Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program wczesnego dostępu z Arimoclomolem u pacjentów w USA z NPC

15 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: ZevraDenmark

Program wczesnego dostępu z Arimoclomolem w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C w USA

NPC jest rzadką, nieubłaganie postępującą chorobą neurologiczną, związaną z poważną chorobowością i skróconą oczekiwaną długością życia.

Celem tego programu rozszerzonego dostępu jest zapewnienie wczesnego dostępu do arimoklomolu pacjentom z chorobą Niemanna-Picka typu C, którzy w opinii i ocenie klinicznej lekarza prowadzącego mogą odnieść korzyść z leczenia arimoklomolem.

Uczestnicy będą leczeni arimoklomolem do czasu, aż lekarz stwierdzi, że już im to nie pomaga, wycofają się lub badanie zostanie przerwane z jakiegokolwiek powodu.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Do dyspozycji
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Do dyspozycji
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Do dyspozycji
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Do dyspozycji
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Do dyspozycji
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Do dyspozycji
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • Do dyspozycji
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Do dyspozycji
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Do dyspozycji
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Do dyspozycji
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Do dyspozycji
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie NPC (NPC1 lub NPC2)* i co najmniej jeden objaw neurologiczny.
  • Pacjent ma dwa lata lub więcej.
  • Pacjent jest stałym rezydentem USA.
  • W przypadku przyjmowania miglustatu (Zavesca®) pacjent musi przyjmować dawkę docelową przez ostatnie sześć tygodni.
  • Jeśli pacjentką jest aktywna seksualnie kobieta w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce), zaleca się stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas EAP i do trzech tygodni po przyjęciu ostatniej dawki arymoklomolu.
  • Potwierdzony ujemny wynik testu ciążowego z moczu dla aktywnej seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce).
  • Wszyscy aktywni seksualnie pacjenci płci męskiej, których partnerki są w wieku rozrodczym (postmenarche), zgadzają się na stosowanie prezerwatywy oprócz antykoncepcji stosowanej przez ich partnerki podczas leczenia i do trzech tygodni po przyjęciu ostatniej dawki arymoklomolu.
  • Jeśli pacjent miał napady padaczkowe w wywiadzie, stan musi być odpowiednio kontrolowany, tj. wzorzec aktywności napadowej musi być stabilny, a pacjent musi przyjmować leki przeciwpadaczkowe w stałej dawce i schemacie przez jeden miesiąc przed badaniem przesiewowym.

  • Pacjent lub rodzic/opiekun musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w EAP.

    • Zgodnie z Pattersonem i in. 2017

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka niewydolność wątroby.
  • Niewydolność nerek.
  • U pacjenta stwierdzono lub podejrzewa się alergię lub nietolerancję na arimoklomol lub jego składniki.
  • Pacjentka jest w ciąży, planuje zajść w ciążę (w trakcie programu EAP) lub karmi piersią.
  • Pacjent zostanie poddany leczeniu innym badanym lekiem* w trakcie uczestnictwa w programie lub w ciągu 4 tygodni poprzedzających rozpoczęcie leczenia arimoklomolem.
  • Pacjent kwalifikuje się i może uczestniczyć lub obecnie uczestniczy w aktywnym interwencyjnym badaniu klinicznym w ramach wskazania.
  • Pacjent, w ocenie klinicysty, nie jest w stanie zastosować się do leczenia lub ma stan chorobowy, który potencjalnie zwiększyłby ryzyko dla pacjenta poprzez udział.

  • Pacjent cierpi na stan chorobowy, który utrudnia lekarzowi ocenę bezpieczeństwa i skuteczności arimoklomolu (np. niektóre stany padaczkowe lub ciężka katapleksja).

    • W tym nielicencjonowany produkt dostarczany w ramach programu wczesnego dostępu lub równoważnych programów współczucia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ZevraDenmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OR-ARI-EAP-NPC

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj