Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) for medfødte metabolismefeil

3. desember 2017 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandling av lysosomale og peroksisomale medfødte metabolismefeil ved hematopoetisk celletransplantasjon

Hovedmålet med denne kliniske studien er å evaluere evnen til å oppnå og opprettholde donortransplantasjon hos pasienter med lysosomale og peroksisomale medfødte metabolismefeil som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette har vært et pågående interesseområde for vår gruppe ved Univ. of Minnesota, men dette er en ny protokoll som skal erstatte flere eldre protokoller. Mens overlevelsen har vært veldig god på de tidligere protokollene det siste tiåret, har ufullstendig engraftment forblitt noe problematisk. Derfor har vi modifisert det preparative regimet noe for å øke engraftment ved å erstatte anti-tymocyttglobulin (ATG) med Campath-1H, et medikament som er mer immunundertrykkende. I tillegg har vi modifisert støttebehandlingsregimet. Basert på dette vil vi overvåke nivåer av en antioksidantbehandling (N-acetylcystein) og biomarkører for betennelse og oksidativt stress for familiene som samtykker til disse forskningsstudiene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mukopolysakkaridose (MPS) lidelser:

    • MPS IH (Hurler syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
    • MPS VII (Sly syndrom).

  • Glykoprotein metabolske forstyrrelser:

    • Alfa mannosidose
    • Fucosidosis
    • Aspartylglucosaminuri
  • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier: Presymptomatiske pasienter med globoid celle leukodystrofi (GLD, også kjent som Krabbe sykdom) og metakromatisk leukodystrofi (MLD) vil være kvalifisert for behandling på denne protokollen. Hvitstoffsykdom ved magnetisk resonanstomografi (MRI) alene er ikke en utelukkelse dersom pasienten er asymptomatisk.
  • Peroksisomale lidelser: Presymptomatiske pasienter med arvelige peroksisomale lidelser assosiert med forhøyelse av svært langkjedede fettsyrer (VLCFA), identifisert ved familiehistorie eller laboratorietesting (inkludert neonatal screening), er kvalifisert for denne protokollen. Hvitstoffsykdom ved MR alene er ikke en utelukkelse hvis pasienten er asymptomatisk.

  • Andre arvelige sykdommer av metabolisme:

    • Wolman syndrom (syre lipase-mangel)
    • Niemann-Pick B-pasienter (sfingomyelinmangel)
    • Niemann-Pick C subtype 2
  • Donortilgjengelighet: Pasienter som vurderes for transplantasjon må ha et tilstrekkelig transplantat basert på gjeldende kriterier for University of Minnesota Blood and Marrow Transplantation Program: Prioritet vil være som følger, men i omstendigheter der timing er avgjørende, kan navlestrengsblodtransplantasjoner være valgt fremfor et ikke-relatert transplantat, til tross for prioriteringen som er oppført ovenfor.
  • Tverrfaglig evaluering: Pasienter vil være kvalifisert for transplantasjon først etter at de er sett og evaluert av medlemmer av teamet for Inherited Metabolic and Storage Disease Program (IMSD), og teamet har tilbudt transplantasjon til pasienten/familien.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomatiske pasienter med peroksisomale eller lysosomale lidelser er ekskludert, men kan vurderes for andre behandlingsprotokoller.

  • Stor organdysfunksjon. Bevis på alvorlig organsvikt, inkludert:

    • Hjerte: venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <40 %
    • Nyre: serumkreatinin >2,5 x normalt for alder
    • Lever: total bilirubin >3 x normal, eller alanintransaminase (ALT) > 3 x normal
    • Lunge: behov for kontinuerlig oksygentilskudd
  • Svangerskap
  • Bevis på infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller kjent HIV-positiv serologi
  • Pasienter >21 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Intent-to-Treat
Alle pasienter behandlet med studieregime.
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon
Hensikten med hematopoetisk stamcelletransplantasjon er å introdusere blodproduserende celler fra en normal donor. Disse cellene kan enten gi det som mangler i kroppen til de andre cellene, eller kan endre kroppens immunrespons mot stoffene som har samlet seg i kroppen. Disse normale hematopoietiske stamcellene kan komme fra benmarg, perifert blod (dvs. blodet som sirkulerer i kroppens blodårer) eller navlestrengsblod (dvs. blod tatt fra navlestrengen etter at en baby er født og navlestrengen er kuttet). De nye donorcellene repopulerer blod- og benmargssystemet og går inn i kroppens organer, inkludert hjernen. Uansett hvor disse cellene går, vil de produsere det nødvendige enzymet.
Andre navn:
  • Benmargstransplantasjon, navlestrengsblodtransplantasjon
Legemiddel: Cyklofosfamid

Dager før transplantasjonsmedikamentfrekvens

  • 4 Cyklofosfamid En gang, gitt over 2 timer
  • 3 Cyklofosfamid En gang, gitt over 2 timer
  • 2 cyklofosfamid én gang, gitt over 2 timer
  • 1 cyklofosfamid én gang, gitt over 2 timer
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: Campath-1H

Dager før transplantasjonsmedikamentfrekvens

12 Campath-1H En gang, gitt over 2 timer

11 Campath-1H En gang, gitt over 2 timer

10 Campath-1H En gang, gitt over 2 timer

Andre navn:
  • Alemtuzamab
Legemiddel: Busulfan

Dager før transplantasjonsmedikamentfrekvens

9 Busulfan Fire ganger per dag

8 Busulfan Fire ganger per dag

7 Busulfan Fire ganger per dag

6 Busulfan Fire ganger om dagen

Andre navn:
  • Busulfex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som oppnår engraftment
Tidsramme: Dag 100
Frekvens for vellykket engraftment - pasienter som oppnådde og vedvarende donorengraftment; donorkimerisme etter dag 100 på minst 90 % etter å ha gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Dag 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 1 år, 3 år
Antall pasienter i live på tidspunkter.
Dag 100, 1 år, 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2008

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

29. april 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

28. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ANNEN: IRB, University of Minnesota)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere