Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Peryfozyna z temsyrolimusem w leczeniu nawracających guzów litych u dzieci

9 marca 2017 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Badanie fazy I peryfozyny z temsyrolimusem w leczeniu nawracających guzów litych u dzieci

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności 2 leków, peryfozyny w skojarzeniu z temsyrolimusem u dzieci z guzami litymi. Żaden lek nie jest obecnie częścią standardowego leczenia guzów litych u dzieci. Oba leki zostały przetestowane samodzielnie w leczeniu guzów litych u dzieci z niewielkim powodzeniem. Obecnie pojawiły się nowe spostrzeżenia, że ​​jeśli peryfosyna i temsyrolimus podawane razem mogą działać razem, powstrzymując wzrost guzów litych, a także mogą powodować ich kurczenie się. Lekarz chce dowiedzieć się, jakie skutki; dobry i/lub zły, perifozyna w połączeniu z temsyrolimusem ma wpływ na pacjenta i raka. Lekarze testują cztery różne schematy dawkowania perifozyny z temsyrolimusem, a pacjent zostanie poproszony o przyjęcie jednego ze schematów dawkowania. Schemat dawkowania będzie niższy dla osób włączonych na początku badania.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
23

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Każdy guz lity, u którego nie powiodła się standardowa terapia
  • Pacjent musi mieć dowód guza za pomocą tomografii komputerowej, rezonansu magnetycznego, skanu MIBG, markerów surowicy lub pobierania próbek tkanek.
  • Wiek ≤ 21 lat (wiek ≤ 35 lat w przypadku rdzeniaka lub nerwiaka niedojrzałego potwierdzonego biopsją)
  • Stan sprawności Karnofsky'ego/Lansky'ego ≥ 50% (wskaźnik Karnofsky'ego dla wieku > 16 lat i wynik Lansky'ego dla wieku ≤ 16 lat)
  • ANC≥ 1000 co najmniej 24 godziny poza GCSF
  • Płytki krwi ≥ 100K co najmniej tydzień po transfuzji płytek krwi
  • Hg≥ 8g/dl co najmniej tydzień po transfuzji PRBC
  • AspAT ≤ 2 x górna granica normy
  • ALT ≤ 2 x górna granica normy
  • Bilirubina całkowita ≤ 2,0 mg/dl
  • Pacjenci muszą mieć poziom cholesterolu < 350 mg/dl i poziom trójglicerydów < 400 mg/dl, ponieważ temsyrolimus może indukować hiperlipidemię.
  • Kreatynina w surowicy ≤ 1,5 x górna granica normy dla wieku lub obliczony klirens kreatyniny lub jądrowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
  • ≥ 3 tygodnie od ostatniej chemioterapii bez nitrozomocznika
  • ≥ 6 tygodni od ostatniej nitrozomocznika
  • ≥ 4 tygodnie od ostatniej RT
  • Pacjenci muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego B-HCG w surowicy w ciągu 14 dni przed rejestracją. Kobiety nie mogą karmić piersią.
  • Pacjenci muszą być w stanie połykać tabletki w całości
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniu fazy I dotyczącym pojedynczego środka peryfozyny w leczeniu nawracających guzów litych u dzieci i u których nie wystąpiła DLT, kwalifikują się do udziału w tym badaniu i mogą rozpocząć je ≥ 2 tygodnie po ostatniej dawce peryfozyny
  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem mTOR, mogą nadal brać udział w tym badaniu, o ile nie doświadczyli DLT w badaniu dotyczącym monoterapii inhibitorem mTOR

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża
  • Pacjenci nie mogą mieć niekontrolowanej czynnej infekcji.
  • Pacjenci zakażeni wirusem HIV otrzymujący skojarzoną terapię przeciwretrowirusową są wykluczeni z badania ze względu na możliwe interakcje retrowirusowe z innymi lekami. Test na HIV nie jest wymagany.
  • Pacjenci nie mogą przyjmować EIAED. Jeśli pacjenci stosowali wcześniej EIAED, które zostały przerwane, przed rejestracją pacjenci muszą odstawić lek na co najmniej 2 tygodnie.
  • Historia lub znane nadciśnienie płucne lub historia lub znane zapalenie płuc.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: peryfozyna + temsyrolimus
Jest to jednoramienne badanie fazy I. Kwalifikujący się pacjenci otrzymają doustną dawkę nasycającą peryfozyny pierwszego dnia, a następnie dawkę podtrzymującą począwszy od drugiego dnia aż do wystąpienia progresji. Każdy pacjent jest przypisywany do grupy na podstawie powierzchni ciała (BSA). Temsyrolimus będzie łączony z peryfozyną w czterech poziomach dawek w celu określenia MTD dla terapii skojarzonej. Podawanie temsyrolimusu rozpocznie się tego samego dnia, co podanie dawki peryfozyny.
Lek: peryfozyna + temsyrolimus
Pacjent będzie przyjmował doustne tabletki perifozyny w dawce i częstotliwości, które zostaną określone dla jego wzrostu, masy ciała i czasu, kiedy rozpocznie badanie, ponieważ osoby rozpoczynające wcześniej będą leczone niższymi dawkami (częstotliwość dawkowania będzie się zmieniać od raz w tygodniu do codziennie) . Pacjent otrzyma dożylne wstrzyknięcie temsyrolimusu raz w tygodniu w dawce określonej na podstawie wzrostu, masy ciała i czasu rozpoczęcia badania, ponieważ osoby rozpoczynające wcześniej będą leczone niższymi dawkami. Ponadto zostaną poproszeni o prowadzenie dzienniczka lekarskiego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) połączenia peryfozyny i temsyrolimusu u dzieci z chorobą nowotworową.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby określić, czy farmakokinetyczne poziomy w surowicy zarówno peryfozyny, jak i temsyrolimusu korelują z toksycznością.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zapisanie wstępnych danych dotyczących skuteczności połączenia peryfosyny i temsyrolimusu.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Jeśli dostępna jest wcześniej wycięta tkanka, należy określić, czy cechy molekularne przewidują odpowiedź, w tym zwiększoną sygnalizację PI3K/AKT/mTOR, podwyższoną sygnalizację RAS/MAPK, markery cyklu komórkowego
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Pfizer
University of Wisconsin, Madison
Duke University
AEterna Zentaris
NATL COMP CA NETWORK

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 09-124

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami