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Estudo de Segurança e Eficácia da Sebelipase Alfa em Participantes com Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase

20 de novembro de 2019 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo multicêntrico e aberto de sebelipase alfa em pacientes com deficiência de lipase ácida lisossômica

Este estudo avaliou a segurança e a eficácia da sebelipase alfa em uma ampla população de participantes com deficiência de lipase ácida lisossômica (LAL-D).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O objetivo primário deste estudo foi avaliar a segurança das infusões intravenosas (IV) de sebelipase alfa em uma população mais ampla de participantes LAL-D do que a estudada anteriormente. Esses participantes podem ter sido excluídos da inscrição em outros estudos de LAL-D devido à idade, progressão da doença, tratamento anterior com células-tronco hematopoiéticas ou transplante de fígado, manifestações menos comuns da doença ou características da doença que impediriam a participação em um estudo controlado por placebo . Este estudo aberto incluiu lactentes >8 meses, crianças e adultos. Pelo menos 4 participantes no estudo deveriam ter entre 2 e 4 anos de idade. Os participantes elegíveis receberam sebelipase alfa na dose de 1 miligrama/quilograma (mg/kg) a cada duas semanas (qow).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
31

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg, Alemanha, 79106
  • Austrália
      • Westmead, Austrália, NSW 2145
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04024-002
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V7
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
  • Espanha
      • A Coruna, Espanha, 15006
      • Barcelona, Espanha, 08036
      • Madrid, Espanha, 28046
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117997
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
  • México
      • Mexico City, México, 06720
  • Peru
      • Balcali, Peru, 01300
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

8 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. O participante tinha > 8 meses de idade no momento da dosagem.
  2. Confirmação do diagnóstico de LAL-D conforme determinado pelo laboratório central ou, para participantes com transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas ou transplante de fígado, atividade enzimática histórica ou teste genético molecular confirmando o diagnóstico de LAL-D.

  3. Participantes >8 meses, mas <4 anos de idade na triagem tiveram pelo menos 1 das seguintes manifestações clínicas documentadas de LAL-D:

    • dislipidemia
    • transaminases elevadas
    • Crescimento prejudicado
    • Suspeita de má absorção
    • Outra manifestação clínica de LAL-D

  4. Participantes ≥4 anos de idade na triagem tiveram pelo menos 1 das seguintes manifestações clínicas documentadas de LAL-D:

    • Evidência de doença hepática avançada
    • Recorrência da doença confirmada histologicamente em participantes com transplante hepático ou hematopoiético anterior
    • dislipidemia persistente
    • Suspeita de má absorção
    • Outra manifestação clínica de LAL-D

Principais Critérios de Exclusão:

  1. O participante tinha causas conhecidas de doença hepática ativa além da LAL-D, que não havia sido tratada adequadamente.
  2. O participante recebeu uma célula-tronco hematopoiética ou transplante de fígado <2 anos a partir do momento da dosagem.
  3. Participante com outras comorbidades além de complicações devido a LAL-D, que eram irreversíveis ou associadas a um alto risco de mortalidade em 6 meses ou que interfeririam na adesão ao estudo ou na interpretação dos dados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Sebelipase Alfa
Os participantes pediátricos e adultos iniciaram o tratamento IV com sebelipase alfa na dose de 1 mg/kg qow. Os participantes foram considerados para um ajuste de dose a critério do investigador e em consulta com o patrocinador. O escalonamento da dose para 3 mg/kg qow foi considerado se os critérios de escalonamento de dose pré-definidos foram atendidos. Se esses critérios continuarem a ser atendidos, um escalonamento subsequente da dose para 3 mg/kg todas as semanas (qw) foi considerado. Reduções de dose tão baixas quanto 0,35 mg/kg a cada vez foram permitidas com base na evidência de intolerância ao tratamento com sebelipase alfa. Os participantes que completaram o período de tratamento de 96 semanas foram autorizados a continuar recebendo sebelipase alfa em um período de tratamento expandido por até 48 semanas, dependendo da disponibilidade local do medicamento e status de participação no estudo.
Medicamento: Sebelipase Alfa
Infusão IV de sebelipase alfa
Outros nomes:
  • SBC-102

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Triagem, Semana 144
O número de participantes com TEAEs graves é apresentado para participantes que receberam sebelipase alfa neste estudo aberto. Informações sobre eventos adversos (EAs) foram obtidas a cada contato agendado com o participante (ou pai ou responsável legal do participante). Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que não exigia uma relação causal com a administração do medicamento em estudo. Um EA pode ter sido qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Condições pré-existentes que pioraram em gravidade durante o estudo foram relatadas como EAs. Um resumo de todos os EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de EAs relatados. Gravidade avaliada usando a terminologia padrão v3.1.1 do Clinical Data Interchange Standards Consortium Study Data Tabulation Model. Dados apresentados apenas de acordo com a faixa etária, não a dose do medicamento do estudo recebida.
Triagem, Semana 144

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual nos lipídios séricos desde a linha de base até a semana 144
Prazo: Linha de base, Semana 144
O efeito da sebelipase alfa no metabolismo lipídico foi avaliado medindo a alteração desde o início até à Semana 144 em 4 lípidos séricos: colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C); colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C); não-HDL-C; triglicerídeos. Amostras de sangue para esses testes laboratoriais clínicos foram coletadas em horários programados e analisadas por um laboratório central.
Linha de base, Semana 144
Participantes com teste positivo para anticorpos antidrogas (ADAs)
Prazo: Semana 144
O impacto dos ADAs na segurança e imunogenicidade da sebelipase alfa foi avaliado por testes de ADAs em participantes que receberam sebelipase alfa neste estudo aberto. Amostras de sangue para avaliação foram coletadas antes das infusões do estudo na Semana 2, Semana 4, Semana 8, Semana 12 e a cada 12 semanas a partir de então. Os participantes com teste positivo para ADAs também foram testados quanto à presença de anticorpos neutralizantes que inibiram a atividade da enzima sebelipase alfa e/ou a absorção celular. Qualquer participante que apresentasse uma reação associada à infusão (IAR) moderada ou grave deveria ter uma avaliação adicional de ADAs na próxima visita do estudo (antes da infusão do medicamento do estudo); esses participantes também deveriam ter amostras de soro coletadas 1 a 2 horas após o início da IAR e na próxima visita do estudo (antes da infusão do medicamento do estudo) para análise da triptase sérica. A contagem de participantes que se tornaram positivos para ADA e que testaram positivo para anticorpos neutralizantes é apresentada.
Semana 144
Alteração percentual no índice de massa corporal (IMC) - percentil para a idade desde o início até a semana 144 em participantes pediátricos
Prazo: Linha de base, Semana 144
Para avaliar os efeitos da sebelipase alfa nos parâmetros de crescimento em participantes pediátricos (≤18 anos de idade) apresentando evidências de atraso no crescimento, é relatada a alteração percentual no parâmetro antropométrico do percentil de IMC para a idade desde a linha de base até a semana 144. Parâmetros antropométricos foram plotados em curvas de crescimento padrão. Sempre que possível, dados históricos sobre parâmetros de crescimento também foram incorporados às análises. Percentis e escores Z para IMC para idade foram determinados usando gráficos de crescimento padrão apropriados para a idade de um participante na data da avaliação: o gráfico de crescimento padrão da Organização Mundial da Saúde para participantes ≤ 2 anos de idade e o padrão dos Centros de Controle de Doenças gráfico de crescimento para participantes > 2 anos de idade.
Linha de base, Semana 144
Mudança no status Child-Pugh da linha de base para a semana 144
Prazo: Linha de base, Semana 144
A fim de avaliar os efeitos da sebelipase alfa na função hepática, é relatado o número de participantes com alteração no estado de Child-Pugh desde a linha de base até a semana 144. O status é baseado no escore de Child-Pugh, que é usado na prática clínica para avaliar o prognóstico em indivíduos com doença hepática crônica. Os dados laboratoriais foram usados ​​na derivação da pontuação pela soma das pontuações individuais (pontuadas de 1 a 3, com 3 indicando a mais grave) de resultados de testes laboratoriais clínicos e exames físicos, incluindo bilirrubina sérica total, albumina sérica, tempo de protrombina, ascite e encefalopatia hepática . A pontuação total foi usada para determinar o status de Child-Pugh, relatado como Classe A (pontuação de 5 ou 6), Classe B (pontuação de 7 a 9) ou Classe C (pontuação de 10 a 15). Pontuações mais altas e categorias mais altas representaram um resultado pior. Dados relatados como 1 de 2 tipos de turnos em sala de aula: Sem alteração da linha de base; Declínio da linha de base.
Linha de base, Semana 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de junho de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de abril de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de abril de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de dezembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de novembro de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • LAL-CL06
  • 2011-004287-30 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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