En studie av hvordan medisinen kalt «Etrasimod» virker på barn med tarmsykdommen ulcerøs kolitt (ELEVATE-UCkids)
21. august 2026 oppdatert av: Pfizer
En fase 2 åpen, ensidig studie for å evaluere effekt, farmakokinetikk og sikkerhet av etrasimod hos pediatriske deltakere med moderat til alvorlig aktiv ulcerøs kolitt
Formålet med denne studien er å fastslå sikkerheten, effekten og farmakokinetikken (PK) til etrasimod for behandling av moderat til alvorlig aktiv ulcerøs kolitt hos pediatriske deltakere (≥ 2 år opp til < 12 års alder).
Deltakere som fullfører den totale 52-ukers behandlingsperioden vil få muligheten til å fortsette i en langtidsforlengelsesperiode (LTE) på opptil 4 år (5 år etter studiestart).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
24
Fase
- Fase 2
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-post: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekruttering
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekruttering
- Monash Health
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6009
- Har ikke rekruttert ennå
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- Rekruttering
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
- Rekruttering
- Health Sciences Centre Winnipeg
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1V4G2
- Rekruttering
- CHU de Quebec - Universite Laval
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Langone Inflammatory Bowel Disease Center
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- Fink Children's Ambulatory Care Center
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- Kimmel Pavilion - NYU Langone
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Langone Health (Tisch Hospital)
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Langone Radiology - Tisch Hospital
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Medical Science Building (MSB)
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Rekruttering
- Sheba medical center
-
Rehovot, Central District, Israel, 7610001
- Rekruttering
- Kaplan Medical Center
-
Rehovot, Central District, Israel, 7610001
- Rekruttering
- Kaplan Medical Center Pharmacy
-
Ẕerifin, Central District, Israel, 70300
- Rekruttering
- Yitzhak Shamir Medical Center
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9013102
- Rekruttering
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Rekruttering
- Hadassah Medical Center
-
-
Northern District
-
Haifa, Northern District, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Northern District, Israel, 3436212
- Rekruttering
- Carmel Medical Center
-
-
-
-
Lombardy
-
Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
- Rekruttering
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni xxiii
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Har ikke rekruttert ennå
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50139
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japan, 861-8520
- Rekruttering
- Japanese Red Cross Kumamoto Hospital
-
Tokyo, Japan, 113-8431
- Rekruttering
- Juntendo University Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Rekruttering
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-600
- Rekruttering
- Gyncentrum sp. z o.o. NZOZ Holsamed - oddział Libero
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Rekruttering
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-501
- Rekruttering
- Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 00-189
- Rekruttering
- Centrum Zdrowia MDM
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia, BS2 8BJ
- Har ikke rekruttert ennå
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Liverpool, Storbritannia, L14 5AB
- Rekruttering
- Alder Hey Children's Hospital
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Rekruttering
- Evelina London Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
- Rekruttering
- Sheffield Children's Hospital
-
-
London, CITY of
-
London, London, CITY of, Storbritannia, SE5 9RL
- Rekruttering
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
Wuppertal, Tyskland, 42283
- Rekruttering
- Helios Klinikum Wuppertal
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Münster - Albert Schweitzer Campus
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Rekruttering
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Ha en diagnose av ulcerøs kolitt (UC) som er moderat til alvorlig aktiv. Deltakere kan få en terapeutisk dose av utvalgte UC-behandlinger
Eksklusjonskriterier:
Alvorlig omfattende kolitt. Diagnose av Crohns sykdom (CD) eller udifferensiert kolitt, eller tilstedeværelse eller historikk av fistel som stemmer med CD. Diagnose av mikroskopisk kolitt, iskemisk kolitt eller infeksiøs kolitt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Etrasimod
Etrasimod peroralt, en gang daglig i opptil 52 uker
|
En gang daglig peroralt
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og prosentandel av registrerte deltakere med klinisk remisjon basert på Modified Mayo Score (MMS) ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Klinisk remisjon ble definert som en total Mayo-score på 2 poeng eller lavere, uten at noen enkeltdelscore oversteg 1 poeng (SF= 1 eller 0), ES=1 eller 0 og RB=0.
Mayo-score: instrument utformet for å måle sykdomsaktivitet ved ulcerøs kolitt.
vil bli oppsummert ved antall og prosentandel av deltakere som oppnår responsen, sammen med et tosidig 95% KI.
|
Uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og prosentandel av innskrevne deltakere med klinisk remisjon basert på MMS ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
|
Klinisk remisjon ble definert som en total Mayo-score på 2 poeng eller lavere, med ingen enkelt delscore som overstiger 1 poeng (SF= 1 eller 0), ES=1 eller 0 og RB=0.
Mayo-score: instrument utformet for å måle sykdomsaktivitet ved ulcerøs kolitt.
vil bli oppsummert ved antall og prosentandel deltakere som oppnår responsen, sammen med et tosidig 95 % KI.
|
Uke 12
|
|
Antall og prosentandel av påmeldte deltakere med klinisk respons basert på MMS-skårekomponenter ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
|
Klinisk respons ble definert som en ≥2-poeng og ≥30 % reduksjon fra baseline i MMS, og en ≥1-poeng reduksjon fra baseline i RB-subscore eller en absolutt RB-subscore ≤ 1.
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnådde responsen, sammen med et tosidig 95 % KI.
|
Uke 12
|
|
Antall og prosentandel av påmeldte deltakere med klinisk respons basert på MMS-poengkomponenter ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Klinisk respons ble definert som en ≥2-poeng og ≥30 % reduksjon fra baseline i MMS, og en ≥1-poeng reduksjon fra baseline i RB-underscore eller en absolutt RB-underscore ≤ 1.
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnår responsen, sammen med et tosidig 95 % KI.
|
Uke 52
|
|
Antall og prosentandel av innskrevne deltakere med endoskopisk forbedring basert på MMS-skårekomponenter uke 12
Tidsramme: Uke 12
|
Endoskopisk forbedring definert som ES ≤1 (unntatt friabilitet).
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnår respons, sammen med et tosidig 95% KI.
|
Uke 12
|
|
Antall og prosentandel av innskrevne deltakere med endoskopisk forbedring basert på MMS-skårekomponenter ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Endoskopisk forbedring definert som ES ≤1 (unntatt friabilitet).
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnår respons, sammen med et tosidig 95% KI.
|
Uke 52
|
|
Antall og prosentandel av påmeldte deltakere i klinisk remisjon ved uke 12 og som ikke hadde mottatt kortikosteroider i ≥2 uker umiddelbart før uke 12
Tidsramme: Uke 12
|
Klinisk remisjon ble definert som en total Mayo-score på 2 poeng eller lavere, med ingen enkelt delscore som overstiger 1 poeng (SF= 1 eller 0), ES=1 eller 0 og RB=0.
Antall uker uten kortikosteroider før uke 12-besøket vil bli brukt til å bestemme endepunktet.
Mayo-score: instrument utformet for å måle sykdomsaktivitet ved ulcerøs kolitt.
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnår responsen, sammen med et tosidig 95% KI.
|
Uke 12
|
|
Antall og prosentandel av innskrevne deltakere med klinisk remisjon ved uke 52 og som ikke hadde fått kortikosteroider i ≥12 uker umiddelbart før uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Klinisk remisjon ble definert som en total Mayo-score på 2 poeng eller lavere, uten at noen enkelt delscore oversteg 1 poeng (SF=1 eller 0), ES=1 eller 0 og RB=0.
Antall uker uten kortikosteroider før uke 52-oppfølgingen vil bli brukt til å bestemme endepunktet.
Mayo-score: instrument utviklet for å måle sykdomsaktivitet ved ulcerøs kolitt.
Disse resultatene vil bli oppsummert ved antall og prosentandel av deltakere som oppnår responsen, sammen med et tosidig 95% KI.
|
Uke 52
|
|
Antall og prosentandel av innskrevne deltakere med symptomatisk remisjon ved alle tidsmål frem til uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Symptomatisk remisjon ble definert som SF-underpoengsum = 0 eller 1 og en RB-underpoengsum = 0.
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnår respons, sammen med et tosidig 95 % KI.
|
Uke 52
|
|
Antall og prosentandel av påmeldte deltakere i Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) klinisk remisjon fra utgangspunktet til uke 260
Tidsramme: Utested, gjennom uke 260
|
Klinisk remisjon etter PUCAI er definert som en score <10.
Disse vurderingene vil bli utført ved hvert besøk.
Disse resultatene vil bli oppsummert med antall og prosentandel av deltakere som oppnår responsen, sammen med et tosidig 95% KI.
|
Utested, gjennom uke 260
|
|
Antall og prosentandel av innskrevne deltakere med PUCAI klinisk respons fra utgangspunkt til uke 260
Tidsramme: Utgangspunkt, gjennom uke 260
|
Klinisk respons etter PUCAI er definert som en reduksjon i poengsum på ≥ 20 poeng fra baseline.
Disse vurderingene vil bli utført ved hvert besøk. Resultatene vil bli oppsummert ved antall og prosentandel av deltakere som oppnår respons, sammen med et tosidig 95 % KI. |
Utgangspunkt, gjennom uke 260
|
|
Antall og prosentandel av deltakere som rapporterte en positiv smak-/smaklighetsscore
Tidsramme: Uke 2
|
Svarene på spørreskjemaet om smaksaksept for etrasimod-tabletter og -granulat vil bli oppsummert ved hjelp av antall og prosent for SAS
|
Uke 2
|
|
Antall og prosentandel av deltakere som rapporterer en positiv smak/smaksopplevelse-score
Tidsramme: Uke 12
|
Responsene på spørreskjemaet om smaksaksept for etrasimod-tabletter og -granulat vil bli oppsummert ved hjelp av antall og prosent for SAS
|
Uke 12
|
|
Endring fra baseline i Z-poeng for høyde og vekt
Tidsramme: Utestart gjennom uke 260
|
Disse vurderingene vil bli utført ved hvert besøk.
Verdiene og endringen fra baseline vil bli oppsummert ved bruk av antall observasjoner, gjennomsnitt, standardavvik, minimum og maksimumsverdier per besøk for SAS.
|
Utestart gjennom uke 260
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) som oppstod under behandlingen, inkludert alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger som førte til avbrudd av behandlingen.
Tidsramme: Baseline opp til 28 dager etter siste dose av studieintervensjon
|
Behandlingsrelatert bivirkning var enhver uønsket medisinsk hendelse som ble tilskrevet studiemedikamentet hos en deltaker som hadde mottatt studiemedikamentet.
Alvorlig bivirkning (SAE) var en bivirkning som resulterte i en av følgende utfall eller ble ansett som signifikant av andre årsaker: død; innleggelse eller forlenget innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for død); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; medfødt misdannelse.
Behandlingsfremkallende er hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opptil 28 dager etter siste dose som var fraværende før behandlingen eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandlingen.
Sammenheng med etrasimod ble vurdert av undersøkeren (Ja/Nei).
Deltakere med flere forekomster av en bivirkning innen en kategori ble talt én gang innen kategorien.
|
Baseline opp til 28 dager etter siste dose av studieintervensjon
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i laboratorieundersøkelser
Tidsramme: Baseline opp til 28 dager etter siste dose av studieintervensjon
|
Følgende parametre ble analysert for laboratorieundersøkelse: hematologi (hemoglobin, hematokritt, røde blodceller, blodplater, hvite blodceller, totale neutrofile granulocytter, eosinofile granulocytter, monocytter, basofile granulocytter, lymfocytter); hepatobilær biokjemi: Alanin-aminotransferase (ALT), Aspartat-aminotransferase (AST), Albumin, Alkalisk fosfatase, Total bilirubin; nyrefunksjonstester: Blod-ureastoff (BUN), Kreatinin, Kreatininkinase, Urinsyre; elektrolytter: Natrium, Kalium; Glukose; urinanalyse: (desimallogaritmen av den resiproke verdien av hydrogenionaktivitet) [pH], Spesifikk vekt.
Klinisk signifikante laboratorieavviksresultater var basert på forskerens skjønn.
|
Baseline opp til 28 dager etter siste dose av studieintervensjon
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline opp til uke 260
|
Følgende vitale tegn-parametere ble vurdert: diastolisk blodtrykk, systolisk blodtrykk, respirasjonsfrekvens, puls, temperatur og kroppsvekt.
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i noen vitale tegn-parameter sammenlignet med utgangspunktet ble rapportert.
Kriterier for klinisk signifikant endring i vitale tegn var basert på forskerens skjønn.
|
Baseline opp til uke 260
|
|
Plasmakonsentrasjon mot tid for studieintervensjonen
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 2 og 4
|
Prøver samlet inn før daglig dosering av studieintervensjon for måling av plasmakonsentrasjoner av etrasimod vil bli analysert ved hjelp av en validert analytisk metode i samsvar med gjeldende SOP-er.
|
Utgangspunkt, uke 2 og 4
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
8. september 2030
Studiet fullført (Antatt)
18. august 2034
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mars 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
13. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C5041018
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- APD334-208 (Annen identifikator: Alias Study Number)
- 2025-523100-77-00 (Registeridentifikator: CTIS (EU))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Flere detaljer om Pfizers kriterier for datadeling og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .