Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Testing av tillegg av Iberdomide til behandling hos personer med nevroblastom som har kommet tilbake, ikke har svart på behandling, eller har forverret seg

8. september 2026 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

Fase 1/2-studie av dinutuximab/syklofosfamid/topotekan/sargramostim (GM-CSF) med eller uten iberdomide hos barn med tilbakevendende, refraktær eller progressiv neuroblastom etter tidligere kjemoinmunterapi

Denne fase I/II-studien undersøker bivirkningene og den beste dosen av iberdomide når den gis sammen med kjemoterapi-immunterapilegemidler og for å se hvor godt den fungerer i behandlingen av pasienter med nevroblastom som har kommet tilbake etter en periode med forbedring (relapset), som ikke responderer på behandling (refraktært), eller som vokser, sprer seg eller forverres (progressivt) etter tidligere kjemoterapi-immunterapi. Iberdomide er et cereblon-modulerende middel. Det virker ved å hjelpe immunforsvaret med å drepe tumorceller. Kjemoterapi-immunterapi er kjemoterapi kombinert med immunterapi. Kjemoterapilegemidler, som syklofosfamid og topotekan, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av tumorceller, enten ved å drepe cellene, ved å hindre dem i å dele seg, eller ved å hindre dem i å spre seg. Immunterapi med dinutuximab kan indusere endringer i kroppens immunsystem og kan forstyrre tumorcellenes evne til å vokse og spre seg. Granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktorer (GM-CSF), som sargramostim, kan øke produksjonen av blodceller og kan hjelpe immunforsvaret med å komme seg etter bivirkningene av kjemoterapi. Å gi iberdomide sammen med kjemoterapi-immunterapi kan være trygt, tolererbart og/eller effektivt i behandlingen av pasienter med relapset, refraktært eller progressivt nevroblastom etter tidligere kjemoterapi-immunterapi.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. Å identifisere en anbefalt fase 2-dose (RP2D) av iberdomid administrert i kombinasjon med dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF hos pasienter med tilbakevendende, refraktær eller progressiv neuroblastom som tidligere er behandlet med kjemoterapi-immunterapi. (Fase 1 doseøkning) II. Å evaluere om tilsetningen av iberdomid til dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF er assosiert med en forbedret responsrate sammenlignet med dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF alene hos pasienter med refraktær, tilbakevendende eller progressiv neuroblastom som tidligere er behandlet med kjemoterapi-immunterapi. (Fase 2 effektivitet)

SIDEMÅL:

I. Å evaluere den foreløpige responsraten av tilsetningen av iberdomid til dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF hos pasienter med refraktær, tilbakevendende eller progressiv neuroblastom som tidligere er behandlet med kjemoterapi-immunterapi. (Fase 1 doseøkning) II. Å sammenligne progressjonsfri overlevelse (PFS), total overlevelse (OS), bekreftet responsrate og responsvarighet (DOR) mellom pasienter som mottar dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF med og uten tilsetning av iberdomid.

III. Å beskrive toksisitetsprofilen til kombinasjonen av dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF med og uten iberdomid.

UTFORSKENDE MÅL:

I. Å karakterisere farmakokinetikken og farmakodynamikken til iberdomid i kombinasjon med dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF.

II. Å karakterisere det sirkulerende immunprofilen til pasienter behandlet med og uten tilsetning av iberdomid til dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF-backbone og utforske assosiasjoner med respons på terapi.

III. Å evaluere assosiasjoner mellom GD2-nivåer i tumorceller fra pasientens beinmargsprøver og respons på terapi.

IV. Å samle inn og lagre perifert blod og tumorvev (arkivmateriale og ferskt vev fra primær tumorreseksjon eller tilbakefall, hvis tilgjengelig) for fremtidige biomarkørstudier.

OPPSETT: Dette er en fase I, doseøkningsstudie av iberdomid i kombinasjon med cyclophosphamid (CPM), topotecan (Topo), dinutuximab (DIN) og sargramostim (GM-CSF) etterfulgt av en fase II-studie. Pasienter tildeles 1 av 2 faser.

FASE 1: Pasienter mottar iberdomid peroralt (PO), via nasogastrisk (NG)-rør, eller via gastrisk (G)-rør en gang daglig (QD) på dag 1-14 eller 1-21, cyclophosphamid intravenøst (IV) over 15-30 minutter på dag 1-5, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5, dinutuximab IV over 10 timer på dag 2-5, og sargramostim subkutant (SC) eller IV over 2 timer startende på dag 6 eller 7 og fortsetter i minst 7 doser til absolutt neutrofilantall (ANC) er ≥ 1500/μL etter forventet nadir eller til dag 21 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 12 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

FASE 2: Pasienter randomiseres til 1 av 2 armer.

ARM A: Pasienter mottar cyclophosphamid IV over 15-30 minutter på dag 1-5, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5, dinutuximab IV over 10 timer på dag 2-5, og sargramostim SC eller IV over 2 timer startende på dag 6 eller 7 og fortsetter i minst 7 doser til ANC er ≥ 1500/μL etter forventet nadir eller til dag 21 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 12 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

ARM B: Pasienter mottar iberdomid PO, via NG-rør, eller via G-rør QD på dag 1-14 eller 1-21, som bestemt i fase 1, cyclophosphamid IV over 15-30 minutter på dag 1-5, topotecan IV over 30 minutter på dag 1-5, dinutuximab IV over 10 timer på dag 2-5, og sargramostim SC eller IV over 2 timer startende på dag 6 eller 7 og fortsetter i minst 7 doser til ANC er ≥ 1500/μL etter forventet nadir eller til dag 21 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 12 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

I tillegg gjennomgår alle pasienter ekkokardiografi (ECHO) eller multigated acquisition scan (MUGA), beinmargsaspirasjon og biopsi, computertomografi (CT) eller magnetresonansavbildning (MRI), og iobenguan I-123 (123I-MIBG)-skanning eller fludeoksyglukose F-18 (FDG)-positronemisjonstomografi (PET) gjennom hele studien. Alle pasienter gjennomgår også blodprøveinnsamling under studien.

Etter fullført studiebehandling følges pasientene opp etter 30 dager, 3, 6 og 12 måneder, hver 6. måned i år 2-3, og deretter årlig i år 4-5.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

76

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være ≥ 1 år og ≤ 30 år ved studiestart
  • Pasienter må ha hatt histologisk verifisering av nevroblastom eller ganglioneuroblastom, eller påvisning av nevroblastomceller i beinmargen med forhøyede urinkatekolemmer (dvs. > 2 x øvre normalgrense [ØNG]) ved første diagnose
  • Progressiv/relapset eller refraktær (definert som vedvarende sykdom med totalrespons ikke bedre enn minimal respons [MR] til tidligere behandling i henhold til reviderte International Neuroblastoma Response Criteria [INRC]) nevroblastom basert på revidert INRC

  • Pasienter må oppfylle ET av følgende kriterier:

    • Primær refraktær sykdom

      • Primær refraktær sykdom etter kjemoimmunterapi som del av induksjonsbehandling (f.eks. ANBL17P1, ANBL2131 Arm B). Pasienter med primær refraktær sykdom må ha mottatt minst 4 sykluser med første-linje høgrisiko induksjonskjemoterapi

      • Primær refraktær sykdom etter aggressiv flermedikamentell induksjonskjemoterapi på eller i henhold til et høgrisiko NB-protokoll (f.eks. A3973, ANBL0532, ANBL09P1, ANBL12P1, ANBL1531, eller ANBL2131 Arm A) med vedvarende sykdom etter minst 4 sykluser med kjemoterapi brukt som utvidet induksjon eller pre-konsoliderings intensivering av behandling for primær refraktær sykdom (f.eks. ANBL2131 Arm A med utvidet induksjon, ANBL1221, eller ANBL1821)

        • MERK: Pasienter som opplevde sykdomsprogresjon enten under eller innen 30 dager etter fullføring (siste dag med anti-GD2-antistoff) av kjemoterapi under induksjon eller utvidet induksjon, er ikke kvalifisert for studien

    • Relapset/progressiv sykdom

      • Første episode av tilbakefall etter kjemoterapi som del av induksjonsbehandling (f.eks. ANBL17P1, ANBL2131 Arm B) eller utvidet induksjon (f.eks. ANBL2131 Arm A)

        • MERK: Pasienter som opplevde sykdomsprogresjon enten under eller innen 30 dager etter fullføring (siste dag med anti-GD2-antistoff) av kjemoterapi under induksjon eller utvidet induksjon, er ikke kvalifisert for studien
      • Første episode av tilbakevendende/progressiv sykdom oppdaget under eller etter kjemoterapi brukt som del av post-konsolideringsbehandling (f.eks. ANBL19P1)
      • Andre episode av tilbakevendende/progressiv sykdom oppdaget under eller etter kjemoterapi brukt som første-linje bergingsbehandling for tilbakevendende eller progressiv sykdom (f.eks. ANBL1221, ANBL1821)

  • Evaluérbar eller målbart sykdom i henhold til revidert INRC

    • Målbart bløtvevssykdom per Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) versjon (v) 1.1 som er meta-jodbenzylguanidin (MIBG) avid eller viser økt FDG-opptak på PET-skanning

    • Evaluérbar sykdom er definert som enten:

      • Kun MIBG-avide lesjoner (påvist på MIBG-skanning med positivt opptak på minst ett sted som ikke oppfyller kriteriene for målbart sykdom. Dette stedet/stedene må representere sykdomstilbakefall etter fullført behandling, progressiv sykdom under behandling, eller refraktær sykdom under induksjon). ELLER
      • Nytt knokkelsted som er avid for FDG-PET (MIBG ikke-avid tumorer) OG har CT/MRI-funn konsistent med tumor ELLER har blitt bekreftet med biopsi

    • Pasienter med resistent/refraktær bløtvevssykdom som ikke er MIBG avid eller ikke viser økt FDG-opptak på PET-skanning må gjennomgå biopsi for å dokumentere tilstedeværelse av levedyktig nevroblastom for å bli ansett som et sykdomssted. Biopsi er ikke påkrevd for pasienter som har et nytt sted med bløtvevssykdom eller radiografisk bevis på sykdomsprogresjon uavhengig av om progresjon oppstår under behandling eller etter fullført behandling

      • MERK: Pasienter med kun beinmargsykdom er ikke kvalifisert. Pasienter med kun forhøyede katekolemmer (dvs. > 2 x ØNG) er heller ikke kvalifisert for denne studien
  • Pasienter må ha en ytelsesstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score 0, 1 eller 2. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter ≤ 16 år
  • For denne studien defineres "kjemoterapi" som et regime som bruker ethvert anti-GD2-antistoff i kombinasjon med cytotoksisk kjemoterapi, med doser av kjemoterapi som ligner de brukt i ANBL1221, ANBL1821, ANBL17P1, ANBL2131, og ANBL19P1

  • Pasient må ha mottatt ett og IKKE MER ENN ett tidligere kjemoterapi-regime

    • MERK: Pasienter som mottok ANBL2131 Arm B-behandling eller et lignende regime inkludert anti-GD2-antistoff i kombinasjon med kjemoterapi og deretter mottok en utvidet induksjon med kjemoterapi (uavhengig av om kjemoterapien ble gitt for tilbakefall, progresjon, eller dårlig sluttrespons på induksjon) vil bli ansett å ha mottatt to regime med kjemoterapi. Disse pasientene er ikke kvalifisert for denne studien

  • Pasient kan ikke ha mottatt mer enn to tidligere behandlingslinjer, inkludert første-linje behandling

    • Standard høgrisiko induksjon med eller uten utvidet induksjon etterfulgt av konsolidering og post-konsoliderings immunterapi med eller uten eflornitin (DFMO) fortsettelsesbehandling vil bli ansett som én behandlingslinje

    • ANBL2131 Arm B induksjon uten utvidet induksjon etterfulgt av konsolidering og post-konsoliderings immunterapi med eller uten DFMO fortsettelsesbehandling vil bli ansett som én behandlingslinje

      • MERK: Induksjon på ANBL2131 Arm B og utvidet induksjon anses som to separate regime for å telle antall kjemoterapi-regimer. I tillegg er pasienter som mottok ANBL2131 Arm B-behandling eller et lignende regime inkludert anti-GD2-antistoff i kombinasjon med kjemoterapi som mottok en annen tilbakefallsbehandling etter Arm B eller lignende behandling heller ikke kvalifisert

    • I tilbakefallssituasjonen vil én behandlingslinje bli ansett som minst én levert syklus med kjemoterapi (uten grense på antall påfølgende sykluser med kjemoterapi)

      • MERK: En endring i kjemoterapi-regimet eller anti-GD2-antistoff vil bli ansett som en ekstra behandlingslinje med kjemoterapi og disse pasientene vil ikke være kvalifisert for studien

    • I refraktær situasjon hvor kjemoterapi ble brukt som utvidet induksjon eller pre-konsoliderings intensivering av behandling for primær refraktær sykdom, vil én behandlingslinje bli ansett som minst 4 leverte sykluser med kjemoterapi (uten grense på antall påfølgende sykluser med kjemoterapi)

      • MERK: En endring i kjemoterapi-regimet eller anti-GD2-antistoff vil bli ansett som en ekstra behandlingslinje med kjemoterapi og disse pasientene vil ikke være kvalifisert for studien
  • Pasienter må ha fullstendig restituert fra de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi, immunterapi, eller stråleterapi før inntreden i denne studien
  • Myelosuppressiv kjemoterapi: Må ikke ha mottatt innen 14 dager (2 uker) før inntreden på denne studien
  • Biologisk (anti-neoplastisk middel): Anti-kreftmidler som ikke er kjent for å være myelosuppressive (f.eks. ikke assosiert med redusert platelet eller ANC-verdi): ≥ 7 dager etter siste dose av middelet. Se Developmental Therapeutics Committee (DVL) hjemmeside for kommersielle og Fase 1 undersøkelsesmidler klassifisering
  • Antistoffer: ≥ 21 dager må ha gått fra infusjon av siste dose antistoff, og toksisitet relatert til tidligere antistoffbehandling må ha restituert til grad ≤ 1

  • Stråleterapi (RT):

    • ≥ 7 dager må ha gått fra liten felt stråling; ≥ 12 uker må ha gått fra stor felt stråleterapi (dvs. total kroppsbestråling, kraniospinal, hele abdomen, total lung, > 50% margrom); ≥ 6 uker fra annen betydelig beinmargsbestråling
    • Lesjoner som tidligere har blitt bestrålt kan ikke brukes som mål-lesjoner med mindre det er radiografisk bevis på progresjon på stedet etter bestråling eller en biopsi utført etter bestråling viser levedyktig nevroblastom. Palliativ stråling under studien er ikke tillatt
  • Stamcelle transplantasjon (SCT): Pasienter er kvalifisert ≥ 6 uker etter autologe stamcelle transplantasjoner eller stamcelle infusjoner (inkludert stamcelle infusjoner gitt som støttebehandling etter iobenguan I-131 [131I-MIBG] behandling) så lenge hematologiske og andre kvalifikasjonskriterier er oppfylt

  • 131I-MIBG behandling: Pasienter som tidligere mottok 131I-MIBG behandling for tilbakevendende/refraktær sykdom eller dårlig sluttrespons på induksjon er ikke kvalifisert

    • Tidligere mottak av 131I-MIBG behandling som del av planlagt første-linje Induksjonsbehandling (f.eks. ANBL09P1, ANBL1531) er tillatt. Pasienter er kvalifisert ≥ 6 uker etter terapeutisk 131I-MIBG forutsatt at alle andre kvalifikasjonskriterier er oppfylt
  • Vekstfaktor: Pasienter må ikke ha mottatt langtidsvirkende myeloid vekstfaktorer (f.eks. pegfilgrastim) innen 14 dager før inntreden på denne studien. Syv dager må ha gått siden administrering av en korttidsvirkende myeloid vekstfaktor eller platelet vekstfaktor/stimulerende midler (f.eks. romiplostim, eltrombopag)
  • Intravenøs immunoglobulin (IVIG): Pasienter må ikke ha mottatt IVIG innen 14 dager før studiestart
  • Kjente HIV-infiserte pasienter på effektiv anti-retroviral behandling med umålbart virusmengde innen 6 måneder er kvalifisert for denne studien

  • Perifer absolutt neutrofil antall (ANC) ≥ 1000/uL (utført innen 7 dager før påmelding)

    • Pasienter kjent for å ha beinmargsengasjement med nevroblastom er kvalifisert forutsatt at minimum ANC og transfusjonsuavhengig plateletkriterier er oppfylt

  • Plateletantall ≥ 100.000/uL (transfusjonsuavhengig) (utført innen 7 dager før påmelding)

    • Pasienter kjent for å ha beinmargsengasjement med nevroblastom er kvalifisert forutsatt at minimum ANC og transfusjonsuavhengig plateletkriterier er oppfylt

  • Et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger: (utført innen 7 dager før påmelding)

    • Alder: 1 til < 2 år; Maksimum serumkreatinin (mg/dL): 0,6 (mann) 0,6 (kvinne)
    • Alder: 2 til < 6 år; Maksimum serumkreatinin (mg/dL): 0,8 (mann) 0,8 (kvinne)
    • Alder: 6 til < 10 år; Maksimum serumkreatinin (mg/dL): 1 (mann) 1 (kvinne)
    • Alder: 10 til < 13 år; Maksimum serumkreatinin (mg/dL): 1,2 (mann) 1,2 (kvinne)
    • Alder: 13 til < 16 år; Maksimum serumkreatinin (mg/dL): 1,5 (mann) 1,4 (kvinne)
    • Alder: ≥ 16 år; Maksimum serumkreatinin (mg/dL): 1,7 (mann) 1,4 (kvinne) ELLER - en 24-timers urinkreatinin renhet ≥ 60 mL/min/1,73 m^2 ELLER - en glomerulær filtreringsrate (GFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m^2. Hvis brukt for kvalifikasjon, må GFR utføres ved direkte måling med en nukleær blodprøvemetode ELLER direkte småmolekyl renhetsmetode (iotalamat eller annet molekyl per institusjonell standard)
    • Merk: Estimert GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke akseptable for å bestemme kvalifikasjon
  • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ØNG) for alder eller ≤ 3,0 mg/dL for pasienter med dokumentert Gilberts syndrom (utført innen 7 dager før påmelding)

  • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L (utført innen 7 dager før påmelding)

    • Merk: For denne studien er ØNG for SGPT (ALT) satt til verdien 45 U/L
  • Forkortingsfraksjon ≥ 27% ved ekkokardiogram (ECHO), ELLER ejeksjonsfraksjon ≥ 50% ved ECHO eller gradert radionuklid studie (oppnådd innen 21 dager før påmelding og start av protokollbehandling)
  • Ingen tegn på dyspné i hvile, ingen tretthet ved trening, ikke kronisk oksygenbehov, og romluft pulsoximetri > 94% hvis det er en klinisk indikasjon for pulsoximetri. Normale lungefunksjonstester hos pasienter som er i stand til å samarbeide med testing (inkludert diffusionskapasitet av lungene for karbonmonoksid [DLCO]) er påkrevd hvis det er en klinisk indikasjon for bestemmelse. For pasienter som ikke har respiratoriske symptomer, er fullstendige lungefunksjonstester (PFTs) IKKE påkrevd (oppnådd innen 21 dager før påmelding og start av protokollbehandling)
  • Pasienter med historie av sentralnervesystem (CNS) metastatisk sykdom må ha ingen klinisk eller radiologisk bevis på aktiv CNS-sykdom ved studiestart. Pasienter med anfallslidelse kan inkluderes hvis på antikonvulsiva og godt kontrollert
  • CNS toksisitet ≤ grad 2

Eksklusjonskriterier:

  • Pasienter som mottok allogen stamcelleterapi vil bli ekskludert
  • Pasienter må ha vært av farmakologiske doser av systemiske steroider i minst 7 dager før påmelding. Pasienter som krever eller sannsynligvis vil kreve farmakologiske doser av systemiske kortikosteroider mens de mottar behandling på denne studien er ikke kvalifisert. Det eneste unntaket er for pasienter kjent for å kreve 2 mg/kg eller mindre av hydrokortison (eller en ekvivalent dose av et alternativt kortikosteroid) som premedikasjon for blodprodukt administrering for å unngå allergiske transfusjonsreaksjoner. Bruk av konvensjonelle doser av inhalerte steroider for behandling av astma er tillatt, samt bruk av fysiologiske doser av steroider for pasienter med kjent binyreinsuffisiens. Pasienter på andre immunsuppressive medikamenter (f.eks. cyclosporin, tacrolimus) er ikke kvalifisert
  • Pasienter med ubehandlet CNS-sykdom vil bli ekskludert. Hvis CNS-sykdommen har blitt tilstrekkelig behandlet (f.eks. kirurgisk reseksjon og stråling; eller stråling alene) og det ikke er bevis på progresjon i CNS, vil pasienten være kvalifisert
  • Pasienter med historie av å måtte permanent avbryte anti-GD2-behandling eller sargarmostim (GM-CSF) på grunn av medikamentrelatert toksisitet vil bli ekskludert
  • Pasienter med historie av grad 4 allergiske reaksjoner eller annen medikamentrelatert toksisitet som krevde permanent avbrudd av dinutuximab, dinutuximab-beta, eller sargarmostim (GM-CSF) vil bli ekskludert
  • Pasienter med myelodysplastisk syndrom eller med annen malignitet enn nevroblastom vil bli ekskludert
  • Pasienter med tidligere eksponering for iberdomid vil bli ekskludert
  • Pasienter med historie av alvorlig allergisk reaksjon til et annet immunmodulerende middel (f.eks. thalidomid, lenalidomid, eller pomalidomid) vil bli ekskludert
  • Pasienter som ikke kan tolerere oral/nasogastrisk/gastrostomi medikamenter vil ikke være kvalifisert for denne studien. I tillegg vil pasienter med signifikant malabsorpsjon som kroniske gastrointestinale sykdommer (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom) eller signifikant tarmreseksjon som ville hindre tilstrekkelig oral medikamentabsorpsjon bli ekskludert
  • Pasienter må ikke ha mottatt enzym-induserende antikonvulsiva inkludert, men ikke begrenset til, phenytoin, phenobarbital, eller carbamazepine i minst 7 dager før studiestart. Pasienter som mottar ikke-enzym-induserende antikonvulsiva som gabapentin, valproinsyre, eller levetiracetam vil være kvalifisert
  • Pasienter som har mottatt medikamenter som er sterke indusenter eller inhibitorer av CYP3A4 innen 14 dager før studiestart er ikke kvalifisert
  • Pasienter med historie av tidligere uprovosert trombose/tromboemboliske hendelser er ikke kvalifisert. Pasienter med historie av provosert trombose/tromboemboliske hendelser (f.eks. relatert til sentrale katetre) er kvalifisert hvis de ikke lenger krever antikoagulasjon eller har vært på stabil dose av antikoagulasjonsbehandling i minst 6 uker før første dose av studiebehandling og ikke har komplikasjoner fra trombosen/tromboemboliske hendelsen eller antikoagulasjonsregimet
  • Pasienter med en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert
  • Pasienter med perifer nevropati ≥ grad 2 er ekskludert
  • Pasienter med en signifikant interkurrent sykdom (ethvert pågående alvorlig medisinsk problem uavhengig av kreft eller dens behandling) som ikke er dekket av de detaljerte eksklusjonskriteriene og som forventes å forstyrre virkningen av studiemidlene eller å øke alvorligheten av toksisiteten opplevd fra studiebehandlingen er ikke kvalifisert
  • Pasienter som opplevde sykdomsprogresjon enten under eller innen 30 dager etter fullføring av kjemoterapi under induksjon eller utvidet induksjon er ikke kvalifisert for studien
  • Kvinnelige pasienter som er gravide er ikke kvalifisert siden foster toksisitet og teratogene effekter har blitt observert for flere av studiemidlene. Graviditetstester og månedlig rådgivning er påkrevd for individer med fruktbarhetspotensial. Mannlige pasienter må praktisere fullstendig avholdenhet eller samtykke til å bruke kondom under seksuell kontakt med individer med fruktbarhetspotensial (IFP) mens de deltar i studien, under doseavbrudd, og i minst 28 dager etter avslutning fra studien, selv om de har gjennomgått en vellykket vasektomi
  • Diegivende kvinner som planlegger å amme sine spedbarn er ikke kvalifisert
  • Seksuelt aktive pasienter med reproduktivt potensial som ikke har samtykket til å bruke to effektive prevensjonsmetoder samtidig uten avbrudd, i minst 7 dager før start av studiebehandling, gjennom hele studiebehandlingen, under doseavbrudd, og i minst 28 dager etter siste dose av iberdomid er ikke kvalifisert. De to prevensjonsmetodene må inkludere en høyt effektiv metode og en ytterligere effektiv metode
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller verge må signere et skriftlig informert samtykke
  • Alle institusjonelle, Food and Drug Administration (FDA), og National Cancer Institute (NCI) krav for menneskelige studier må være oppfylt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1 (iberdomide, CPM, Topo, DIN, GM-CSF)
Pasientene mottar iberdomide peroralt, via nasogastrisk sonde eller via gastrisk sonde en gang daglig på dag 1–14 eller 1–21, syklofosfamid intravenøst over 15–30 minutter på dag 1–5, topotekan intravenøst over 30 minutter på dag 1–5, dinutuximab intravenøst over 10 timer på dag 2–5, og sargramostim subkutant eller intravenøst over 2 timer fra dag 6 eller 7, og fortsetter i minst 7 doser til ANC er ≥ 1500/μL etter forventet nadir eller til dag 21 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 12 sykluser ved fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. I tillegg gjennomgår pasientene ECHO eller MUGA, benmargsaspirasjon og biopsi, CT eller MR, og 123I-MIBG-skanninger eller FDG-PET gjennom hele studien. Pasientene gjennomgår også blodprøveinnsamling under studien.
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Legemiddel: Topotekan
Gitt IV
Andre navn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Fremgangsmåte: FDG-Positron Emission Tomography
Gjennomgå FDG-PET
Andre navn:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET bildebehandling
Biologisk: Dinutuximab
Gitt IV
Andre navn:
  • Ch14.18
  • Qarziba
  • Ch 14.18UTC
  • MOAB Ch14.18
  • monoklonalt antistoff Ch14.18
  • Unituxin
  • Dinutuximab Beta
Biologisk: Sargramostim
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 23-L-Leucinkoloni-stimulerende faktor 2
  • DRG-0012
  • Leukin
  • Prokine
  • rhu GM-CFS
  • Sagramostim
  • Sargramostatin
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Legemiddel: Iberdomide
Gitt per os, nasogastrisk sonde eller gastrisk sonde
Andre navn:
  • CC-220
  • CC 220
  • Zenbexus
Stråling: Nukleær radiologi bildebehandlingsprosedyre
Gjennomgå 123I-MIBG-skanninger
Andre navn:
  • NUKLEÆR RADIOLOGI
Eksperimentell: Fase 1 arm b (iberdomid, CPM, Topo, DIN, GM-CSF)
Pasienter får iberdomide peroralt, via nasogastrisk sonde eller via gastrisk sonde en gang daglig på dag 1-14 eller 1-21, som bestemt i fase 1, syklofosfamid intravenøst over 15-30 minutter på dag 1-5, topotekan intravenøst over 30 minutter på dag 1-5, dinutuximab intravenøst over 10 timer på dag 2-5, og sargramostim subkutant eller intravenøst over 2 timer fra dag 6 eller 7 og fortsetter i minst 7 doser til ANC er ≥ 1500/μL etter forventet nadir eller til dag 21 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 12 sykluser ved fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. I tillegg gjennomgår pasienter ECHO eller MUGA, beinmargsaspirasjon og biopsi, CT eller MR, og 123I-MIBG-skanninger eller FDG-PET gjennom hele studien. Pasienter gjennomgår også blodprøveinnsamling under studien.
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Legemiddel: Topotekan
Gitt IV
Andre navn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Fremgangsmåte: FDG-Positron Emission Tomography
Gjennomgå FDG-PET
Andre navn:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET bildebehandling
Biologisk: Dinutuximab
Gitt IV
Andre navn:
  • Ch14.18
  • Qarziba
  • Ch 14.18UTC
  • MOAB Ch14.18
  • monoklonalt antistoff Ch14.18
  • Unituxin
  • Dinutuximab Beta
Biologisk: Sargramostim
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 23-L-Leucinkoloni-stimulerende faktor 2
  • DRG-0012
  • Leukin
  • Prokine
  • rhu GM-CFS
  • Sagramostim
  • Sargramostatin
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Legemiddel: Iberdomide
Gitt per os, nasogastrisk sonde eller gastrisk sonde
Andre navn:
  • CC-220
  • CC 220
  • Zenbexus
Stråling: Nukleær radiologi bildebehandlingsprosedyre
Gjennomgå 123I-MIBG-skanninger
Andre navn:
  • NUKLEÆR RADIOLOGI
Aktiv komparator: Fase 2 arm a (CPM, Topo, DIN, GM-CSF)
Pasientene får syklofosfamid intravenøst over 15–30 minutter dag 1–5, topotekan intravenøst over 30 minutter dag 1–5, dinutuximab intravenøst over 10 timer dag 2–5, og sargramostim subkutant eller intravenøst over 2 timer fra og med dag 6 eller 7 og fortsetter i minst 7 doser til ANC er ≥ 1500/μL etter forventet nadir eller til dag 21 i hver syklus. Syklusene gjentas hver 28. dag i opptil 12 sykluser hvis det ikke er sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. I tillegg gjennomgår pasientene ECHO eller MUGA, benmargsaspirasjon og biopsi, CT eller MR, og 123I-MIBG-skanninger eller FDG-PET gjennom hele studien. Pasientene gjennomgår også blodprøveinnsamling under studien.
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Legemiddel: Cyklofosfamid
Gitt IV
Andre navn:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oksazafosforin, 2-[bis(2-kloretyl)amino]tetrahydro-, 2-oksid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Sykloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyklofosfamid monohydrat
  • Cyclophosphamidum
  • Syklofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Syklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Legemiddel: Topotekan
Gitt IV
Andre navn:
  • Hycamptamin
  • Topotecan lakton
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Fremgangsmåte: FDG-Positron Emission Tomography
Gjennomgå FDG-PET
Andre navn:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET bildebehandling
Biologisk: Dinutuximab
Gitt IV
Andre navn:
  • Ch14.18
  • Qarziba
  • Ch 14.18UTC
  • MOAB Ch14.18
  • monoklonalt antistoff Ch14.18
  • Unituxin
  • Dinutuximab Beta
Biologisk: Sargramostim
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 23-L-Leucinkoloni-stimulerende faktor 2
  • DRG-0012
  • Leukin
  • Prokine
  • rhu GM-CFS
  • Sagramostim
  • Sargramostatin
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekko
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC
Stråling: Nukleær radiologi bildebehandlingsprosedyre
Gjennomgå 123I-MIBG-skanninger
Andre navn:
  • NUKLEÆR RADIOLOGI

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av terapi-assosierte dosebegrensende toksisiteter (Fase 1)
Tidsramme: Under syklus 1 (sykluslengde = 28 dager)
Gradering utført ved bruk av Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0.
Under syklus 1 (sykluslengde = 28 dager)
Anbefalt fase 2-dose (Fase 1)
Tidsramme: Frem til fullføringen av fase 1
Vil bli vurdert ved å fastslå den anbefalte fase 2-dosen av iberdomid som administreres i kombinasjon med dinutuximab, cyclophosphamide, topotecan og granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF) ved bruk av rolling six-design.
Frem til fullføringen av fase 1
Andel av kvalifiserte pasienter som er respondenter (Fase 2)
Tidsramme: Post-randomisering frem til slutten av syklus 12 (Sykluslengde = 28 dager)
Respondenter defineres som pasienter som oppnår en mindre respons (MR) eller bedre, i henhold til de reviderte International Neuroblastoma Response Criteria (INRC), som deres beste totale respons når som helst etter randomisering og frem til slutten av syklus 12. Dette vil bli evaluert ved hjelp av Boschloos test for å sammenligne responsratene i de to armene, samt ved bruk av futilitetsmonitoreringsregler. Responsraten ved slutten av 12 sykluser, som fastsatt av sentral vurdering, vil bli beregnet i hver arm, inkludert beregning av et 95 % konfidensintervall (KI). Hvis responsraten i Arm B er signifikant bedre, vil det bli ansett som en terapeutisk behandling som er verdt videre testing hos pasienter med høyrisiko nevroblastom. I tillegg vil raten for fullstendig respons + delvis respons ved slutten av 12 sykluser, som fastsatt av sentral vurdering, bli beregnet i hver arm, inkludert beregning av et 95 % KI, samt respons innenfor hver av INRC-komponentene.
Post-randomisering frem til slutten av syklus 12 (Sykluslengde = 28 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responsrate (Fase 1)
Tidsramme: Opptil 12 sykluser (Sykluslengde = 28 dager)
Responsraten ved slutten av 12 sykluser, som bestemt av institusjonen, vil bli beregnet i hele kohorten, inkludert plassering av et 95 % konfidensintervall.
Opptil 12 sykluser (Sykluslengde = 28 dager)
Progressionsfri overlevelse (Fase 2)
Tidsramme: Fra randomiseringstidspunktet til tilbakefall, sykdomsprogresjon eller dødsfall, vurdert opptil 5 år
Vil bli vurdert for fase 2-pasienter som mottar dinutuximab, syklofosfamid og topotekan med og uten tillegg av iberdomid. Kaplan-Meier-kurver vil bli generert per arm og sammenlignet ved hjelp av log-rank-tester.
Fra randomiseringstidspunktet til tilbakefall, sykdomsprogresjon eller dødsfall, vurdert opptil 5 år
Total overlevelse (fase 2)
Tidsramme: Fra randomiseringstidspunktet til død, vurdert opptil 5 år
Vurderes for pasienter i fase 2 som mottar dinutuximab, syklofosfamid og topotekan med og uten tillegg av iberdomid. Kaplan-Meier-kurver vil genereres per arm og sammenlignes ved hjelp av log-rank-tester.
Fra randomiseringstidspunktet til død, vurdert opptil 5 år
Varighet av respons
Tidsramme: Fra randomisering til sykdomsprogresjon eller død hos kvalifiserte pasienter, unntatt de som er tatt av studien på grunn av manglende forsikringsdekning, som oppnår MR eller bedre, vurdert opptil 5 år
Den bekreftede responsraten og responsvarigheten, sammen med oppsummerende statistikk, vil bli beregnet i hver arm.
Fra randomisering til sykdomsprogresjon eller død hos kvalifiserte pasienter, unntatt de som er tatt av studien på grunn av manglende forsikringsdekning, som oppnår MR eller bedre, vurdert opptil 5 år
Forekomst av toksisiteter av grad ≥ 3 (Fase 2 Arm B)
Tidsramme: Opptil 5 år etter behandling
Bivirkninger (grad ≥ 3) som oppstår i Arm B vil bli beskrevet sammendragsmessig.
Opptil 5 år etter behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) parametere for iberdomid i kombinasjon med dinutuximab, syklofosfamid, topotekan og GM-CSF
Tidsramme: Syklus (C) 1 dag (D) 1, C1D2, og C1D8, 9, eller 10 (Fase 1-pasienter) og C1D8, C2D8, og C3D8 (Fase 2-pasienter) (Sykluslengde = 28 dager)
PK-parametrene for iberdomide i kombinasjon med dinutuximab, syklofosfamid, topotekan og GM-CSF ved stabil tilstand vil bli utført. PK-parametrene vil bli oppsummert med enkle oppsummeringsstatistikker, inkludert gjennomsnitt, medianer, områder og standardavvik.
Syklus (C) 1 dag (D) 1, C1D2, og C1D8, 9, eller 10 (Fase 1-pasienter) og C1D8, C2D8, og C3D8 (Fase 2-pasienter) (Sykluslengde = 28 dager)
Farmakodynamiske (PD) parametere for iberdomid i kombinasjon med dinutuximab, syklofosfamid, topotekan og GM-CSF (Fase 1)
Tidsramme: C1D1 og C1D2 (Sykluslengde = 28 dager)
PD-parametrene for iberdomide i kombinasjon med dinutuximab, cyclophosphamid, topotecan og GM-CSF ved steady state vil bli utført.
PD-parametrene vil bli oppsummert med enkle oppsummeringsstatistikker, inkludert gjennomsnitt, medianer, spennvidder og standardavvik.
C1D1 og C1D2 (Sykluslengde = 28 dager)
Resultater fra immunprofileringsundersøkelser (fase 2)
Tidsramme: C1D1, C1D15 eller 22, C2D1, C3D1, og ved progresjon (Sykluslengde = 28 dager)
Immunprofilresultater vil bli oppsummert med beskrivende statistikk, inkludert å beskrive endringer i markører over tid. Markører vil bli korrelert med respons via en khi-kvadrat-test.
C1D1, C1D15 eller 22, C2D1, C3D1, og ved progresjon (Sykluslengde = 28 dager)
GD2-nivåer i tumorceller fra beinmargprøver og respons
Tidsramme: Etter 6 sykluser (Sykluslengde = 28 dager)
Vil korrelere GD2-nivåer i svulstceller fra benmargsprøver med respons (responder versus ikke-responder) etter 6 sykluser ved bruk av Fishers eksakte test for kategoriske og Wilcoxons rangsumtest for kontinuerlige faktorer.
Etter 6 sykluser (Sykluslengde = 28 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

28. oktober 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2029

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2026-01050 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • ANBL2421 (Annen identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI forplikter seg til å dele data i samsvar med NIH-politikk. For flere detaljer om hvordan kliniske studiedata deles, følg lenken til NIHs side for datadelingspolitikk.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere