SLIT ABS: Studie på pasienter med autoimmun podocytopati
Validering og implementering av diagnostiske teknikker for påvisning av sirkulerende faktorer hos pasienter med autoimmun podocytopati
Nefrotisk syndrom er en nyresykdom som hovedsakelig rammer barn og kjennetegnes av høye nivåer av protein i urinen, lave nivåer av protein i blodet og hevelser. Mens mange barn responderer godt på steroidbehandling, opplever en stor andel tilbakefall eller blir avhengige av behandling. I noen tilfeller responderer ikke sykdommen på standardbehandlinger og kan utvikle seg til kronisk nyresykdom.
Nyere forskning tyder på at, i tillegg til genetiske faktorer, kan immunforsvarets mekanismer spille en nøkkelrolle i utviklingen og progresjonen av nefrotisk syndrom. Spesielt produserer noen pasienter autoantistoffer mot nefrin, et essensielt protein i nyrefiltreringsbarrieren. Disse autoantistoffene kan være assosiert med sykdomsaktivitet og behandlingsrespons.
Målet med denne studien er å undersøke tilstedeværelsen av anti-nefrin autoantistoffer hos barn med nefrotisk syndrom og å bedre forstå deres rolle i sykdomsmekanismer og kliniske utfall. Studien vil også utforske tilstedeværelsen av andre autoantistoffer som retter seg mot komponenter i glomerulær filtreringsbarriere. Studien vil bruke avanserte laboratorieteknikker, inkludert blodprøver og detaljert analyse av nyrebiopsiprøver, for å identifisere disse antistoffene og deres forhold til nyrestruktur og -funksjon.
Ved å integrere laboratoriefunn med kliniske data, har denne studien som mål å forbedre forståelsen av nefrotisk syndrom og støtte utviklingen av mer personaliserte diagnostiske og terapeutiske strategier, med målet om å forbedre pasientutfall og redusere unødvendige eller ineffektive behandlinger.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Paola Romagnani, MD, PhD
- Telefonnummer: +39 0555662563
- E-post: paola.romagnani@meyer.it
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
- Har ikke rekruttert ennå
- Mayo Clinic
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- IRCCS Azienda Ospedaliero - Universitaria
-
Florence, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Florence, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Ospedale S. Giovanni di Dio
-
Genova, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Parma, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
-
Pisa, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Prato, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Ospedale Santo Stefano
-
Reggio Emilia, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda USL - IRCCS
-
-
FIRENZE
-
Florence, FIRENZE, Italia, 50139
- Rekruttering
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Ta kontakt med:
- Paola Romagnani, MD, PhD
- E-post: paola.romagnani@meyer.it
-
Ta kontakt med:
- Valentina Raglianti, MD
- E-post: valentina.raglianti@meyer.it
-
-
Firenze
-
Bagno a Ripoli, Firenze, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Ospedale Santa Maria Annunziata
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital General de México, Mexico City
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Har ikke rekruttert ennå
- Bellvitge University Hospital
-
-
-
-
-
München, Tyskland
- Har ikke rekruttert ennå
- Ludwig-Maximilians Universitat
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Pediatriske og voksne pasienter med diagnosen podocytopati
- Pasienter med nefrotisk syndrom og/eller histologisk diagnose av minimal change disease (MCD), fokal segmental glomerulosklerose (FSGS), kollapserende glomerulopati (CG), eller diffus mesangial sklerose (DMS)
- Både nydiagnostiserte (nyforekomne) pasienter og pasienter som allerede er under oppfølging ved deltakende sentre
- Tilgjengelighet av kliniske data fra medisinske journaler (inkludert papir- og/eller elektroniske journaler, laboratorierapporter og utskrivningssammendrag)
- Tilgjengelighet av biologiske prøver (f.eks. blod og/eller nyrebiopsi), hvis innsamlet som del av rutinemessig klinisk behandling
- Signert informert samtykke fra pasienten eller verge (og samtykke fra pasienten der aktuelt)
Ekskluderingskriterier:
- Avslag eller manglende evne fra pasient, foreldre eller verge til å gi informert samtykke
- Manglende tilstrekkelige kliniske data eller utilgjengelige biologiske prøver som kreves for studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pediater og voksne pasienter med podocytopatier
Deltakere tildeles ikke terapeutiske tiltak.
Serum- og nyrebiposiprøver som er innhentet i løpet av rutinemessig klinisk behandling, samles inn og analyseres for forskningsformål, inkludert ELISA-testing for anti-nephrin-antistoffer, andre anti-slit-antistoffer og avansert mikroskopiutredning.
|
Analyse av serum og nyrebiprosymateriale innsamlet som del av rutinemessig klinisk behandling.
Laboratorieprosedyrer inkluderer ELISA-assay for påvisning av anti-nephrin og/eller andre anti-slit-antistoffer og avanserte bildeteknikker, som høyoppløselig konfokal mikroskopi og STED-mikroskopi, utført for forskningsformål
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Analyse av anti-nephrin-antistoffnivåer
Tidsramme: Fra inkludering gjennom 5 års oppfølging
|
Deteksjon av sirkulerende anti-nephrin-antistoffer i serum ved ELISA og lokalisering av antistoffbinding i nyrebiopsi-vev ved bruk av høyoppløselig konfokal- og STED-mikroskopi.
|
Fra inkludering gjennom 5 års oppfølging
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Patologiske prosesser
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Glomerulonefritt
- Nefritt
- Nefrose
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Sykdom
- Glomerulosklerose, Focal Segmental
- Nefrose, Lipoid
Andre studie-ID-numre
- SLIT ABS
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .