Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności sebelipazy alfa u uczestników z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej

20 listopada 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie sebelipazy alfa u pacjentów z niedoborem lipazy lizosomalnej

W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność sebelipazy alfa w szerokiej populacji uczestników z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania była ocena bezpieczeństwa dożylnych (IV) wlewów sebelipazy alfa w szerszej populacji uczestników LAL-D niż wcześniej badano. Tacy uczestnicy mogli zostać wykluczeni z udziału w innych badaniach LAL-D z powodu wieku, progresji choroby, wcześniejszego leczenia za pomocą hematopoetycznych komórek macierzystych lub przeszczepu wątroby, mniej powszechnych objawów choroby lub cech choroby, które wykluczałyby udział w badaniu kontrolowanym placebo . To otwarte badanie obejmowało niemowlęta w wieku >8 miesięcy, dzieci i dorosłych. Co najmniej 4 uczestników badania miało być w wieku od 2 do 4 lat. Kwalifikujący się uczestnicy otrzymywali sebelipazę alfa w dawce 1 miligrama/kilogram (mg/kg) co drugi tydzień (qow).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Westmead, Australia, NSW 2145
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 04024-002
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania, 15006
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
      • Madrid, Hiszpania, 28046
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105
  • Indyk
      • Balcali, Indyk, 01300
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk, 06720
  • Niemcy
      • Freiburg, Niemcy, 79106
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnik miał >8 miesięcy w momencie dawkowania.
  2. Potwierdzenie diagnozy LAL-D ustalonej przez laboratorium centralne lub, w przypadku uczestników po wcześniejszym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych lub przeszczepu wątroby, historyczna aktywność enzymatyczna lub badanie genetyki molekularnej potwierdzające diagnozę LAL-D.

  3. Uczestnicy w wieku >8 miesięcy, ale <4 lat podczas badania przesiewowego mieli co najmniej 1 z następujących udokumentowanych objawów klinicznych LAL-D:

    • Dyslipidemia
    • Podwyższone transaminazy
    • Upośledzony wzrost
    • Podejrzenie złego wchłaniania
    • Inne objawy kliniczne LAL-D

  4. Uczestnicy w wieku ≥4 lat podczas badania przesiewowego mieli co najmniej 1 z następujących udokumentowanych objawów klinicznych LAL-D:

    • Dowody na zaawansowaną chorobę wątroby
    • Potwierdzony histologicznie nawrót choroby u uczestników po przeszczepieniu wątroby lub układu krwiotwórczego w przeszłości
    • Uporczywa dyslipidemia
    • Podejrzenie złego wchłaniania
    • Inne objawy kliniczne LAL-D

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnik miał znane przyczyny czynnej choroby wątroby inne niż LAL-D, które nie były odpowiednio leczone.
  2. Uczestnik otrzymał krwiotwórczą komórkę macierzystą lub przeszczep wątroby <2 lata od momentu podania dawki.
  3. Uczestnik z chorobami współistniejącymi innymi niż powikłania związane z LAL-D, które były nieodwracalne lub wiązały się z wysokim ryzykiem zgonu w ciągu 6 miesięcy lub mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sebelipaza Alfa
Dzieci i dorośli uczestnicy rozpoczęli leczenie dożylne sebelipazą alfa w dawce 1 mg/kg co tydzień. Uczestnicy byli brani pod uwagę w celu dostosowania dawki według uznania Badacza i po konsultacji ze Sponsorem. Zwiększenie dawki do 3 mg/kg raz w tygodniu rozważano, jeśli spełnione były wcześniej określone kryteria zwiększania dawki. Jeśli te kryteria nadal były spełniane, rozważano kolejne zwiększenie dawki do 3 mg/kg co tydzień (qw). Zmniejszenie dawki do 0,35 mg/kg co tydzień było dozwolone na podstawie dowodów na nietolerancję leczenia sebelipazą alfa. Uczestnikom, którzy ukończyli 96-tygodniowy okres leczenia, pozwolono kontynuować przyjmowanie sebelipazy alfa w rozszerzonym okresie leczenia do 48 tygodni, w oczekiwaniu na lokalną dostępność leku i status uczestnictwa w badaniu.
Lek: Sebelipaza Alfa
Dożylna infuzja sebelipazy alfa
Inne nazwy:
  • SBC-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy doświadczający ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Pokaz, tydzień 144
Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpiły ciężkie TEAE, dla uczestników, którzy otrzymywali sebelipazę alfa w tym otwartym badaniu. Informacje o zdarzeniach niepożądanych (AE) uzyskano podczas każdego zaplanowanego kontaktu z uczestnikiem (lub rodzicem lub opiekunem prawnym uczestnika). AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które nie wymagało związku przyczynowego z podaniem badanego leku. AE mogło być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem, objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z badanym lekiem, czy nie. Istniejące wcześniej stany, których nasilenie uległo pogorszeniu w trakcie badania, zgłaszano jako zdarzenia niepożądane. Podsumowanie wszystkich poważnych i innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone działania niepożądane. Dotkliwość oceniana przy użyciu standardowej terminologii konsorcjum Clinical Data Interchange Standards, tabelarycznego modelu, wersja 3.1.1. Dane przedstawiono tylko według grupy wiekowej, a nie dawki otrzymanego badanego leku.
Pokaz, tydzień 144

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana lipidów w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 144
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Wpływ sebelipazy alfa na metabolizm lipidów oceniano, mierząc zmianę od wartości początkowej do 144. tygodnia 4 lipidów w surowicy: cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C); cholesterol lipoproteinowy o dużej gęstości (HDL-C); nie-HDL-C; triglicerydy. Próbki krwi do tych klinicznych testów laboratoryjnych zostały zebrane w zaplanowanych punktach czasowych i przeanalizowane przez laboratorium centralne.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Uczestnicy z pozytywnym wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Tydzień 144
Wpływ ADA na bezpieczeństwo i immunogenność sebelipazy alfa oceniano na podstawie testów na obecność ADA u uczestników, którzy otrzymywali sebelipazę alfa w tym otwartym badaniu. Próbki krwi do oceny pobierano przed badanymi infuzjami w Tygodniu 2, Tygodniu 4, Tygodniu 8, Tygodniu 12, a następnie co 12 tygodni. Uczestnicy z pozytywnym wynikiem testu na obecność ADA byli również badani na obecność przeciwciał neutralizujących, które hamowały aktywność enzymatyczną sebelipazy alfa i/lub wychwyt komórkowy. Każdy uczestnik, u którego wystąpiła umiarkowana lub ciężka reakcja związana z infuzją (IAR), miał zostać poddany dodatkowej ocenie ADA podczas następnej wizyty w ramach badania (przed infuzją badanego leku); ci uczestnicy mieli również pobrać próbki surowicy 1 do 2 godzin po wystąpieniu IAR i podczas następnej wizyty w ramach badania (przed wlewem badanego leku) w celu analizy tryptazy w surowicy. Przedstawiono liczbę uczestników, którzy uzyskali pozytywny wynik ADA i którzy uzyskali pozytywny wynik testu na przeciwciała neutralizujące.
Tydzień 144
Procentowa zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) — percentyl dla wieku od wartości początkowej do 144. tygodnia u uczestników pediatrii
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Aby ocenić wpływ sebelipazy alfa na parametry wzrostu u uczestników pediatrycznych (≤18 lat) z objawami opóźnienia wzrostu, podano procentową zmianę parametru antropometrycznego BMI dla wieku percentyla od wartości wyjściowej do tygodnia 144. Parametry antropometryczne wykreślono na standardowych krzywych wzrostu. Gdy było to możliwe, do analiz włączono również dane historyczne dotyczące parametrów wzrostu. Percentyle i Z-score dla BMI dla wieku określono za pomocą standardowych wykresów wzrostu odpowiednich do wieku uczestnika w dniu oceny: standardowego wykresu wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia dla uczestników w wieku ≤2 lat oraz standardu Centers for Disease Control wykres wzrostu dla uczestników >2 lat.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana statusu Child-Pugh od wartości początkowej do tygodnia 144
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
W celu oceny wpływu sebelipazy alfa na czynność wątroby, zgłoszono liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana statusu Child-Pugh z punktu początkowego na tydzień 144. Status opiera się na skali Childa-Pugha, która jest wykorzystywana w praktyce klinicznej do oceny rokowania u osób z przewlekłą chorobą wątroby. Dane laboratoryjne wykorzystano do określenia wyniku poprzez zsumowanie poszczególnych wyników (1-3, gdzie 3 oznaczało najpoważniejszy) z klinicznych wyników badań laboratoryjnych i badań fizykalnych, w tym bilirubiny całkowitej w surowicy, albumin w surowicy, czasu protrombinowego, wodobrzusza i encefalopatii wątrobowej . Całkowity wynik został wykorzystany do określenia statusu Child-Pugh, zgłaszanego jako Klasa A (wynik 5 lub 6), Klasa B (wynik 7 do 9) lub Klasa C (wynik 10 do 15). Wyższe wyniki i wyższe kategorie oznaczały gorszy wynik. Dane zgłaszane jako 1 z 2 rodzajów zmian w klasie: brak zmian w stosunku do linii bazowej; Odrzuć od linii bazowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sebelipaza Alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj