefunn), hepatitt B (HBsAg eller HBcAb positiv), hepatitt C (anti-HCV eller HCV RNA positiv), syfilis, herpes simplex, eller herpes zoster;
14. Historie med inflammatorisk tarmsykdom, mage-/tarmmagesår eller divertikulitt, Cushings sykdom, osteoporose, eller psykiske lidelser;
15. Historie med immunsvikt, inkludert HIV-infeksjon eller AIDS, andre ervervede eller medfødte immunsviktslidelser, eller organtransplantasjon;
16. Historie med autoimmun sykdom, som systemisk lupus erythematosus, revmatoid artritt, eller Sjögrens syndrom;
17. Historie eller nåværende tilstedeværelse av malignitet (unntatt fullstendig resekert hud-plattenepitelcellekarsinom, basalcellekarsinom, eller lokaliserert cervikalt carcinoma in situ uten bevis for metastase);
18. Alvorlig kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom eller relatert behandlingshistorie, inkludert men ikke begrenset til slag, forbigående iskemisk anfall, akutt hjerteinfarkt, ustabil angina, arytmi, hjertesvikt, koronar bypass, eller perkutan koronar intervensjon;
19. Alvorlig leversvikt eller nyresvikt, definert som leversykdom eller unormal leverfunksjon med ALT eller AST ≥ 1,5 × øvre normalgrense, estimert glomerulær filtreringsrate < 30 mL/min/1,73 m², eller serumkreatinin ≥ øvre normalgrense;
20. Dårlig kontrollert diabetes mellitus, definert som faste blodsukker (FBG) ≥ 7,0 mmol/L eller HbA1c ≥ 9,0 % ved screening, eller start på ny antidiabetisk medisin (oral eller injiserbar) eller en endring i dosen av nåværende antidiabetisk medisin med > 10 % innen 2 måneder før screening;
21. Dårlig kontrollert hypertensjon, definert som systolisk blodtrykk ≥ 160 mmHg eller diastolisk blodtrykk ≥ 100 mmHg, eller justering av antihypertensiv medisin (dose eller legemiddelklasse) innen 1 måned før screening;
22. Tilstedeværelse av ukontrollerte sykdomstilstander, inkludert men ikke begrenset til astma, psoriasis, eller inflammatorisk tarmsykdom som krever glukokortikoidbehandling ved sykdomsutbrudd;
23. Historie med overfølsomhet eller allergi mot andre monoklonale antistoffer;
24. Alkohol-, tobakk-, narkotika-, eller kjemisk substansmisbruk; Alkoholmisbruk: ukentlig alkoholinntak > 21 enheter for menn eller > 14 enheter for kvinner (1 enhet = 360 ml øl, eller 150 ml vin, eller 45 ml brennevin/sprit); Tobakkmisbruk: røykeindeks (antall sigaretter per dag × røykår) > 400;
25. Gravide eller ammende kvinnelige forsøkspersoner, eller mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner som planlegger graviditet under studien eller innen 3 måneder etter studieavslutning, eller som ikke ønsker å bruke effektiv prevensjon;
26. Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 3 måneder før screening (for undersøkelseslegemidler, innen 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst; vitaminer og mineraler unntatt), eller intensjon om å delta i en annen klinisk studie under studien;
27. Enhver annen tilstand som, etter forskerens mening, gjør forsøkspersonen uegnet for deltakelse i denne kliniske studien.