Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego czynnika IX u pacjentów z ciężką hemofilią B
3 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: CSL Behring
Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B
Niniejsze badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności białka fuzyjnego albuminy rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX (rIX-FP) w kontroli i zapobieganiu epizodom krwawień u osób, które wcześniej otrzymywały terapię zastępczą czynnika krzepnięcia z powodu hemofilii B. Badanie składa się z okresu przesiewowego , okres farmakokinetyczny (PK), po którym następuje około 5-miesięczny okres leczenia.
Pacjenci będą otrzymywać cotygodniową rutynową terapię profilaktyczną i leczenie na żądanie w przypadku epizodów krwawienia.
Ponadto pacjenci, którzy nie są poddawani rutynowej terapii zastępczej czynnika przed badaniem, otrzymają jedynie leczenie na żądanie w przypadku epizodów krwawienia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
17
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat
- Ciężka hemofilia B (aktywność FIX ≤ 2%)
- Pacjenci, którzy otrzymywali produkty FIX (pochodzący z osocza i/lub rekombinowany FIX) przez > 150 dni ekspozycji (ED)
- Brak historii powstawania inhibitorów FIX, brak wykrywalnych inhibitorów podczas badań przesiewowych i brak rodzinnej historii inhibitorów przeciwko FIX
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu uzyskana przed poddaniem się jakimkolwiek procedurom związanym z badaniem
Kryteria wyłączenia:
- Znana nadwrażliwość na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX
- Osoby zakażone wirusem HIV z liczbą CD4 < 200/mm3
- Mała liczba płytek krwi, nieprawidłowa czynność nerek lub choroba wątroby
- Pacjenci na żądanie, u których wystąpiło mniej niż 12 lub 6 epizodów krwawienia niezwiązanych z urazem, wymagających leczenia produktem FIX w ciągu odpowiednio poprzednich 6 lub 3 miesięcy
- Planowana duża interwencja chirurgiczna w okresie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Na żądanie
Rutynowa przerwa w leczeniu profilaktycznym jest docelowa co 7 dni.
|
Badani otrzymają pojedynczą dawkę 25 IU/kg rIX_FP do analizy farmakokinetycznej.
Osobnicy będą następnie leczeni przez około 5 miesięcy.
Dawka lecznicza będzie oparta na profilu PK osobnika i fenotypie krwawienia osobnika.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Profilaktyczny
Pacjenci na żądanie otrzymają rIX-FP wyłącznie w leczeniu epizodu krwawienia.
|
Badani otrzymają pojedynczą dawkę 25 IU/kg rIX_FP do analizy farmakokinetycznej.
Osobnicy będą następnie leczeni przez około 5 miesięcy.
Dawka lecznicza będzie oparta na profilu PK osobnika i fenotypie krwawienia osobnika.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Około 20 tygodni
|
Badacz ocenił związek przyczynowy każdego zdarzenia niepożądanego z rIX-FP.
|
Około 20 tygodni
|
|
Liczba pacjentów z inhibitorami czynnika IX (FIX)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
|
Obecność inhibitorów przeciwko FIX została oceniona przez centralne laboratorium za pomocą testu siły działania FIX.
Do ilościowego oznaczenia przeciwciał neutralizujących anty-FIX zastosowano test Bethesda z modyfikacją Nijmegen, a wyniki wyrażono jako jednostki Bethesda na ml (BU/ml).
Dodatni wynik testu na obecność inhibitora wynosi >=0,6 BU/ml.
|
Linia bazowa, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
|
|
Liczba podmiotów, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
|
Przeciwciała przeciwko rIX-FP wykrywano przy użyciu testu immunoenzymatycznego bezpośredniego wiązania (ELISA).
|
Przed podaniem dawki, dzień 10 i tygodnie 4, 12 i 20
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pole pod krzywą do ostatniej próbki z wymiernym stężeniem leku (AUC0-t) po pojedynczej dawce rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP.
|
Stężenia rIX-FP w osoczu mierzono jako aktywność FIX przy użyciu zwalidowanego, jednoetapowego testu w centralnym laboratorium dla zakresu oznaczania ilościowego od 0,25 do 150% (lub 0,25 IU/dl do 150 IU/dl).
Populacja PK obejmowała wszystkich pacjentów, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę rIX-FP i od których uzyskano wystarczającą liczbę nadających się do analizy próbek PK, aby umożliwić ocenę profilu PK rIX-FP i którzy nie otrzymali dawka rIX-FP lub jakiegokolwiek innego produktu FIX do leczenia krwawienia podczas okresu pobierania próbek PK.
|
Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP.
|
|
Okres półtrwania (t1/2) pojedynczej dawki rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji
|
Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji
|
|
|
Przyrostowe odzyskiwanie rIX-FP po 30 minutach od infuzji rIX-FP
Ramy czasowe: 30 minut po infuzji
|
Odzysk przyrostowy (j.m./ml/j.m./kg) definiuje się jako aktywność FIX (j.m./ml) uzyskaną 30 minut po infuzji na dawkę (j.m./kg) infuzji.
Aktywność FIX mierzono w centralnym laboratorium przy użyciu zwalidowanej jednoetapowej metody krzepnięcia.
|
30 minut po infuzji
|
|
Klirens pojedynczej dawki rIX-FP
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP
|
Przed podaniem dawki i do 14 dni po infuzji rIX-FP
|
|
|
Przełomowe zdarzenia związane z krwawieniem
Ramy czasowe: Tydzień 9 do około tygodnia 20
|
Liczba krwawień międzymiesiączkowych (krwawień samoistnych) wymagających leczenia na pacjenta u pacjentów otrzymujących schemat leczenia profilaktycznego rIX-FP
|
Tydzień 9 do około tygodnia 20
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 maja 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 maja 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
26 maja 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
9 maja 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 kwietnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL654_2004
- 2010-023793-39 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .