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Studio sulla sicurezza e l'efficacia della sebelipasi alfa nei partecipanti con deficit di lipasi acida lisosomiale

20 novembre 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto sulla sebelipasi alfa nei pazienti con deficit di lipasi acida lisosomiale

Questo studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia della sebelipasi alfa in un'ampia popolazione di partecipanti con deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio era valutare la sicurezza delle infusioni endovenose (IV) di sebelipasi alfa in una popolazione più ampia di partecipanti LAL-D rispetto a quanto studiato in precedenza. Tali partecipanti potrebbero essere stati esclusi dall'arruolamento in altri studi di LAL-D a causa dell'età, progressione della malattia, precedente trattamento con cellule staminali ematopoietiche o trapianto di fegato, manifestazioni meno comuni della malattia o caratteristiche della malattia che precluderebbero la partecipazione a uno studio controllato con placebo . Questo studio in aperto ha incluso neonati > 8 mesi, bambini e adulti. Almeno 4 partecipanti allo studio dovevano avere un'età compresa tra 2 e 4 anni. I partecipanti idonei hanno ricevuto sebelipasi alfa alla dose di 1 milligrammo/chilogrammo (mg/kg) a settimane alterne (qow).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
31

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Westmead, Australia, NSW 2145
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
  • Brasile
      • Sao Paulo, Brasile, 04024-002
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117997
  • Germania
      • Freiburg, Germania, 79106
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 06720
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna, 15006
      • Barcelona, Spagna, 08036
      • Madrid, Spagna, 28046
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
  • Tacchino
      • Balcali, Tacchino, 01300

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

8 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Il partecipante aveva più di 8 mesi di età al momento della somministrazione.
  2. Conferma della diagnosi di LAL-D determinata dal laboratorio centrale o, per i partecipanti con precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche o trapianto di fegato, attività enzimatica storica o test genetico molecolare che confermano una diagnosi di LAL-D.

  3. I partecipanti di età >8 mesi ma <4 anni allo Screening presentavano almeno 1 delle seguenti manifestazioni cliniche documentate di LAL-D:

    • Dislipidemia
    • Transaminasi elevate
    • Crescita compromessa
    • Sospetto malassorbimento
    • Altra manifestazione clinica di LAL-D

  4. I partecipanti di età ≥4 anni allo screening presentavano almeno 1 delle seguenti manifestazioni cliniche documentate di LAL-D:

    • Evidenza di malattia epatica avanzata
    • Recidiva della malattia istologicamente confermata nei partecipanti con trapianto di fegato o emopoietico in passato
    • Dislipidemia persistente
    • Sospetto malassorbimento
    • Altra manifestazione clinica di LAL-D

Criteri chiave di esclusione:

  1. Il partecipante aveva cause note di malattia epatica attiva diverse da LAL-D, che non erano state adeguatamente trattate.
  2. Il partecipante ha ricevuto una cellula staminale ematopoietica o un trapianto di fegato <2 anni dal momento della somministrazione.
  3. - Partecipante con comorbilità diverse dalle complicanze dovute a LAL-D, che erano irreversibili o associate a un alto rischio di mortalità entro 6 mesi o che interferirebbero con la conformità allo studio o l'interpretazione dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sebelipasi alfa
I partecipanti pediatrici e adulti hanno iniziato il trattamento IV con sebelipasi alfa alla dose di 1 mg/kg qow. I partecipanti sono stati presi in considerazione per un aggiustamento della dose a discrezione dello sperimentatore e in consultazione con lo sponsor. L'aumento della dose a 3 mg/kg qow è stato preso in considerazione se sono stati soddisfatti i criteri di aumento della dose predefiniti. Se questi criteri continuavano a essere soddisfatti, è stato preso in considerazione un successivo aumento della dose a 3 mg/kg ogni settimana (qw). Sono state consentite riduzioni della dose fino a 0,35 mg/kg qow in base all'evidenza di intolleranza al trattamento con sebelipasi alfa. Ai partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento di 96 settimane è stato permesso di continuare a ricevere sebelipasi alfa in un periodo di trattamento esteso fino a 48 settimane, in attesa della disponibilità locale del farmaco e dello stato di partecipazione allo studio.
Droga: Sebelipasi alfa
Infusione endovenosa di sebelipasi alfa
Altri nomi:
  • SBC-102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti che hanno sperimentato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Proiezione, settimana 144
Il numero di partecipanti che hanno manifestato TEAE gravi è presentato per i partecipanti che hanno ricevuto sebelipasi alfa in questo studio in aperto. Le informazioni sugli eventi avversi (AE) sono state ottenute a ogni contatto programmato con il partecipante (o il genitore o il tutore legale del partecipante). Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che non richiedeva una relazione causale con la somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Un evento avverso potrebbe essere stato qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio. Le condizioni preesistenti che sono peggiorate in gravità durante lo studio sono state riportate come eventi avversi. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nel modulo degli eventi avversi segnalati. Gravità valutata utilizzando la terminologia standard del Clinical Data Interchange Standards Consortium Study Data Tabulation Model v3.1.1. Dati presentati solo in base alla fascia di età, non alla dose del farmaco in studio ricevuto.
Proiezione, settimana 144

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei lipidi sierici dal basale alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
L'effetto della sebelipasi alfa sul metabolismo lipidico è stato valutato misurando la variazione dal basale alla settimana 144 in 4 lipidi sierici: colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C); colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C); non-HDL-C; trigliceridi. I campioni di sangue per questi test clinici di laboratorio sono stati raccolti in momenti programmati e analizzati da un laboratorio centrale.
Basale, settimana 144
Partecipanti risultati positivi agli anticorpi antidroga (ADA)
Lasso di tempo: Settimana 144
L'impatto degli ADA sulla sicurezza e l'immunogenicità della sebelipasi alfa è stato valutato testando gli ADA nei partecipanti che hanno ricevuto sebelipasi alfa in questo studio in aperto. I campioni di sangue per la valutazione sono stati raccolti prima delle infusioni dello studio alla settimana 2, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e successivamente ogni 12 settimane. I partecipanti risultati positivi agli ADA sono stati testati anche per la presenza di anticorpi neutralizzanti che inibivano l'attività dell'enzima sebelipasi alfa e/o l'assorbimento cellulare. Qualsiasi partecipante che manifestasse una reazione associata all'infusione (IAR) moderata o grave doveva sottoporsi a un'ulteriore valutazione degli ADA alla successiva visita dello studio (prima dell'infusione del farmaco oggetto dello studio); questi partecipanti dovevano anche raccogliere campioni di siero da 1 a 2 ore dopo l'insorgenza di IAR e alla successiva visita di studio (prima dell'infusione del farmaco in studio) per l'analisi della triptasi sierica. Viene presentato il conteggio dei partecipanti che sono diventati positivi all'ADA e che sono risultati positivi agli anticorpi neutralizzanti.
Settimana 144
Variazione percentuale del percentile dell'indice di massa corporea (BMI) per età dal basale alla settimana 144 nei partecipanti pediatrici
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Per valutare gli effetti della sebelipasi alfa sui parametri di crescita nei partecipanti pediatrici (≤18 anni) che presentano evidenza di ritardo di crescita, viene riportata la variazione percentuale del parametro antropometrico del BMI per percentile di età dal basale alla settimana 144. I parametri antropometrici sono stati tracciati su curve di crescita standard. Quando possibile, nelle analisi sono stati incorporati anche i dati storici sui parametri di crescita. I percentili e i punteggi Z per l'indice di massa corporea per età sono stati determinati utilizzando grafici di crescita standard appropriati all'età di un partecipante alla data della valutazione: il grafico di crescita standard dell'Organizzazione Mondiale della Sanità per i partecipanti ≤2 anni di età e lo standard dei Centers for Disease Control grafico di crescita per i partecipanti > 2 anni di età.
Basale, settimana 144
Spostamento dello stato di Child-Pugh dal basale alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Al fine di valutare gli effetti della sebelipasi alfa sulla funzionalità epatica, viene riportato il numero di partecipanti con uno spostamento dello stato Child-Pugh dal basale alla settimana 144. Lo stato si basa sul punteggio Child-Pugh, che viene utilizzato nella pratica clinica per valutare la prognosi in individui con malattia epatica cronica. I dati di laboratorio sono stati utilizzati per derivare il punteggio sommando i punteggi individuali (punteggio 1-3, con 3 che indica il più grave) dai risultati dei test clinici di laboratorio e dagli esami fisici, tra cui bilirubina sierica totale, albumina sierica, tempo di protrombina, ascite ed encefalopatia epatica . Il punteggio totale è stato utilizzato per determinare lo stato Child-Pugh, riportato come Classe A (punteggio di 5 o 6), Classe B (punteggio da 7 a 9) o Classe C (punteggio da 10 a 15). Punteggi più alti e categorie più alte rappresentavano un risultato peggiore. Dati riportati come 1 di 2 tipi di turni in classe: Nessun cambiamento rispetto al basale; Rifiuto dalla linea di base.
Basale, settimana 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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