Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności sebelipazy alfa u uczestników z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej

20 listopada 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie sebelipazy alfa u pacjentów z niedoborem lipazy lizosomalnej

W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność sebelipazy alfa w szerokiej populacji uczestników z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania była ocena bezpieczeństwa dożylnych (IV) wlewów sebelipazy alfa w szerszej populacji uczestników LAL-D niż wcześniej badano. Tacy uczestnicy mogli zostać wykluczeni z udziału w innych badaniach LAL-D z powodu wieku, progresji choroby, wcześniejszego leczenia za pomocą hematopoetycznych komórek macierzystych lub przeszczepu wątroby, mniej powszechnych objawów choroby lub cech choroby, które wykluczałyby udział w badaniu kontrolowanym placebo . To otwarte badanie obejmowało niemowlęta w wieku >8 miesięcy, dzieci i dorosłych. Co najmniej 4 uczestników badania miało być w wieku od 2 do 4 lat. Kwalifikujący się uczestnicy otrzymywali sebelipazę alfa w dawce 1 miligrama/kilogram (mg/kg) co drugi tydzień (qow).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
31

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Westmead, Australia, NSW 2145
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 04024-002
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania, 15006
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
      • Madrid, Hiszpania, 28046
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105
  • Indyk
      • Balcali, Indyk, 01300
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk, 06720
  • Niemcy
      • Freiburg, Niemcy, 79106
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnik miał >8 miesięcy w momencie dawkowania.
  2. Potwierdzenie diagnozy LAL-D ustalonej przez laboratorium centralne lub, w przypadku uczestników po wcześniejszym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych lub przeszczepu wątroby, historyczna aktywność enzymatyczna lub badanie genetyki molekularnej potwierdzające diagnozę LAL-D.

  3. Uczestnicy w wieku >8 miesięcy, ale <4 lat podczas badania przesiewowego mieli co najmniej 1 z następujących udokumentowanych objawów klinicznych LAL-D:

    • Dyslipidemia
    • Podwyższone transaminazy
    • Upośledzony wzrost
    • Podejrzenie złego wchłaniania
    • Inne objawy kliniczne LAL-D

  4. Uczestnicy w wieku ≥4 lat podczas badania przesiewowego mieli co najmniej 1 z następujących udokumentowanych objawów klinicznych LAL-D:

    • Dowody na zaawansowaną chorobę wątroby
    • Potwierdzony histologicznie nawrót choroby u uczestników po przeszczepieniu wątroby lub układu krwiotwórczego w przeszłości
    • Uporczywa dyslipidemia
    • Podejrzenie złego wchłaniania
    • Inne objawy kliniczne LAL-D

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnik miał znane przyczyny czynnej choroby wątroby inne niż LAL-D, które nie były odpowiednio leczone.
  2. Uczestnik otrzymał krwiotwórczą komórkę macierzystą lub przeszczep wątroby <2 lata od momentu podania dawki.
  3. Uczestnik z chorobami współistniejącymi innymi niż powikłania związane z LAL-D, które były nieodwracalne lub wiązały się z wysokim ryzykiem zgonu w ciągu 6 miesięcy lub mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Sebelipaza Alfa
Dzieci i dorośli uczestnicy rozpoczęli leczenie dożylne sebelipazą alfa w dawce 1 mg/kg co tydzień. Uczestnicy byli brani pod uwagę w celu dostosowania dawki według uznania Badacza i po konsultacji ze Sponsorem. Zwiększenie dawki do 3 mg/kg raz w tygodniu rozważano, jeśli spełnione były wcześniej określone kryteria zwiększania dawki. Jeśli te kryteria nadal były spełniane, rozważano kolejne zwiększenie dawki do 3 mg/kg co tydzień (qw). Zmniejszenie dawki do 0,35 mg/kg co tydzień było dozwolone na podstawie dowodów na nietolerancję leczenia sebelipazą alfa. Uczestnikom, którzy ukończyli 96-tygodniowy okres leczenia, pozwolono kontynuować przyjmowanie sebelipazy alfa w rozszerzonym okresie leczenia do 48 tygodni, w oczekiwaniu na lokalną dostępność leku i status uczestnictwa w badaniu.
Lek: Sebelipaza Alfa
Dożylna infuzja sebelipazy alfa
Inne nazwy:
  • SBC-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy doświadczający ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Pokaz, tydzień 144
Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpiły ciężkie TEAE, dla uczestników, którzy otrzymywali sebelipazę alfa w tym otwartym badaniu. Informacje o zdarzeniach niepożądanych (AE) uzyskano podczas każdego zaplanowanego kontaktu z uczestnikiem (lub rodzicem lub opiekunem prawnym uczestnika). AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które nie wymagało związku przyczynowego z podaniem badanego leku. AE mogło być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem, objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z badanym lekiem, czy nie. Istniejące wcześniej stany, których nasilenie uległo pogorszeniu w trakcie badania, zgłaszano jako zdarzenia niepożądane. Podsumowanie wszystkich poważnych i innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone działania niepożądane. Dotkliwość oceniana przy użyciu standardowej terminologii konsorcjum Clinical Data Interchange Standards, tabelarycznego modelu, wersja 3.1.1. Dane przedstawiono tylko według grupy wiekowej, a nie dawki otrzymanego badanego leku.
Pokaz, tydzień 144

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana lipidów w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 144
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Wpływ sebelipazy alfa na metabolizm lipidów oceniano, mierząc zmianę od wartości początkowej do 144. tygodnia 4 lipidów w surowicy: cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C); cholesterol lipoproteinowy o dużej gęstości (HDL-C); nie-HDL-C; triglicerydy. Próbki krwi do tych klinicznych testów laboratoryjnych zostały zebrane w zaplanowanych punktach czasowych i przeanalizowane przez laboratorium centralne.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Uczestnicy z pozytywnym wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Tydzień 144
Wpływ ADA na bezpieczeństwo i immunogenność sebelipazy alfa oceniano na podstawie testów na obecność ADA u uczestników, którzy otrzymywali sebelipazę alfa w tym otwartym badaniu. Próbki krwi do oceny pobierano przed badanymi infuzjami w Tygodniu 2, Tygodniu 4, Tygodniu 8, Tygodniu 12, a następnie co 12 tygodni. Uczestnicy z pozytywnym wynikiem testu na obecność ADA byli również badani na obecność przeciwciał neutralizujących, które hamowały aktywność enzymatyczną sebelipazy alfa i/lub wychwyt komórkowy. Każdy uczestnik, u którego wystąpiła umiarkowana lub ciężka reakcja związana z infuzją (IAR), miał zostać poddany dodatkowej ocenie ADA podczas następnej wizyty w ramach badania (przed infuzją badanego leku); ci uczestnicy mieli również pobrać próbki surowicy 1 do 2 godzin po wystąpieniu IAR i podczas następnej wizyty w ramach badania (przed wlewem badanego leku) w celu analizy tryptazy w surowicy. Przedstawiono liczbę uczestników, którzy uzyskali pozytywny wynik ADA i którzy uzyskali pozytywny wynik testu na przeciwciała neutralizujące.
Tydzień 144
Procentowa zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) — percentyl dla wieku od wartości początkowej do 144. tygodnia u uczestników pediatrii
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Aby ocenić wpływ sebelipazy alfa na parametry wzrostu u uczestników pediatrycznych (≤18 lat) z objawami opóźnienia wzrostu, podano procentową zmianę parametru antropometrycznego BMI dla wieku percentyla od wartości wyjściowej do tygodnia 144. Parametry antropometryczne wykreślono na standardowych krzywych wzrostu. Gdy było to możliwe, do analiz włączono również dane historyczne dotyczące parametrów wzrostu. Percentyle i Z-score dla BMI dla wieku określono za pomocą standardowych wykresów wzrostu odpowiednich do wieku uczestnika w dniu oceny: standardowego wykresu wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia dla uczestników w wieku ≤2 lat oraz standardu Centers for Disease Control wykres wzrostu dla uczestników >2 lat.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana statusu Child-Pugh od wartości początkowej do tygodnia 144
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
W celu oceny wpływu sebelipazy alfa na czynność wątroby, zgłoszono liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana statusu Child-Pugh z punktu początkowego na tydzień 144. Status opiera się na skali Childa-Pugha, która jest wykorzystywana w praktyce klinicznej do oceny rokowania u osób z przewlekłą chorobą wątroby. Dane laboratoryjne wykorzystano do określenia wyniku poprzez zsumowanie poszczególnych wyników (1-3, gdzie 3 oznaczało najpoważniejszy) z klinicznych wyników badań laboratoryjnych i badań fizykalnych, w tym bilirubiny całkowitej w surowicy, albumin w surowicy, czasu protrombinowego, wodobrzusza i encefalopatii wątrobowej . Całkowity wynik został wykorzystany do określenia statusu Child-Pugh, zgłaszanego jako Klasa A (wynik 5 lub 6), Klasa B (wynik 7 do 9) lub Klasa C (wynik 10 do 15). Wyższe wyniki i wyższe kategorie oznaczały gorszy wynik. Dane zgłaszane jako 1 z 2 rodzajów zmian w klasie: brak zmian w stosunku do linii bazowej; Odrzuć od linii bazowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami