Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Krabbe Leukodystrophy

Totalt 62 resultater

  • Shenzhen Second People's Hospital
    Guangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen University
    Rekruttering
    Autolog hematopoietisk stamcelle-genterapi for metakromatisk leukodystrofi og adrenoleukodystrofi
    Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi
    Kina
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Rekruttering
    Modellering av makrofager aktiveringsmønster i X-koblet adrenoleukodystrofi, metakromatisk leukodystrofi og voksendebut leukoencefalopati med aksonale sfæroider og pigmentert glia (MATRIX)
    Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | Metakromatisk leukodystrofi | Leukoencefalopati med voksendebut med aksonale sfæroider og pigmenterte glia
    Frankrike
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    University of California, Los Angeles
    Fullført
    Stamcelletransplantasjon (SCT) for genetiske sykdommer
    Trombocytopeni | Medfødte stoffskiftefeil | Metakromatisk leukodystrofi | Fanconis anemi | Major Thalassemia | Ren rødcellet aplasi
    Forente stater
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    Fullført
    Diagnostisk og screeningstudie av genetiske lidelser
    Metabolisme, medfødte feil | Leukodystrofi, globoidcelle | Tay-Sachs sykdom | Porfyri, erytropoetisk
    Forente stater
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Avsluttet
    Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) for medfødte metabolismefeil
    Sfingolipidoser | Niemann-Pick sykdom, type C | Krabbe sykdom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sykdom | Niemann-Pick sykdom type B
    Forente stater
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekruttering
    MT2013-31: Allo HCT for metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose
    Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forhold
    Forente stater
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekruttering
    UCB-transplantasjon av arvelige metabolske sykdommer med administrering av intratekale UCB-avledede oligodendrocyttlignende celler (DUOC-01)
    Mukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoser
    Forente stater
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    ScreenPlus: Et omfattende, fleksibelt screeningprogram for nyfødte med flere lidelser (ScreenPlus)
    Mukopolysakkaridose II | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sykdom | Cerebrotendinøs xantomatose | Mukopolysakkaridose IV A | GM1 Gangliosidosis | Mukopolysakkaridose VII | Syre sfingomyelinase mangel | Ceroid... og andre forhold
    Forente stater
  • Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...
    Rekruttering
    Hjemmeøvelse for personer med nevrodegenerativ sykdom
    Nevrodegenerative sykdommer | Ataksi | Cerebellar ataksi | Leukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | LBSL | Leukoencefalopati med hjernestamme og ryggmargsinvolvering og laktatforhøyelse | Leukoencefalopati med hjernestamme og ryggmargsinvolvering og høyt laktatsyndrom (lidelse)
    Forente stater
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forente stater
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgia
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbeidspartnere
    Rekruttering
    Sjeldne sykdommer pasientregister og naturhistoriestudie - koordinering av sjeldne sykdommer ved Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sykdommer | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenteritt | Multippel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedy sykdom | Lyme sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forhold
    Forente stater, Australia

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere