Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności romiplostymu (AMG 531) w leczeniu ITP u dzieci

18 lipca 2014 zaktualizowane przez: Amgen

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności romiplostymu (AMG 531) u dzieci i młodzieży z małopłytkowością i przewlekłą immunologiczną (idiopatyczną) plamicą małopłytkową

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji romiplostymu (AMG 531) w leczeniu trombocytopenii u dzieci i młodzieży z przewlekłą ITP. Ocenimy również skuteczność romiplostymu (AMG 531) i scharakteryzujemy farmakokinetykę romiplostymu (AMG 531). Przewiduje się, że romiplostym (AMG 531), podawany w skutecznej dawce i według schematu, będzie dobrze tolerowany w leczeniu małopłytkowości wśród dzieci i młodzieży z przewlekłą samoistną plamicą małopłytkową.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
22

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem należy uzyskać odpowiednią pisemną świadomą zgodę. Oprócz pisemnej świadomej zgody, na żądanie IRB/IEC należy również uzyskać zgodę dziecka od osób zdolnych do wyrażenia zgody.
  • Rozpoznanie ITP zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) co najmniej sześć miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Wiek ≥ 12 miesięcy i < 18 lat w chwili rejestracji
  • Średnia z dwóch liczby płytek krwi pobranych w okresie przesiewowym musi wynosić ≤ 30 x 10^9/l bez pojedynczej liczby >35 x 10^9/l
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5-krotność normy laboratoryjnej (dla każdej kategorii wiekowej)
  • Odpowiednia czynność wątroby; stężenie bilirubiny w surowicy ≤ 1,5-krotność normy laboratoryjnej
  • Hemoglobina >10,0 g/dl

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia choroby komórek macierzystych szpiku kostnego (wszelkie nieprawidłowe wyniki badań szpiku kostnego inne niż typowe dla ITP muszą zostać zatwierdzone przez firmę Amgen przed włączeniem pacjenta do badania)
  • Znana historia żylnych lub tętniczych zdarzeń zakrzepowych lub zakrzepowo-zatorowych
  • Znana historia wrodzonej małopłytkowości
  • Znana historia nowotworów złośliwych z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego
  • Znana historia wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub HIV
  • Znana historia tocznia rumieniowatego układowego, zespołu Evansa lub neutropenii autoimmunologicznej
  • Znany pozytywny antykoagulant toczniowy lub historia zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych
  • Znana historia rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego, zespołu hemolityczno-mocznicowego lub zakrzepowej plamicy małopłytkowej
  • Obecnie otrzymuję jakiekolwiek leczenie na ITP z wyjątkiem kortykosteroidów
  • IV Ig lub anty-D Ig w ciągu dwóch tygodni przed wizytą przesiewową
  • Rytuksymab (dla dowolnego wskazania) w ciągu 14 tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywanym użyciem w czasie proponowanego badania
  • Splenektomia w ciągu ośmiu tygodni od wizyty przesiewowej
  • Otrzymano hematopoetyczne czynniki wzrostu, w tym IL-11 (oprelvekin) w ciągu czterech tygodni przed wizytą przesiewową
  • Otrzymały jakiekolwiek środki alkilujące w ciągu ośmiu tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywanym użyciem w czasie proponowanego badania
  • Uczestnik jest obecnie zapisany lub nie ukończył jeszcze co najmniej czterech tygodni od zakończenia innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku lub podmiot otrzymuje środek badawczy
  • Uczestnictwo w przeszłości lub obecnie w jakimkolwiek badaniu oceniającym PEG-rHuMGDF, rekombinowaną ludzką trombopoetynę (rHuTPO), AMG 531 lub pokrewny produkt płytkowy
  • w ciąży (tj. pozytywny test ciążowy z moczu) lub karmienie piersią
  • Tester nie stosuje odpowiednich środków antykoncepcyjnych, jeśli ma to zastosowanie.
  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek produkt uzyskany z rekombinowanej E. coli
  • Podmiot ma jakiekolwiek zaburzenia, które zagrażają zdolności do przestrzegania wszystkich procedur badawczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: II.
5 pacjentów z trombocytopenią (zgodnie z definicją w protokole).
Lek: Placebo
Dawka początkowa 1,0 ug/kg. Dostosowania dawki dokonuje się w trakcie badania w oparciu o liczbę poszczególnych płytek krwi.
Eksperymentalny: I.
15 pacjentów z trombocytopenią (zdefiniowaną w protokole).
Lek: AMG 531
Dawka początkowa 1,0 ug/kg. Dostosowania dawki dokonuje się w trakcie badania w oparciu o liczbę poszczególnych płytek krwi.
Inne nazwy:
  • romiplostym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wystąpienie jednego lub więcej zdarzeń niepożądanych u uczestnika podczas 12-tygodniowego okresu leczenia
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tygodnie z liczbą płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia
Liczba tygodni z liczbą płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l podczas 12-tygodniowego okresu leczenia.
12-tygodniowy okres leczenia
Przypadki krwawienia (stopień 2 lub wyższy)
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia (tygodnie 2-13)
Całkowita liczba przypadków krwawienia (stopnia 2 lub wyższego, tj. od łagodnego do zagrażającego życiu, zgodnie z definicją w protokole) u każdego uczestnika w tygodniach 2-13 (wizyta na zakończenie badania u osób niereagujących na leczenie)
12-tygodniowy okres leczenia (tygodnie 2-13)
Liczba płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l przez dwa kolejne tygodnie
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia
Częstość występowania u uczestników liczby płytek krwi ≥50 x 10^9/l przez dwa kolejne tygodnie podczas 12-tygodniowego okresu leczenia.
12-tygodniowy okres leczenia
Zwiększenie liczby płytek krwi ≥ 20 x 10^9/l powyżej poziomu wyjściowego przez dwa kolejne tygodnie
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia
Częstość występowania przez uczestnika wzrostu liczby płytek krwi ≥20 x 10^9/l powyżej wartości wyjściowej przez dwa kolejne tygodnie podczas 12-tygodniowego okresu leczenia.
12-tygodniowy okres leczenia
Wymagania dotyczące terapii ratunkowej (zgodnie z definicją w protokole)
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia
Uczestnik wymagał terapii ratunkowej (zgodnie z protokołem) podczas 12-tygodniowego okresu leczenia.
12-tygodniowy okres leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20060195

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami