Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de seguridad y eficacia de sebelipasa alfa en participantes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

20 de noviembre de 2019 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio abierto multicéntrico de sebelipasa alfa en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Este estudio evaluó la seguridad y la eficacia de la sebelipasa alfa en una amplia población de participantes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio fue evaluar la seguridad de las infusiones intravenosas (IV) de sebelipasa alfa en una población más amplia de participantes de LAL-D que la estudiada anteriormente. Dichos participantes pueden haber sido excluidos de la inscripción en otros estudios de LAL-D debido a la edad, la progresión de la enfermedad, el tratamiento previo con células madre hematopoyéticas o trasplante de hígado, manifestaciones menos comunes de la enfermedad o características de la enfermedad que impedirían la participación en un estudio controlado con placebo. . Este estudio abierto incluyó bebés > 8 meses, niños y adultos. Al menos 4 participantes en el estudio debían tener entre 2 y 4 años de edad. Los participantes elegibles recibieron sebelipasa alfa en una dosis de 1 miligramo/kilogramo (mg/kg) cada dos semanas (qow).

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
31

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg, Alemania, 79106
  • Australia
      • Westmead, Australia, NSW 2145
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04024-002
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V7
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
  • España
      • A Coruna, España, 15006
      • Barcelona, España, 08036
      • Madrid, España, 28046
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117997
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
  • México
      • Mexico City, México, 06720
  • Pavo
      • Balcali, Pavo, 01300
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

8 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. El participante tenía más de 8 meses de edad en el momento de la dosificación.
  2. Confirmación del diagnóstico de LAL-D según lo determinado por el laboratorio central o, para participantes con trasplante de células madre hematopoyéticas o trasplante de hígado previo, actividad enzimática histórica o pruebas genéticas moleculares que confirmen un diagnóstico de LAL-D.

  3. Los participantes mayores de 8 meses pero menores de 4 años en la selección tenían al menos 1 de las siguientes manifestaciones clínicas documentadas de LAL-D:

    • dislipidemia
    • Transaminasas elevadas
    • Deterioro del crecimiento
    • Sospecha de malabsorción
    • Otra manifestación clínica de LAL-D

  4. Los participantes de ≥4 años de edad en la selección tenían al menos 1 de las siguientes manifestaciones clínicas documentadas de LAL-D:

    • Evidencia de enfermedad hepática avanzada
    • Recurrencia de la enfermedad confirmada histológicamente en participantes con trasplante hepático o hematopoyético anterior
    • Dislipidemia persistente
    • Sospecha de malabsorción
    • Otra manifestación clínica de LAL-D

Criterios clave de exclusión:

  1. El participante tenía causas conocidas de enfermedad hepática activa distintas de LAL-D, que no habían sido tratadas adecuadamente.
  2. El participante recibió un trasplante de células madre hematopoyéticas o de hígado <2 años desde el momento de la dosificación.
  3. Participante con comorbilidades distintas de las complicaciones debidas a LAL-D, que fueron irreversibles o se asociaron con un alto riesgo de mortalidad dentro de los 6 meses o que interferirían con el cumplimiento del estudio o la interpretación de los datos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Sebelipasa Alfa
Los participantes pediátricos y adultos iniciaron el tratamiento IV con sebelipasa alfa a una dosis de 1 mg/kg qow. Los participantes fueron considerados para un ajuste de dosis a discreción del Investigador y en consulta con el Patrocinador. Se consideró el aumento de la dosis a 3 mg/kg qow si se cumplían los criterios predefinidos de aumento de la dosis. Si se seguían cumpliendo estos criterios, se consideró un aumento de la dosis posterior a 3 mg/kg cada semana (qw). Se permitieron reducciones de dosis tan bajas como 0,35 mg/kg qow en base a la evidencia de intolerancia al tratamiento con sebelipasa alfa. A los participantes que completaron el período de tratamiento de 96 semanas se les permitió continuar recibiendo sebelipasa alfa en un período de tratamiento ampliado de hasta 48 semanas, dependiendo de la disponibilidad local del fármaco y del estado de participación en el estudio.
Droga: Sebelipasa Alfa
Infusión IV de sebelipasa alfa
Otros nombres:
  • SBC-102

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Proyección, Semana 144
Se presenta el número de participantes que experimentaron TEAE graves para los participantes que recibieron sebelipasa alfa en este estudio abierto. La información sobre eventos adversos (AA) se obtuvo en cada contacto programado con el participante (o el padre o tutor legal del participante). Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso que no requería una relación causal con la administración del fármaco del estudio. Un AA podría haber sido cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio. Las condiciones preexistentes que empeoraron en severidad durante el estudio se informaron como EA. En el módulo de EA notificados se encuentra un resumen de todos los AA graves y otros no graves, independientemente de la causalidad. Gravedad evaluada utilizando la terminología estándar del Modelo de tabulación de datos del estudio del Consorcio de estándares de intercambio de datos clínicos v3.1.1. Los datos se presentan solo según el grupo de edad, no según la dosis recibida del fármaco del estudio.
Proyección, Semana 144

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en los lípidos séricos desde el inicio hasta la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
El efecto de la sebelipasa alfa sobre el metabolismo de los lípidos se evaluó midiendo el cambio desde el inicio hasta la semana 144 en 4 lípidos séricos: colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C); colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C); no-HDL-C; triglicéridos Las muestras de sangre para estas pruebas de laboratorio clínico se recogieron en puntos de tiempo programados y se analizaron en un laboratorio central.
Línea de base, semana 144
Participantes con resultados positivos para anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Semana 144
El impacto de los ADA en la seguridad y la inmunogenicidad de la sebelipasa alfa se evaluó mediante pruebas de ADA en los participantes que recibieron sebelipasa alfa en este estudio abierto. Se recolectaron muestras de sangre para la evaluación antes de las infusiones del estudio en la semana 2, la semana 4, la semana 8, la semana 12 y cada 12 semanas a partir de entonces. Los participantes que dieron positivo para ADA también fueron evaluados para detectar la presencia de anticuerpos neutralizantes que inhibían la actividad de la enzima sebelipasa alfa y/o la captación celular. Cualquier participante que experimentara una reacción asociada a la infusión (IAR, por sus siglas en inglés) moderada o grave debía someterse a una evaluación adicional de las ADA en la siguiente visita del estudio (antes de la infusión del fármaco del estudio); a estos participantes también se les tomarían muestras de suero 1 o 2 horas después del inicio de la IAR y en la siguiente visita del estudio (antes de la infusión del fármaco del estudio) para el análisis de la triptasa sérica. Se presenta el recuento de participantes que se volvieron positivos para ADA y que dieron positivo para anticuerpos neutralizantes.
Semana 144
Cambio porcentual en el percentil del índice de masa corporal (IMC) para la edad desde el inicio hasta la semana 144 en participantes pediátricos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Para evaluar los efectos de la sebelipasa alfa en los parámetros de crecimiento en participantes pediátricos (≤18 años) que presentan evidencia de retraso en el crecimiento, se informa el cambio porcentual en el parámetro antropométrico del percentil de IMC para la edad desde el inicio hasta la semana 144. Los parámetros antropométricos se trazaron en curvas de crecimiento estándar. Cuando fue posible, también se incorporaron a los análisis datos históricos sobre los parámetros de crecimiento. Los percentiles y las puntuaciones Z para el IMC para la edad se determinaron usando tablas de crecimiento estándar apropiadas para la edad de un participante en la fecha de la evaluación: la tabla de crecimiento estándar de la Organización Mundial de la Salud para participantes ≤2 años de edad y la tabla estándar de los Centros para el Control de Enfermedades tabla de crecimiento para participantes >2 años de edad.
Línea de base, semana 144
Cambio en el estado de Child-Pugh desde el inicio hasta la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Para evaluar los efectos de la sebelipasa alfa en la función hepática, se informa el número de participantes con un cambio en el estado de Child-Pugh desde el inicio hasta la semana 144. El estado se basa en la puntuación de Child-Pugh, que se utiliza en la práctica clínica para evaluar el pronóstico en personas con enfermedad hepática crónica. Los datos de laboratorio se utilizaron para derivar la puntuación sumando las puntuaciones individuales (puntuadas de 1 a 3, donde 3 indica la más grave) de los resultados de las pruebas de laboratorio clínico y los exámenes físicos, incluida la bilirrubina sérica total, la albúmina sérica, el tiempo de protrombina, la ascitis y la encefalopatía hepática. . La puntuación total se utilizó para determinar el estado de Child-Pugh, informado como Clase A (puntuación de 5 o 6), Clase B (puntuación de 7 a 9) o Clase C (puntuación de 10 a 15). Los puntajes más altos y las categorías más altas representaron un peor resultado. Datos informados como 1 de 2 tipos de cambios en la clase: sin cambios desde la línea de base; Disminución desde la línea de base.
Línea de base, semana 144

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
24 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de abril de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de abril de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
4 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de noviembre de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones